Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av ett undersökningsläkemedel, ALN-AAT, hos friska vuxna försökspersoner och patienter med ZZ Typ Alpha-1 antitrypsinbrist leversjukdom

3 januari 2019 uppdaterad av: Alnylam Pharmaceuticals

En fas 1/2, randomiserad, enkelblind, placebokontrollerad, enstaka stigande dos och multipla doser, säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och farmakodynamik studie av subkutant administrerad ALN-AAT hos friska vuxna försökspersoner och patienter med ZZ typ alfa-1 antitrypsin Brist på leversjukdom

Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken och farmakodynamiken för subkutant administrerad ALN-AAT hos friska vuxna försökspersoner och patienter med ZZ Typ Alpha-1 antitrypsinbrist leversjukdom.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

26

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 65 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Ja

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Tillräckligt fullständigt blodvärde, lever- och njurfunktion.
  • 12-avledningselektrokardiogram (EKG) inom normala gränser
  • Kvinnliga försökspersoner måste vara av icke-fertil ålder; t.ex. postmenopausal eller premenopausal med kirurgisk sterilisering
  • Manliga försökspersoner samtycker till att använda lämpligt preventivmedel
  • Villig att ge skriftligt informerat samtycke och villig att följa studiekraven
  • Icke-rökare i minst 5 år före screening

Exklusions kriterier:

  • Varje okontrollerad eller allvarlig sjukdom, eller något medicinskt eller kirurgiskt tillstånd, som kan störa deltagandet i den kliniska studien och/eller utsätta försökspersonen för en betydande risk
  • Fick ett prövningsmedel inom 90 dagar före den första dosen av studieläkemedlet eller är i uppföljning av en annan klinisk studie
  • Aktiv allvarlig psykisk sjukdom eller psykiatrisk störning som kräver aktuell farmakologisk intervention
  • Historik eller bevis på alkohol- eller drogmissbruk inom 12 månader före screening.
  • Historik av intolerans mot SC-injektion

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Enda

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Steril normal koksaltlösning (0,9 % NaCl)
Läkemedel: Steril normal koksaltlösning (0,9 % NaCl)
beräknad volym för att matcha aktiv komparator
Aktiv komparator: ALN-AAT
Läkemedel: ALN-AAT
Enstaka eller flera doser av ALN-AAT genom subkutan (sc) injektion

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Säkerheten för ALN-AAT utvärderad av andelen försökspersoner som upplever biverkningar (AE), allvarliga biverkningar (SAE) och AE som leder till att studier avbryter behandlingen
Tidsram: Del A (SAD-fas): till och med dag 70; Del B (MAD) fas: till och med dag 154; Del C: till och med dag 224
Del A (SAD-fas): till och med dag 70; Del B (MAD) fas: till och med dag 154; Del C: till och med dag 224

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Profil för farmakokinetik (PK) för ALN-AAT
Tidsram: Del A (SAD) fas: upp till 21 dagar; Del B (MAD) fas: upp till 105 dagar; Del C: upp till 161 dagar
Cmax, tmax, AUC, t1/2
Del A (SAD) fas: upp till 21 dagar; Del B (MAD) fas: upp till 105 dagar; Del C: upp till 161 dagar
Effekten av ALN-AAT på serumnivåer av AAT-protein
Tidsram: Del A (SAD) fas: till och med dag 70; Del B (MAD) fas: till och med dag 154; Del C: till och med dag 224
Del A (SAD) fas: till och med dag 70; Del B (MAD) fas: till och med dag 154; Del C: till och med dag 224

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Utredare

  • Studierektor: Patrick Haslett, MD, Alnylam Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

9 juli 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

3 januari 2018

Avslutad studie (Faktisk)

3 januari 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 juli 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 juli 2015

Första postat (Uppskatta)

21 juli 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

7 januari 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

3 januari 2019

Senast verifierad

1 januari 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ALN-AAT-001

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Steril normal koksaltlösning (0,9 % NaCl)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Latvia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera