Chronická nebakteriální osteomyelitida léčená pamidronátem (CNOPAM)
Chronická nebakteriální osteomyelitida léčená pamidronátem v randomizované placebem kontrolované studii
V randomizované dvojitě zaslepené placebem kontrolované studii zkoumající účinek pamidronátu v léčbě chronické nebakteriální osteomyelitidy.
Hlavní cíl:
- Snížení zánětlivé aktivity v kostních lézích měřené celotělovou MRI po 36 týdnech.
- Zhojení zánětlivé aktivity v kostních lézích měřené celotělovou MRI po 36 týdnech.
Sekundární cíle:
- Změny kostních lézí na MRI celého těla mezi výchozí hodnotou a týdnem 12 a mezi týdnem 12 a týdnem 36
- Změny kostních lézí přední hrudní stěny (dospělí) hodnocené CT skenem mezi výchozím stavem a 36. týdnem.
- Změny v měření výsledků, které pacient sám uvedl
- Změny zánětlivých markerů a kostních markerů.
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
Chronická nebakteriální osteomyelitida je multifokální zánětlivé onemocnění kostí. Patogeneze není známa. Onemocnění je diagnostikováno především v dětství. Existuje silná souvislost se zánětlivými onemocněními kůže, zejména psoriázou. Nemoc je charakterizována opakujícími se epizodami bolesti a invalidity. Není jasné, zda syndrom SAPHO (synovitida, akné, pustulóza, hyperostóza, osteitida) může být dospělou verzí chronické nebakteriální osteomyelitidy. Onemocnění může přetrvávat i v dospělosti a může mít chronické kostní deformace.
Celotělová MRI je nejcitlivější zobrazení pro diagnostiku a monitorování nebakteriální osteitidy.
Léčba chronické nebakteriální osteomyelitidy je z velké části empirická. Léčba první linie je NSAID (nesteroidní protizánětlivé léčivo). Když je NSA neadekvátní, bisfosfonát pamidronát byl popsán v retrospektivních studiích u malých kohort k úlevě od bolesti.
V tomto výzkumném protokolu se výzkumníci snaží prozkoumat, zda je prospěšné používat pamidronát při léčbě chronické nebakteriální osteomyelitidy a osteitidy u syndromu SAPHO. Primárním výsledkem je MRI celého těla. Sekundárním výstupem je CT sken, pacient měří hlášený výsledek a biomarkery. Biobanka nám může pomoci pochopit patogenezi a budoucí cíle léčby chronické nebakteriální osteomyelitidy.
Typ studie
Zápis (Očekávaný)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Aarhus, Dánsko, 8000
- Nábor
- Universityhospital of Aarhus, Denmark
-
Kontakt:
- Caroline Marie Andreasen, MD
- Telefonní číslo: +4578464252
- E-mail: carand@rm.dk
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk: 9-65 let (včetně)
Splnění diagnostických kritérií pro chronickou nebakteriální osteomyelitidu:
- Mono-, oligo- nebo multifokální zánětlivé kostní léze (osteomyelitida, osteitida, osteoskleróza)
- Diagnostické skóre podle kritérií A. Janssona (2009) > 39 nebo malignita a infekce vyloučené biopsií
- Příznaky > 6 týdnů
- Dobrovolník, podepsaný písemný informovaný obsah
Kritéria vyloučení:
- Věk starší 65 let
- Věk mladší 9 let
- Těhotné ženy nebo kojící (kojící) matky
- Hypersenzitivita na pamidronát, bisfosfonáty a aditiva v pamidronátu
- Známá anamnéza nebo současné lymfoproliferativní onemocnění
- Historie operace na glandula thyroidea
- Známé zneužívání alkoholu/lékařské péče
- Špatný stav chrupu
- Nízký stav vitamínu D
- Onemocnění jater/ledvin
- Abnormální laboratorní screening komorbidity
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Pamidronatdinatrium 3 mg/ml
Pamidronatdinatrium 1 mg/kg max. 60 mg po 3 dny každé 3 měsíce celkem 3 série (0,3,6 měsíce).
První den první série 0,5 mg/kg max. 30 mg.
|
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Chlorid sodný 9 mg/ml
Chlorid sodný 9 mg/ml objem odpovídá experimentálnímu léčivu
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Celá MRI
Časové okno: Změny mezi výchozím stavem a týdnem 36
|
Změny mezi výchozím stavem a týdnem 36
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
CT vyšetření přední hrudní stěny (dospělí)
Časové okno: Změny mezi výchozím stavem a týdnem 36
|
Změny mezi výchozím stavem a týdnem 36
|
|
|
Systémové zánětlivé markery
Časové okno: Změny mezi výchozí hodnotou a týdnem 1, 4, 12, 24 a 36
|
TNF-a,IL-1p, IL-8, IL-18, IL-17, INF-ƴ, IL-6, IL-10, IL-11, IL-21, MIP 1-alfa (CCL3, 22) a IL-lRa
|
Změny mezi výchozí hodnotou a týdnem 1, 4, 12, 24 a 36
|
|
Systémové kostní markery
Časové okno: Změny mezi výchozí hodnotou a týdnem 1, 4, 12, 24 a 36
|
s-CTX a s-NTX, P1NP, C1NP, TRACP 5b, kostní alkalická fosfatáza
|
Změny mezi výchozí hodnotou a týdnem 1, 4, 12, 24 a 36
|
|
Celá MRI
Časové okno: Změny mezi výchozí hodnotou a týdnem 12 a změny mezi týdnem 12 a 36
|
Změny mezi výchozí hodnotou a týdnem 12 a změny mezi týdnem 12 a 36
|
|
|
Změny ve skóre dotazníku hodnocení zdraví
Časové okno: Změny mezi výchozí hodnotou a týdnem 1, 4, 12, 24 a 36
|
Změny mezi výchozí hodnotou a týdnem 1, 4, 12, 24 a 36
|
|
|
Změny ve skóre dětského hodnotícího dotazníku
Časové okno: Změny mezi výchozí hodnotou a týdnem 1, 4, 12, 24 a 36
|
Změny mezi výchozí hodnotou a týdnem 1, 4, 12, 24 a 36
|
|
|
Změny ve vizuálním analogovém skóre pro bolest
Časové okno: Změny mezi výchozí hodnotou a týdnem 1, 4, 12, 24 a 36
|
Změny mezi výchozí hodnotou a týdnem 1, 4, 12, 24 a 36
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Caroline Marie Andreasen, MD, University hospital of Aarhus, Denmark
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Očekávaný)
Dokončení studie (Očekávaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 48438
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .