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CNGB3 색맹 환자에서 AAV 유전자 치료의 안전성 및 효능 시험(A Clarity Clinical Trial)

2022년 7월 20일 업데이트: Applied Genetic Technologies Corp

CNGB3 유전자 돌연변이로 인한 선천성 색맹 환자에서 CNGB3를 발현하는 재조합 아데노 관련 바이러스 벡터의 다중 부위, 1/2상, 안전성 및 효능 시험

이것은 CNGB3 유전자의 돌연변이로 인한 색맹이 있는 개인의 망막하 주사로 한쪽 눈에 투여되는 AGTC-401의 안전성과 효능에 대한 비무작위 공개 라벨 1/2상 연구입니다. 1차 연구 종점은 안전성이고 2차 연구 종점은 효능입니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 CNGB3 유전자의 돌연변이로 인한 색맹이 있는 개인의 망막하 주사로 한쪽 눈에 투여되는 AGTC-401의 안전성과 효능에 대한 비무작위 공개 라벨 1/2상 연구입니다. 1차 연구 종점은 안전성이고 2차 연구 종점은 효능입니다.

피험자는 7개의 투약 그룹에 순차적으로 등록됩니다. 그룹 1, 2, 3, 4, 5 및 6의 피험자는 18세 이상일 것이며 다양한 용량 수준의 연구 제제를 받게 될 것입니다. 그룹 4a의 피험자는 6~17세이며 그룹 4와 동일한 용량을 투여받습니다. 그룹 5a와 7의 피험자는 4~8세입니다. 그룹 5a의 피험자는 그룹 5와 동일한 용량을 받고 그룹 7의 피험자는 그룹 1, 2, 3, 4, 4a, 5, 5a 및 6에서 확인된 최대 허용 용량을 받습니다.

안구 및 비안구 유해 사례 및 혈액학 및 임상 화학 매개변수의 평가에 의해 안전성을 모니터링할 것이다. 효능 매개변수에는 시력, 가벼운 불편감 테스트, 색각, 정적 시야, ERG, 적응 광학 망막 이미징, 기능적 MRI(fMRI), 색상 밝기 테스트 및 OCT가 포함됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

32

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32607
        • VitreoRetinal Associates
      • Miami, Florida, 미국, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60608
        • Pangere Center for Inherited Retinal Diseases, The Chicago Lighthouse for People Who Are Blind or Visually Imp
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • Duke Eye Center, Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45242
        • Cincinnati Eye Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health and Sciences University

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준에는 다음이 포함됩니다.

  1. CNGB3 유전자의 두 대립 유전자 모두에서 문서화된 돌연변이가 있는 남성 또는 여성 피험자;
  2. 색맹의 임상적 진단과 일치하는 망막 질환;
  3. 그룹 1, 2, 3, 4, 5 및 6의 경우 18세 이상. 그룹 4a의 경우 최소 6세, 그룹 5a 및 7의 경우 4-8세
  4. 시각 및 망막 기능 검사를 수행할 수 있습니다.
  5. 기준선 방문에서 2회 검사의 평균을 기준으로 55 ETDRS 문자(Snellen 등가 20/80)보다 좋지 않은 연구 눈의 시력;
  6. 허용되는 실험실 매개변수
  7. 가임 여성의 경우: 연구 제제 투여 전 2일 이내에 음성 임신 테스트.

제외 기준은 다음과 같습니다.

