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Prova di sicurezza ed efficacia della terapia genica AAV in pazienti con acromatopsia CNGB3 (uno studio clinico di chiarezza)

20 luglio 2022 aggiornato da: Applied Genetic Technologies Corp

Uno studio multisito, di fase 1/2, di sicurezza ed efficacia di un vettore di virus adeno-associato ricombinante che esprime CNGB3 in pazienti con acromatopsia congenita causata da mutazioni nel gene CNGB3

Questo sarà uno studio di fase 1/2 non randomizzato, in aperto, sulla sicurezza e l'efficacia di AGTC-401 somministrato a un occhio mediante iniezione sottoretinica in individui con acromatopsia causata da mutazioni nel gene CNGB3. L'endpoint primario dello studio sarà la sicurezza e l'endpoint secondario dello studio sarà l'efficacia.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo sarà uno studio di fase 1/2 non randomizzato, in aperto, sulla sicurezza e l'efficacia di AGTC-401 somministrato a un occhio mediante iniezione sottoretinica in individui con acromatopsia causata da mutazioni nel gene CNGB3. L'endpoint primario dello studio sarà la sicurezza e l'endpoint secondario dello studio sarà l'efficacia.

I soggetti saranno arruolati in sequenza in sette gruppi di dosaggio. I soggetti dei gruppi 1, 2, 3, 4, 5 e 6 avranno almeno 18 anni di età e riceveranno diversi livelli di dose dell'agente dello studio. I soggetti del gruppo 4a avranno un'età compresa tra 6 e 17 anni e riceveranno la stessa dose del gruppo 4. I soggetti dei gruppi 5a e 7 avranno un'età compresa tra 4 e 8 anni. I soggetti del gruppo 5a riceveranno la stessa dose del gruppo 5 e i soggetti del gruppo 7 riceveranno la dose massima tollerata identificata nei gruppi 1, 2, 3, 4, 4a, 5, 5a e 6.

La sicurezza sarà monitorata mediante valutazione degli eventi avversi oculari e non oculari e dei parametri ematologici e di chimica clinica. I parametri di efficacia includeranno l'acuità visiva, il test del disagio alla luce, la visione dei colori, il campo visivo statico, l'ERG, l'imaging retinico con ottica adattiva, la risonanza magnetica funzionale (fMRI), il test della luminosità del colore e l'OCT.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

32

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32607
        • VitreoRetinal Associates
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60608
        • Pangere Center for Inherited Retinal Diseases, The Chicago Lighthouse for People Who Are Blind or Visually Imp
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke Eye Center, Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45242
        • Cincinnati Eye Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health and Sciences University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

3 mesi e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

I criteri di inclusione includono:

  1. Soggetti maschi o femmine con mutazioni documentate in entrambi gli alleli del gene CNGB3;
  2. Malattia retinica coerente con una diagnosi clinica di acromatopsia;
  3. Almeno 18 anni per i gruppi 1, 2, 3, 4, 5 e 6. Almeno 6 anni per il gruppo 4a e 4-8 anni per i gruppi 5a e 7;
  4. In grado di eseguire test di funzionalità visiva e retinica;
  5. Acuità visiva nell'occhio dello studio non migliore di 55 lettere ETDRS (equivalente di Snellen 20/80) sulla base della media di due esami alla visita di riferimento;
  6. Parametri di laboratorio accettabili;
  7. Per le donne in età fertile: un test di gravidanza negativo entro 2 giorni prima della somministrazione dell'agente in studio.

I criteri di esclusione includono:

