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Une étude d'un médicament expérimental, l'ALN-AAT, chez des sujets adultes en bonne santé et des patients atteints d'une maladie hépatique avec déficit en antitrypsine alpha-1 de type ZZ

3 janvier 2019 mis à jour par: Alnylam Pharmaceuticals

Une étude de phase 1/2, randomisée, en simple aveugle, contrôlée par placebo, à dose unique croissante et à doses multiples, d'innocuité, de tolérance, de pharmacocinétique et de pharmacodynamique de l'ALN-AAT administrée par voie sous-cutanée chez des sujets adultes en bonne santé et des patients atteints d'antitrypsine alpha-1 de type ZZ Maladie du foie par carence

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l'ALN-AAT administrée par voie sous-cutanée chez des sujets adultes en bonne santé et des patients atteints d'une maladie hépatique par déficit en antitrypsine alpha-1 de type ZZ.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

26

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
        • Richmond Pharmacology, Ltd.

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 65 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Oui

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Numération sanguine complète adéquate, fonction hépatique et rénale.
  • Électrocardiogramme (ECG) à 12 dérivations dans les limites normales
  • Les sujets féminins doivent être en âge de procréer ; par exemple. post-ménopause ou pré-ménopause avec stérilisation chirurgicale
  • Les sujets masculins acceptent d'utiliser une contraception appropriée
  • Disposé à fournir un consentement éclairé écrit et disposé à se conformer aux exigences de l'étude
  • Non-fumeurs depuis au moins 5 ans avant le dépistage

Critère d'exclusion:

  • Toute maladie non contrôlée ou grave, ou toute condition médicale ou chirurgicale, pouvant interférer avec la participation à l'étude clinique et/ou exposer le sujet à un risque important
  • A reçu un agent expérimental dans les 90 jours précédant la première dose du médicament à l'étude ou est en cours de suivi d'une autre étude clinique
  • Maladie mentale grave active ou trouble psychiatrique nécessitant une intervention pharmacologique actuelle
  • Antécédents ou preuves d'abus d'alcool ou de drogues dans les 12 mois précédant le dépistage.
  • Antécédents d'intolérance à l'injection SC

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Seul

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Solution saline normale stérile (0,9 % de NaCl)
Médicament: Solution saline normale stérile (0,9 % de NaCl)
volume calculé pour correspondre au comparateur actif
Comparateur actif: ALN-AAT
Médicament: ALN-AAT
Doses uniques ou multiples d'ALN-AAT par injection sous-cutanée (sc)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
L'innocuité de l'ALN-AAT évaluée par la proportion de sujets présentant des événements indésirables (EI), des événements indésirables graves (EIG) et des EI entraînant l'arrêt du médicament à l'étude
Délai: Partie A (phase SAD) : jusqu'au jour 70 ; Phase Partie B (MAD) : jusqu'au jour 154 ; Partie C : jusqu'au jour 224
Partie A (phase SAD) : jusqu'au jour 70 ; Phase Partie B (MAD) : jusqu'au jour 154 ; Partie C : jusqu'au jour 224

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Profil de la pharmacocinétique (PK) de l'ALN-AAT
Délai: Phase Partie A (SAD) : jusqu'à 21 jours ; Phase Partie B (MAD) : jusqu'à 105 jours ; Partie C : jusqu'à 161 jours
Cmax, tmax, ASC, t1/2
Phase Partie A (SAD) : jusqu'à 21 jours ; Phase Partie B (MAD) : jusqu'à 105 jours ; Partie C : jusqu'à 161 jours
L'effet de l'ALN-AAT sur les taux sériques de protéine AAT
Délai: Phase Partie A (SAD) : jusqu'au jour 70 ; Phase Partie B (MAD) : jusqu'au jour 154 ; Partie C : jusqu'au jour 224
Phase Partie A (SAD) : jusqu'au jour 70 ; Phase Partie B (MAD) : jusqu'au jour 154 ; Partie C : jusqu'au jour 224

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alnylam Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Patrick Haslett, MD, Alnylam Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

9 juillet 2015

Achèvement primaire (Réel)

3 janvier 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

3 janvier 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 juillet 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 juillet 2015

Première publication (Estimation)

21 juillet 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

7 janvier 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 janvier 2019

Dernière vérification

1 janvier 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ALN-AAT-001

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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