  1. > 15 ETDRS 글자(3줄)의 두 눈 사이의 최고 교정된 시력 차이;
  2. 연구 안구에서 퇴행성 근시의 증거;
  3. 한쪽 눈의 시력 상실에 기여하거나 연구 눈에서 망막하 주사의 위험을 증가시키는 기존의 눈 상태.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 그룹 1: 2.0 x 10^11vg/mL의 AGTC-401
RAAV2tYF-PR1/7-hCNGB3 연구 약물 2.0 x 10^11 vg/mL로 치료받은 18세 이상의 피험자.
생물학적: rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3
rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3은 CNGB3 유전자를 발현하는 비복제, rep/cap-deleted, 재조합 아데노 관련 바이러스 벡터입니다.
다른 이름들:
  • AGTC-401
실험적: 그룹 2: 4.0 x 10^10 vg/mL의 AGTC-401
4.0 x 10^10 vg/mL의 rAAV2tYF-PR1/7-hCNGB3 연구 약물로 치료받은 18세 이상의 피험자.
생물학적: rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3
rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3은 CNGB3 유전자를 발현하는 비복제, rep/cap-deleted, 재조합 아데노 관련 바이러스 벡터입니다.
다른 이름들:
  • AGTC-401
실험적: 그룹 3: 1.2 x 10^11vg/mL의 AGTC-401
1.2 x 10^11 vg/mL의 rAAV2tYF-PR1/7-hCNGB3 연구 약물로 치료받은 18세 이상의 피험자.
생물학적: rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3
rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3은 CNGB3 유전자를 발현하는 비복제, rep/cap-deleted, 재조합 아데노 관련 바이러스 벡터입니다.
다른 이름들:
  • AGTC-401
실험적: 그룹 4: 3.6 x 10^11vg/mL의 AGTC-401
3.6 x 10^11 vg/mL의 rAAV2tYF-PR1/7-hCNGB3 연구 약물로 치료받은 18세 이상의 피험자.
생물학적: rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3
rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3은 CNGB3 유전자를 발현하는 비복제, rep/cap-deleted, 재조합 아데노 관련 바이러스 벡터입니다.
다른 이름들:
  • AGTC-401
실험적: 그룹 4a: 3.6 x 10^11 vg/mL의 AGTC-401
6~17세 피험자는 3.6 x 10^11 vg/mL의 rAAV2tYF-PR1/7-hCNGB3 연구 약물로 치료를 받았습니다.
생물학적: rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3
rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3은 CNGB3 유전자를 발현하는 비복제, rep/cap-deleted, 재조합 아데노 관련 바이러스 벡터입니다.
다른 이름들:
  • AGTC-401
실험적: 그룹 5: 1.1 x 10^12 vg/mL의 AGTC-401
1.1 x 10^12 vg/mL의 rAAV2tYF-PR1/7-hCNGB3 연구 약물로 치료받은 18세 이상의 피험자.
생물학적: rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3
rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3은 CNGB3 유전자를 발현하는 비복제, rep/cap-deleted, 재조합 아데노 관련 바이러스 벡터입니다.
다른 이름들:
  • AGTC-401
실험적: 그룹 5a: 1.1 x 10^12 vg/mL의 AGTC-401
4~8세 피험자는 1.1 x 10^12 vg/mL의 rAAV2tYF-PR1/7-hCNGB3 연구 약물로 치료를 받았습니다.
생물학적: rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3
rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3은 CNGB3 유전자를 발현하는 비복제, rep/cap-deleted, 재조합 아데노 관련 바이러스 벡터입니다.
다른 이름들:
  • AGTC-401
실험적: 그룹 6: 3.2 x 10^12 vg/mL의 AGTC-401
3.2 x 10^12 vg/mL의 rAAV2tYF-PR1/7-hCNGB3 연구 약물로 치료받은 18세 이상의 피험자.
생물학적: rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3
rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3은 CNGB3 유전자를 발현하는 비복제, rep/cap-deleted, 재조합 아데노 관련 바이러스 벡터입니다.
다른 이름들:
  • AGTC-401
실험적: 그룹 7: AGTC-401의 MTD
그룹 1-6에 의해 결정된 rAAV2tYF-PR1/7-hCNGB3 연구 약물의 최대 허용 용량으로 치료된 4세 내지 8세 피험자.
생물학적: rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3
rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3은 CNGB3 유전자를 발현하는 비복제, rep/cap-deleted, 재조합 아데노 관련 바이러스 벡터입니다.
다른 이름들:
  • AGTC-401

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용
기간: 일년
3등급 이상 부작용을 경험한 참가자의 비율
일년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
시력
기간: 일년
치료 전 대비 최고교정시력의 변화
일년
빛 혐오
기간: 일년
전처리 대비 경미한 불쾌감 검사의 변화
일년
컬러 비전
기간: 일년
전처리 대비 색각 검사 변화
일년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Applied Genetic Technologies Corp

협력자

National Eye Institute (NEI)

수사관

  • 연구 책임자: David Jacobs, MD, MBA, Applied Genetic Technologies Corporation

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2016년 4월 11일

기본 완료 (예상)

2022년 7월 1일

연구 완료 (예상)

2026년 7월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 11월 5일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 11월 5일

처음 게시됨 (추정)

2015년 11월 9일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 7월 22일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 7월 20일

마지막으로 확인됨

2022년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • AGTC_CNGB3-001
  • R24EY022023 (미국 NIH 보조금/계약)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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