Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności terapii genowej AAV u pacjentów z achromatopsją CNGB3 (badanie kliniczne A Clarity)

20 lipca 2022 zaktualizowane przez: Applied Genetic Technologies Corp

Wieloośrodkowa, faza 1/2, próba bezpieczeństwa i skuteczności rekombinowanego wektora wirusa związanego z adenowirusami, wykazującego ekspresję CNGB3 u pacjentów z wrodzoną achromatopsją spowodowaną mutacjami w genie CNGB3

Będzie to nierandomizowane, otwarte badanie fazy 1/2 dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności AGTC-401 podawanego do jednego oka przez wstrzyknięcie podsiatkówkowe osobom z achromatopsją spowodowaną mutacjami w genie CNGB3. Pierwszorzędowym punktem końcowym badania będzie bezpieczeństwo, a drugorzędowym punktem końcowym badania będzie skuteczność.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Będzie to nierandomizowane, otwarte badanie fazy 1/2 dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności AGTC-401 podawanego do jednego oka przez wstrzyknięcie podsiatkówkowe osobom z achromatopsją spowodowaną mutacjami w genie CNGB3. Pierwszorzędowym punktem końcowym badania będzie bezpieczeństwo, a drugorzędowym punktem końcowym badania będzie skuteczność.

Osobnicy będą zapisani sekwencyjnie do siedmiu grup dawkowania. Osoby w grupach 1, 2, 3, 4, 5 i 6 będą miały co najmniej 18 lat i będą otrzymywać różne poziomy dawek badanego środka. Pacjenci z grupy 4a będą w wieku od 6 do 17 lat i otrzymają taką samą dawkę jak grupa 4. Pacjenci z grup 5a i 7 będą w wieku od 4 do 8 lat. Osoby z grupy 5a otrzymają taką samą dawkę jak grupa 5, a osoby z grupy 7 otrzymają maksymalną tolerowaną dawkę określoną w grupach 1, 2, 3, 4, 4a, 5, 5a i 6.

Bezpieczeństwo będzie monitorowane poprzez ocenę zdarzeń niepożądanych dotyczących oczu i innych niż oczy oraz parametrów hematologicznych i chemii klinicznej. Parametry skuteczności będą obejmować ostrość wzroku, test dyskomfortu świetlnego, widzenie kolorów, statyczne pole widzenia, ERG, obrazowanie siatkówki za pomocą optyki adaptacyjnej, funkcjonalny MRI (fMRI), test jasności kolorów i OCT.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

32

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32607
        • VitreoRetinal Associates
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60608
        • Pangere Center for Inherited Retinal Diseases, The Chicago Lighthouse for People Who Are Blind or Visually Imp
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke Eye Center, Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45242
        • Cincinnati Eye Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health and Sciences University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 miesiące i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria włączenia obejmują:

  1. Mężczyźni lub kobiety z udokumentowanymi mutacjami w obu allelach genu CNGB3;
  2. Choroba siatkówki zgodna z rozpoznaniem klinicznym achromatopsji;
  3. Co najmniej 18 lat dla grup 1, 2, 3, 4, 5 i 6. Co najmniej 6 lat dla grupy 4a i 4-8 lat dla grupy 5a i 7;
  4. Potrafi wykonać badania funkcji wzroku i siatkówki;
  5. Ostrość wzroku badanego oka nie lepsza niż 55 liter ETDRS (odpowiednik Snellena 20/80) na podstawie średniej z dwóch badań podczas wizyty wyjściowej;
  6. Dopuszczalne parametry laboratoryjne;
  7. Dla kobiet w wieku rozrodczym: Negatywny test ciążowy w ciągu 2 dni przed podaniem badanego środka.

Kryteria wykluczenia obejmują:

  1. Najlepiej skorygowana różnica ostrości wzroku między dwojgiem oczu > 15 liter ETDRS (3 linie);
  2. Dowody zwyrodnieniowej krótkowzroczności w badanym oku;
  3. Istniejące wcześniej choroby oczu, które mogą przyczynić się do utraty wzroku w jednym oku lub zwiększyć ryzyko wstrzyknięcia podsiatkówkowego w badanym oku.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa 1: 2,0 x 10^11 vg/ml AGTC-401
Osoby w wieku co najmniej 18 lat leczone badanym lekiem rAAV2tYF-PR1/7-hCNGB3 w stężeniu 2,0 x 10^11 vg/ml.
Biologiczny: rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3
rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3 jest niereplikującym się rekombinowanym wektorem wirusowym związanym z adenowirusem z delecją rep/cap, który wykazuje ekspresję genu CNGB3.
Inne nazwy:
  • AGTC-401
Eksperymentalny: Grupa 2: 4,0 x 10^10 vg/ml AGTC-401
Osoby w wieku co najmniej 18 lat leczone badanym lekiem rAAV2tYF-PR1/7-hCNGB3 w stężeniu 4,0 x 10^10 vg/ml.
Biologiczny: rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3
rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3 jest niereplikującym się rekombinowanym wektorem wirusowym związanym z adenowirusem z delecją rep/cap, który wykazuje ekspresję genu CNGB3.
Inne nazwy:
  • AGTC-401
Eksperymentalny: Grupa 3: 1,2 x 10^11 vg/ml AGTC-401
Osoby w wieku co najmniej 18 lat leczone badanym lekiem rAAV2tYF-PR1/7-hCNGB3 w stężeniu 1,2 x 10^11 vg/ml.
Biologiczny: rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3
rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3 jest niereplikującym się rekombinowanym wektorem wirusowym związanym z adenowirusem z delecją rep/cap, który wykazuje ekspresję genu CNGB3.
Inne nazwy:
  • AGTC-401
Eksperymentalny: Grupa 4: 3,6 x 10^11 vg/ml AGTC-401
Osoby w wieku co najmniej 18 lat leczone badanym lekiem rAAV2tYF-PR1/7-hCNGB3 w stężeniu 3,6 x 10^11 vg/ml.
Biologiczny: rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3
rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3 jest niereplikującym się rekombinowanym wektorem wirusowym związanym z adenowirusem z delecją rep/cap, który wykazuje ekspresję genu CNGB3.
Inne nazwy:
  • AGTC-401
Eksperymentalny: Grupa 4a: 3,6 x 10^11 vg/ml AGTC-401
Osoby w wieku od 6 do 17 lat leczono badanym lekiem rAAV2tYF-PR1/7-hCNGB3 w stężeniu 3,6 x 10^11 vg/ml.
Biologiczny: rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3
rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3 jest niereplikującym się rekombinowanym wektorem wirusowym związanym z adenowirusem z delecją rep/cap, który wykazuje ekspresję genu CNGB3.
Inne nazwy:
  • AGTC-401
Eksperymentalny: Grupa 5: 1,1 x 10^12 vg/ml AGTC-401
Osoby w wieku co najmniej 18 lat leczone badanym lekiem rAAV2tYF-PR1/7-hCNGB3 w stężeniu 1,1 x 10^12 vg/ml.
Biologiczny: rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3
rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3 jest niereplikującym się rekombinowanym wektorem wirusowym związanym z adenowirusem z delecją rep/cap, który wykazuje ekspresję genu CNGB3.
Inne nazwy:
  • AGTC-401
Eksperymentalny: Grupa 5a: 1,1 x 10^12 vg/ml AGTC-401
Osoby w wieku od 4 do 8 lat leczono badanym lekiem rAAV2tYF-PR1/7-hCNGB3 w stężeniu 1,1 x 10^12 vg/ml.
Biologiczny: rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3
rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3 jest niereplikującym się rekombinowanym wektorem wirusowym związanym z adenowirusem z delecją rep/cap, który wykazuje ekspresję genu CNGB3.
Inne nazwy:
  • AGTC-401
Eksperymentalny: Grupa 6: 3,2 x 10^12 vg/ml AGTC-401
Osoby w wieku co najmniej 18 lat leczone badanym lekiem rAAV2tYF-PR1/7-hCNGB3 w stężeniu 3,2 x 10^12 vg/ml.
Biologiczny: rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3
rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3 jest niereplikującym się rekombinowanym wektorem wirusowym związanym z adenowirusem z delecją rep/cap, który wykazuje ekspresję genu CNGB3.
Inne nazwy:
  • AGTC-401
Eksperymentalny: Grupa 7: MTD AGTC-401
Pacjenci w wieku od 4 do 8 lat leczeni maksymalną tolerowaną dawką badanego leku rAAV2tYF-PR1/7-hCNGB3 określoną według grup 1-6.
Biologiczny: rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3
rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3 jest niereplikującym się rekombinowanym wektorem wirusowym związanym z adenowirusem z delecją rep/cap, który wykazuje ekspresję genu CNGB3.
Inne nazwy:
  • AGTC-401

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 1 rok
Odsetek uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane stopnia 3. lub wyższego
1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ostrość widzenia
Ramy czasowe: 1 rok
Zmiany w najlepiej skorygowanej ostrości wzroku w porównaniu z okresem przed leczeniem
1 rok
Lekka niechęć
Ramy czasowe: 1 rok
Zmiany w testach lekkiego dyskomfortu w porównaniu z okresem poprzedzającym leczenie
1 rok
Widzenie kolorów
Ramy czasowe: 1 rok
Zmiany w testach widzenia kolorów w porównaniu do leczenia wstępnego
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Applied Genetic Technologies Corp

Współpracownicy

National Eye Institute (NEI)

Śledczy

  • Dyrektor Studium: David Jacobs, MD, MBA, Applied Genetic Technologies Corporation

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

11 kwietnia 2016

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 lipca 2022

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 lipca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 listopada 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 listopada 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

9 listopada 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 lipca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 lipca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AGTC_CNGB3-001
  • R24EY022023 (Grant/umowa NIH USA)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj