Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Essai d'innocuité et d'efficacité de la thérapie génique AAV chez les patients atteints d'achromatopsie CNGB3 (un essai clinique de clarté)

20 juillet 2022 mis à jour par: Applied Genetic Technologies Corp

Un essai multisite, de phase 1/2, d'innocuité et d'efficacité d'un vecteur de virus adéno-associé recombinant exprimant CNGB3 chez des patients atteints d'achromatopsie congénitale causée par des mutations du gène CNGB3

Il s'agira d'une étude non randomisée, ouverte, de phase 1/2 sur l'innocuité et l'efficacité de l'AGTC-401 administré dans un œil par injection sous-rétinienne chez des personnes atteintes d'achromatopsie causée par des mutations du gène CNGB3. Le critère principal de l'étude sera la sécurité et le critère secondaire de l'étude sera l'efficacité.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agira d'une étude non randomisée, ouverte, de phase 1/2 sur l'innocuité et l'efficacité de l'AGTC-401 administré dans un œil par injection sous-rétinienne chez des personnes atteintes d'achromatopsie causée par des mutations du gène CNGB3. Le critère principal de l'étude sera la sécurité et le critère secondaire de l'étude sera l'efficacité.

Les sujets seront inscrits séquentiellement dans sept groupes de dosage. Les sujets des groupes 1, 2, 3, 4, 5 et 6 seront âgés d'au moins 18 ans et recevront différentes doses de l'agent à l'étude. Les sujets du groupe 4a seront âgés de 6 à 17 ans et recevront la même dose que le groupe 4. Les sujets des groupes 5a et 7 seront âgés de 4 à 8 ans. Les sujets du groupe 5a recevront la même dose que le groupe 5 et les sujets du groupe 7 recevront la dose maximale tolérée identifiée dans les groupes 1, 2, 3, 4, 4a, 5, 5a et 6.

L'innocuité sera surveillée par l'évaluation des événements indésirables oculaires et non oculaires et des paramètres hématologiques et chimiques cliniques. Les paramètres d'efficacité comprendront l'acuité visuelle, les tests d'inconfort lumineux, la vision des couleurs, le champ visuel statique, l'ERG, l'imagerie rétinienne par optique adaptative, l'IRM fonctionnelle (IRMf), le test de luminosité des couleurs et l'OCT.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

32

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32607
        • VitreoRetinal Associates
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60608
        • Pangere Center for Inherited Retinal Diseases, The Chicago Lighthouse for People Who Are Blind or Visually Imp
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke Eye Center, Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45242
        • Cincinnati Eye Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health and Sciences University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 mois et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Les critères d'inclusion comprennent :

  1. Sujets masculins ou féminins présentant des mutations documentées dans les deux allèles du gène CNGB3 ;
  2. Maladie rétinienne compatible avec un diagnostic clinique d'achromatopsie ;
  3. Avoir au moins 18 ans pour les Groupes 1, 2, 3, 4, 5 et 6. Au moins 6 ans pour le groupe 4a et 4 à 8 ans pour les groupes 5a et 7 ;
  4. Capable d'effectuer des tests de la fonction visuelle et rétinienne;
  5. Acuité visuelle dans l'œil de l'étude non supérieure à 55 lettres ETDRS (équivalent Snellen 20/80) sur la base de la moyenne de deux examens lors de la visite de référence ;
  6. Paramètres de laboratoire acceptables ;
  7. Pour les femmes en âge de procréer : un test de grossesse négatif dans les 2 jours précédant l'administration de l'agent de l'étude.

Les critères d'exclusion comprennent :

  1. Meilleure différence d'acuité visuelle corrigée entre les deux yeux de > 15 lettres ETDRS (3 lignes) ;
  2. Preuve de myopie dégénérative dans l'œil de l'étude ;
  3. Affections oculaires préexistantes qui contribueraient à la perte de vision dans l'un ou l'autre des yeux ou augmenteraient le risque d'injection sous-rétinienne dans l'œil de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Groupe 1 : 2,0 x 10^11 vg/mL d'AGTC-401
Sujets d'au moins 18 ans traités avec 2,0 x 10 ^ 11 vg/mL de médicament à l'étude rAAV2tYF-PR1/7-hCNGB3.
Biologique: rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3
rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3 est un vecteur de virus adéno-associé recombinant non réplicatif, rep/cap-délété, qui exprime le gène CNGB3.
Autres noms:
  • AGTC-401
Expérimental: Groupe 2 : 4,0 x 10^10 vg/mL d'AGTC-401
Sujets d'au moins 18 ans traités avec 4,0 x 10 ^ 10 vg/mL de médicament à l'étude rAAV2tYF-PR1/7-hCNGB3.
Biologique: rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3
rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3 est un vecteur de virus adéno-associé recombinant non réplicatif, rep/cap-délété, qui exprime le gène CNGB3.
Autres noms:
  • AGTC-401
Expérimental: Groupe 3 : 1,2 x 10^11 vg/mL d'AGTC-401
Sujets d'au moins 18 ans traités avec 1,2 x 10 ^ 11 vg/mL de médicament à l'étude rAAV2tYF-PR1/7-hCNGB3.
Biologique: rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3
rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3 est un vecteur de virus adéno-associé recombinant non réplicatif, rep/cap-délété, qui exprime le gène CNGB3.
Autres noms:
  • AGTC-401
Expérimental: Groupe 4 : 3,6 x 10^11 vg/mL d'AGTC-401
Sujets d'au moins 18 ans traités avec 3,6 x 10 ^ 11 vg/mL de médicament à l'étude rAAV2tYF-PR1/7-hCNGB3.
Biologique: rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3
rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3 est un vecteur de virus adéno-associé recombinant non réplicatif, rep/cap-délété, qui exprime le gène CNGB3.
Autres noms:
  • AGTC-401
Expérimental: Groupe 4a : 3,6 x 10^11 vg/mL d'AGTC-401
Sujets de 6 à 17 ans traités avec 3,6 x 10 ^ 11 vg/mL de médicament à l'étude rAAV2tYF-PR1/7-hCNGB3.
Biologique: rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3
rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3 est un vecteur de virus adéno-associé recombinant non réplicatif, rep/cap-délété, qui exprime le gène CNGB3.
Autres noms:
  • AGTC-401
Expérimental: Groupe 5 : 1,1 x 10^12 vg/mL d'AGTC-401
Sujets d'au moins 18 ans traités avec 1,1 x 10 ^ 12 vg/mL de médicament à l'étude rAAV2tYF-PR1/7-hCNGB3.
Biologique: rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3
rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3 est un vecteur de virus adéno-associé recombinant non réplicatif, rep/cap-délété, qui exprime le gène CNGB3.
Autres noms:
  • AGTC-401
Expérimental: Groupe 5a : 1,1 x 10^12 vg/mL d'AGTC-401
Sujets de 4 à 8 ans traités avec 1,1 x 10 ^ 12 vg/mL de médicament à l'étude rAAV2tYF-PR1/7-hCNGB3.
Biologique: rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3
rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3 est un vecteur de virus adéno-associé recombinant non réplicatif, rep/cap-délété, qui exprime le gène CNGB3.
Autres noms:
  • AGTC-401
Expérimental: Groupe 6 : 3,2 x 10^12 vg/mL d'AGTC-401
Sujets d'au moins 18 ans traités avec 3,2 x 10 ^ 12 vg/mL de médicament à l'étude rAAV2tYF-PR1/7-hCNGB3.
Biologique: rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3
rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3 est un vecteur de virus adéno-associé recombinant non réplicatif, rep/cap-délété, qui exprime le gène CNGB3.
Autres noms:
  • AGTC-401
Expérimental: Groupe 7 : MTD de l'AGTC-401
Sujets de 4 à 8 ans traités avec une dose maximale tolérée de médicament à l'étude rAAV2tYF-PR1/7-hCNGB3 déterminée par les groupes 1 à 6.
Biologique: rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3
rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3 est un vecteur de virus adéno-associé recombinant non réplicatif, rep/cap-délété, qui exprime le gène CNGB3.
Autres noms:
  • AGTC-401

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Événements indésirables
Délai: 1 année
Proportion de participants ayant subi des événements indésirables de grade 3 ou plus
1 année

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Acuité visuelle
Délai: 1 année
Modifications de la meilleure acuité visuelle corrigée par rapport au prétraitement
1 année
Aversion légère
Délai: 1 année
Changements dans les tests d'inconfort léger par rapport au prétraitement
1 année
Vision des couleurs
Délai: 1 année
Changements dans les tests de vision des couleurs par rapport au prétraitement
1 année

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Applied Genetic Technologies Corp

Collaborateurs

National Eye Institute (NEI)

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: David Jacobs, MD, MBA, Applied Genetic Technologies Corporation

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

11 avril 2016

Achèvement primaire (Anticipé)

1 juillet 2022

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 juillet 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 novembre 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 novembre 2015

Première publication (Estimation)

9 novembre 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 juillet 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 juillet 2022

Dernière vérification

1 juillet 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AGTC_CNGB3-001
  • R24EY022023 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner