Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkouška bezpečnosti a účinnosti AAV genové terapie u pacientů s CNGB3 achromatopsie (Klinická studie Clarity)

20. července 2022 aktualizováno: Applied Genetic Technologies Corp

Test bezpečnosti a účinnosti na více místech, fáze 1/2, rekombinantního adeno-asociovaného virového vektoru exprimujícího CNGB3 u pacientů s vrozenou achromatopsií způsobenou mutacemi v genu CNGB3

Toto bude nerandomizovaná, otevřená studie fáze 1/2 bezpečnosti a účinnosti AGTC-401 podávaného do jednoho oka subretinální injekcí u jedinců s achromatopsie způsobenou mutacemi v genu CNGB3. Primárním koncovým bodem studie bude bezpečnost a sekundárním koncovým bodem studie bude účinnost.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto bude nerandomizovaná, otevřená studie fáze 1/2 bezpečnosti a účinnosti AGTC-401 podávaného do jednoho oka subretinální injekcí u jedinců s achromatopsie způsobenou mutacemi v genu CNGB3. Primárním koncovým bodem studie bude bezpečnost a sekundárním koncovým bodem studie bude účinnost.

Subjekty budou postupně zařazeny do sedmi dávkových skupin. Subjektům ve skupinách 1, 2, 3, 4, 5 a 6 bude alespoň 18 let a budou dostávat různé úrovně dávek studovaného činidla. Subjekty ve skupině 4a budou ve věku 6 až 17 let a dostanou stejnou dávku jako skupina 4. Subjekty ve skupinách 5a a 7 budou ve věku 4 až 8 let. Subjekty ve skupině 5a dostanou stejnou dávku jako skupina 5 a subjekty ve skupině 7 dostanou maximální tolerovanou dávku identifikovanou ve skupinách 1, 2, 3, 4, 4a, 5, 5a a 6.

Bezpečnost bude sledována hodnocením očních a neočních nežádoucích účinků a hematologických a klinicko-chemických parametrů. Parametry účinnosti budou zahrnovat zrakovou ostrost, testování světelného dyskomfortu, barevné vidění, statické zorné pole, ERG, zobrazení sítnice adaptivní optikou, funkční MRI (fMRI), test jasu barev a OCT.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

32

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32607
        • VitreoRetinal Associates
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60608
        • Pangere Center for Inherited Retinal Diseases, The Chicago Lighthouse for People Who Are Blind or Visually Imp
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke Eye Center, Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45242
        • Cincinnati Eye Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health and Sciences University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 měsíce a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení zahrnují:

  1. Mužské nebo ženské subjekty s dokumentovanými mutacemi v obou alelách genu CNGB3;
  2. Onemocnění sítnice v souladu s klinickou diagnózou achromatopsie;
  3. Minimálně 18 let pro skupiny 1, 2, 3, 4, 5 a 6. Minimálně 6 let věku pro skupinu 4a a 4-8 let věku pro skupiny 5a a 7;
  4. Schopnost provádět testy zrakové funkce a funkce sítnice;
  5. Zraková ostrost ve studovaném oku není lepší než 55 písmen ETDRS (Snellenův ekvivalent 20/80) na základě průměru dvou vyšetření při základní návštěvě;
  6. Přijatelné laboratorní parametry;
  7. Pro ženy ve fertilním věku: Negativní těhotenský test do 2 dnů před podáním studijní látky.

Kritéria vyloučení zahrnují:

  1. Nejlépe korigovaný rozdíl zrakové ostrosti mezi dvěma očima > 15 písmen ETDRS (3 řádky);
  2. Důkaz degenerativní myopie ve studovaném oku;
  3. Preexistující oční stavy, které by přispěly ke ztrátě zraku v jednom oku nebo zvýšily riziko subretinální injekce do studovaného oka.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina 1: 2,0 x 1011 vg/ml AGTC-401
Subjekty ve věku alespoň 18 let léčené 2,0 x 10^11 vg/ml studijního léku rAAV2tYF-PR1/7-hCNGB3.
Biologický: rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3
rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3 je nereplikující se rekombinantní adeno-asociovaný virový vektor s delecí rep/cap, který exprimuje gen CNGB3.
Ostatní jména:
  • AGTC-401
Experimentální: Skupina 2: 4,0 x 10^10 vg/ml AGTC-401
Subjekty ve věku alespoň 18 let léčené 4,0 x 10^10 vg/ml studijního léku rAAV2tYF-PR1/7-hCNGB3.
Biologický: rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3
rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3 je nereplikující se rekombinantní adeno-asociovaný virový vektor s delecí rep/cap, který exprimuje gen CNGB3.
Ostatní jména:
  • AGTC-401
Experimentální: Skupina 3: 1,2 x 1011 vg/ml AGTC-401
Subjekty ve věku alespoň 18 let léčené 1,2 x 10^11 vg/ml studijního léku rAAV2tYF-PR1/7-hCNGB3.
Biologický: rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3
rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3 je nereplikující se rekombinantní adeno-asociovaný virový vektor s delecí rep/cap, který exprimuje gen CNGB3.
Ostatní jména:
  • AGTC-401
Experimentální: Skupina 4: 3,6 x 1011 vg/ml AGTC-401
Subjekty ve věku alespoň 18 let léčené 3,6 x 10^11 vg/ml studijního léku rAAV2tYF-PR1/7-hCNGB3.
Biologický: rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3
rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3 je nereplikující se rekombinantní adeno-asociovaný virový vektor s delecí rep/cap, který exprimuje gen CNGB3.
Ostatní jména:
  • AGTC-401
Experimentální: Skupina 4a: 3,6 x 10^11 vg/ml AGTC-401
Subjekty ve věku 6 až 17 let léčené 3,6 x 10^11 vg/ml studijního léku rAAV2tYF-PR1/7-hCNGB3.
Biologický: rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3
rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3 je nereplikující se rekombinantní adeno-asociovaný virový vektor s delecí rep/cap, který exprimuje gen CNGB3.
Ostatní jména:
  • AGTC-401
Experimentální: Skupina 5: 1,1 x 10^12 vg/ml AGTC-401
Subjekty ve věku alespoň 18 let léčené 1,1 x 10^12 vg/ml studijního léku rAAV2tYF-PR1/7-hCNGB3.
Biologický: rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3
rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3 je nereplikující se rekombinantní adeno-asociovaný virový vektor s delecí rep/cap, který exprimuje gen CNGB3.
Ostatní jména:
  • AGTC-401
Experimentální: Skupina 5a: 1,1 x 10^12 vg/ml AGTC-401
Subjekty ve věku 4 až 8 let léčené 1,1 x 10^12 vg/ml studijního léku rAAV2tYF-PR1/7-hCNGB3.
Biologický: rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3
rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3 je nereplikující se rekombinantní adeno-asociovaný virový vektor s delecí rep/cap, který exprimuje gen CNGB3.
Ostatní jména:
  • AGTC-401
Experimentální: Skupina 6: 3,2 x 10^12 vg/ml AGTC-401
Subjekty ve věku alespoň 18 let léčené 3,2 x 10^12 vg/ml studijního léku rAAV2tYF-PR1/7-hCNGB3.
Biologický: rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3
rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3 je nereplikující se rekombinantní adeno-asociovaný virový vektor s delecí rep/cap, který exprimuje gen CNGB3.
Ostatní jména:
  • AGTC-401
Experimentální: Skupina 7: MTD AGTC-401
Subjekty 4 až 8 let léčené maximální tolerovanou dávkou studijního léku rAAV2tYF-PR1/7-hCNGB3 stanovenou skupinami 1-6.
Biologický: rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3
rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3 je nereplikující se rekombinantní adeno-asociovaný virový vektor s delecí rep/cap, který exprimuje gen CNGB3.
Ostatní jména:
  • AGTC-401

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí události
Časové okno: 1 rok
Podíl účastníků, u kterých se vyskytly nežádoucí příhody stupně 3 nebo vyšší
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zraková ostrost
Časové okno: 1 rok
Změny v nejlépe korigované zrakové ostrosti ve srovnání s předléčbou
1 rok
Lehká averze
Časové okno: 1 rok
Změny v testování lehkého nepohodlí ve srovnání s předléčením
1 rok
Barevné vidění
Časové okno: 1 rok
Změny v testování barevného vidění ve srovnání s předléčením
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Applied Genetic Technologies Corp

Spolupracovníci

National Eye Institute (NEI)

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: David Jacobs, MD, MBA, Applied Genetic Technologies Corporation

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. dubna 2016

Primární dokončení (Očekávaný)

1. července 2022

Dokončení studie (Očekávaný)

1. července 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. listopadu 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. listopadu 2015

První zveřejněno (Odhad)

9. listopadu 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. července 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. července 2022

Naposledy ověřeno

1. července 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AGTC_CNGB3-001
  • R24EY022023 (Grant/smlouva NIH USA)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit