Badanie leku badawczego, ALN-AAT, u zdrowych osób dorosłych i pacjentów z chorobą wątroby z niedoborem alfa-1 antytrypsyny typu ZZ
3 stycznia 2019 zaktualizowane przez: Alnylam Pharmaceuticals
Badanie fazy 1/2, randomizowane, z pojedynczą ślepą próbą, kontrolowane placebo, z pojedynczą rosnącą dawką i wielokrotną dawką, bezpieczeństwo, tolerancja, farmakokinetyka i farmakodynamika podskórnie podawanej ALN-AAT zdrowym dorosłym ochotnikom i pacjentom z alfa-1 antytrypsyną typu ZZ Niedobór choroby wątroby
Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki ALN-AAT podawanej podskórnie zdrowym dorosłym osobnikom i pacjentom z chorobą wątroby z niedoborem alfa-1 antytrypsyny typu ZZ.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
26
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo
- Richmond Pharmacology, Ltd.
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Tak
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Odpowiednia morfologia krwi, czynność wątroby i nerek.
- 12-odprowadzeniowy elektrokardiogram (EKG) w granicach normy
- Kobiety muszą być w wieku rozrodczym; np. po menopauzie lub przed menopauzą ze sterylizacją chirurgiczną
- Mężczyźni wyrażają zgodę na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji
- Gotowość do wyrażenia pisemnej świadomej zgody i chęć spełnienia wymagań dotyczących badania
- Osoby niepalące przez co najmniej 5 lat przed badaniem przesiewowym
Kryteria wyłączenia:
- Jakakolwiek niekontrolowana lub poważna choroba lub stan medyczny lub chirurgiczny, który może zakłócać udział w badaniu klinicznym i/lub narażać uczestnika na znaczne ryzyko
- Otrzymali badany środek w ciągu 90 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku lub są w trakcie innego badania klinicznego
- Czynna ciężka choroba psychiczna lub zaburzenie psychiczne wymagające bieżącej interwencji farmakologicznej
- Historia lub dowody nadużywania alkoholu lub narkotyków w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
- Historia nietolerancji wstrzyknięcia SC
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Pojedynczy
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: Sterylna normalna sól fizjologiczna (0,9% NaCl)
|
obliczona objętość w celu dopasowania do aktywnego komparatora
|
|
Aktywny komparator: ALN-AAT
|
Pojedyncze lub wielokrotne dawki ALN-AAT we wstrzyknięciu podskórnym (sc).
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Bezpieczeństwo ALN-AAT oceniane na podstawie odsetka pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE), poważne zdarzenia niepożądane (SAE) oraz zdarzenia niepożądane prowadzące do odstawienia badanego leku
Ramy czasowe: Część A (faza SAD): do dnia 70; Faza części B (MAD): do dnia 154; Część C: do dnia 224
|
Część A (faza SAD): do dnia 70; Faza części B (MAD): do dnia 154; Część C: do dnia 224
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Profil farmakokinetyki (PK) ALN-AAT
Ramy czasowe: Część A (SAD): do 21 dni; Część B (MAD): do 105 dni; Część C: do 161 dni
|
Cmax, tmax, AUC, t1/2
|
Część A (SAD): do 21 dni; Część B (MAD): do 105 dni; Część C: do 161 dni
|
|
Wpływ ALN-AAT na poziom białka AAT w surowicy
Ramy czasowe: Faza części A (SAD): do dnia 70; Faza części B (MAD): do dnia 154; Część C: do dnia 224
|
Faza części A (SAD): do dnia 70; Faza części B (MAD): do dnia 154; Część C: do dnia 224
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Patrick Haslett, MD, Alnylam Pharmaceuticals
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
9 lipca 2015
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
3 stycznia 2018
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
3 stycznia 2018
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
16 lipca 2015
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
18 lipca 2015
Pierwszy wysłany (Oszacować)
21 lipca 2015
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
7 stycznia 2019
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
3 stycznia 2019
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2019
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ALN-AAT-001
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .