Eine Studie zu einem Prüfpräparat, ALN-AAT, bei gesunden erwachsenen Probanden und Patienten mit einer Lebererkrankung mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel vom Typ ZZ
3. Januar 2019 aktualisiert von: Alnylam Pharmaceuticals
Eine randomisierte, einfach blinde, placebokontrollierte, einfach aufsteigende und mehrfach dosierte Phase-1/2-Studie zu Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von subkutan verabreichtem ALN-AAT bei gesunden erwachsenen Probanden und Patienten mit ZZ-Typ-Alpha-1-Antitrypsin Lebermangelerkrankung
Der Zweck dieser Studie besteht darin, die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von subkutan verabreichtem ALN-AAT bei gesunden erwachsenen Probanden und Patienten mit einer Lebererkrankung mit ZZ-Typ-Alpha-1-Antitrypsin-Mangel zu bewerten.
Studienübersicht
Status
Beendet
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
26
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
-
London, Vereinigtes Königreich
- Richmond Pharmacology, Ltd.
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Ja
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Ausreichendes großes Blutbild, Leber- und Nierenfunktion.
- 12-Kanal-Elektrokardiogramm (EKG) innerhalb normaler Grenzen
- Weibliche Probanden müssen nicht gebärfähig sein; z.B. postmenopausal oder prämenopausal mit chirurgischer Sterilisation
- Männliche Probanden erklären sich damit einverstanden, geeignete Verhütungsmittel anzuwenden
- Bereit, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben und bereit, die Studienanforderungen einzuhalten
- Nichtraucher seit mindestens 5 Jahren vor dem Screening
Ausschlusskriterien:
- Jede unkontrollierte oder schwere Krankheit oder jeder medizinische oder chirurgische Zustand, der die Teilnahme an der klinischen Studie beeinträchtigen und/oder den Probanden einem erheblichen Risiko aussetzen kann
- Sie haben innerhalb von 90 Tagen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments ein Prüfpräparat erhalten oder befinden sich in der Nachuntersuchung einer anderen klinischen Studie
- Aktive schwere psychische Erkrankung oder psychiatrische Störung, die eine aktuelle pharmakologische Intervention erfordert
- Anamnese oder Hinweise auf Alkohol- oder Drogenmissbrauch innerhalb von 12 Monaten vor dem Screening.
- Vorgeschichte einer Unverträglichkeit gegenüber SC-Injektionen
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Single
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Placebo-Komparator: Sterile normale Kochsalzlösung (0,9 % NaCl)
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berechnetes Volumen zum Abgleich mit dem aktiven Komparator
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Aktiver Komparator: ALN-AAT
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Einzel- oder Mehrfachdosen von ALN-AAT durch subkutane (sc) Injektion
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Die Sicherheit von ALN-AAT wurde anhand des Anteils der Probanden bewertet, bei denen unerwünschte Ereignisse (UE), schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAE) und UE auftraten, die zum Absetzen des Studienmedikaments führten
Zeitfenster: Teil A (SAD-Phase): bis Tag 70; Phase Teil B (MAD): bis Tag 154; Teil C: bis Tag 224
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Teil A (SAD-Phase): bis Tag 70; Phase Teil B (MAD): bis Tag 154; Teil C: bis Tag 224
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Profil der Pharmakokinetik (PK) von ALN-AAT
Zeitfenster: Teil-A-Phase (SAD): bis zu 21 Tage; Phase Teil B (MAD): bis zu 105 Tage; Teil C: bis zu 161 Tage
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Cmax, tmax, AUC, t1/2
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Teil-A-Phase (SAD): bis zu 21 Tage; Phase Teil B (MAD): bis zu 105 Tage; Teil C: bis zu 161 Tage
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Die Wirkung von ALN-AAT auf die Serumspiegel des AAT-Proteins
Zeitfenster: Phase Teil A (SAD): bis Tag 70; Phase Teil B (MAD): bis Tag 154; Teil C: bis Tag 224
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Phase Teil A (SAD): bis Tag 70; Phase Teil B (MAD): bis Tag 154; Teil C: bis Tag 224
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Patrick Haslett, MD, Alnylam Pharmaceuticals
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
9. Juli 2015
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
3. Januar 2018
Studienabschluss (Tatsächlich)
3. Januar 2018
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
16. Juli 2015
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
18. Juli 2015
Zuerst gepostet (Schätzen)
21. Juli 2015
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
7. Januar 2019
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
3. Januar 2019
Zuletzt verifiziert
1. Januar 2019
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- ALN-AAT-001
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