  1. La migliore differenza di acuità visiva corretta tra i due occhi di > 15 lettere ETDRS (3 linee);
  2. Evidenza di miopia degenerativa nell'occhio dello studio;
  3. - Condizioni oculari preesistenti che potrebbero contribuire alla perdita della vista in entrambi gli occhi o aumentare il rischio di iniezione sottoretinica nell'occhio dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo 1: 2,0 x 10^11 vg/mL di AGTC-401
Soggetti di almeno 18 anni trattati con 2,0 x 10^11 vg/mL del farmaco oggetto dello studio rAAV2tYF-PR1/7-hCNGB3.
Biologico: rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3
rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3 è un vettore virale adeno-associato ricombinante, rep/cap-delete, che esprime il gene CNGB3.
Altri nomi:
  • AGTC-401
Sperimentale: Gruppo 2: 4,0 x 10^10 vg/mL di AGTC-401
Soggetti di almeno 18 anni trattati con 4,0 x 10^10 vg/mL del farmaco oggetto dello studio rAAV2tYF-PR1/7-hCNGB3.
Biologico: rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3
rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3 è un vettore virale adeno-associato ricombinante, rep/cap-delete, che esprime il gene CNGB3.
Altri nomi:
  • AGTC-401
Sperimentale: Gruppo 3: 1,2 x 10^11 vg/mL di AGTC-401
Soggetti di almeno 18 anni trattati con 1,2 x 10^11 vg/mL del farmaco oggetto dello studio rAAV2tYF-PR1/7-hCNGB3.
Biologico: rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3
rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3 è un vettore virale adeno-associato ricombinante, rep/cap-delete, che esprime il gene CNGB3.
Altri nomi:
  • AGTC-401
Sperimentale: Gruppo 4: 3,6 x 10^11 vg/mL di AGTC-401
Soggetti di almeno 18 anni trattati con 3,6 x 10^11 vg/mL del farmaco oggetto dello studio rAAV2tYF-PR1/7-hCNGB3.
Biologico: rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3
rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3 è un vettore virale adeno-associato ricombinante, rep/cap-delete, che esprime il gene CNGB3.
Altri nomi:
  • AGTC-401
Sperimentale: Gruppo 4a: 3,6 x 10^11 vg/mL di AGTC-401
Soggetti da 6 a 17 anni trattati con 3,6 x 10^11 vg/mL del farmaco oggetto dello studio rAAV2tYF-PR1/7-hCNGB3.
Biologico: rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3
rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3 è un vettore virale adeno-associato ricombinante, rep/cap-delete, che esprime il gene CNGB3.
Altri nomi:
  • AGTC-401
Sperimentale: Gruppo 5: 1,1 x 10^12 vg/mL di AGTC-401
Soggetti di almeno 18 anni trattati con 1,1 x 10^12 vg/mL del farmaco oggetto dello studio rAAV2tYF-PR1/7-hCNGB3.
Biologico: rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3
rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3 è un vettore virale adeno-associato ricombinante, rep/cap-delete, che esprime il gene CNGB3.
Altri nomi:
  • AGTC-401
Sperimentale: Gruppo 5a: 1,1 x 10^12 vg/mL di AGTC-401
Soggetti da 4 a 8 anni trattati con 1,1 x 10^12 vg/mL del farmaco oggetto dello studio rAAV2tYF-PR1/7-hCNGB3.
Biologico: rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3
rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3 è un vettore virale adeno-associato ricombinante, rep/cap-delete, che esprime il gene CNGB3.
Altri nomi:
  • AGTC-401
Sperimentale: Gruppo 6: 3,2 x 10^12 vg/mL di AGTC-401
Soggetti di almeno 18 anni trattati con 3,2 x 10^12 vg/mL del farmaco oggetto dello studio rAAV2tYF-PR1/7-hCNGB3.
Biologico: rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3
rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3 è un vettore virale adeno-associato ricombinante, rep/cap-delete, che esprime il gene CNGB3.
Altri nomi:
  • AGTC-401
Sperimentale: Gruppo 7: MTD di AGTC-401
Soggetti da 4 a 8 anni trattati con una dose massima tollerata del farmaco in studio rAAV2tYF-PR1/7-hCNGB3 determinata dai Gruppi 1-6.
Biologico: rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3
rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3 è un vettore virale adeno-associato ricombinante, rep/cap-delete, che esprime il gene CNGB3.
Altri nomi:
  • AGTC-401

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi
Lasso di tempo: 1 anno
Proporzione di partecipanti che hanno manifestato eventi avversi di grado 3 o superiore
1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Acuità visiva
Lasso di tempo: 1 anno
Cambiamenti nella migliore acuità visiva corretta rispetto al pretrattamento
1 anno
Avversione leggera
Lasso di tempo: 1 anno
Cambiamenti nel test del disagio leggero rispetto al pretrattamento
1 anno
Visione a colori
Lasso di tempo: 1 anno
Cambiamenti nei test della visione dei colori rispetto al pretrattamento
1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Applied Genetic Technologies Corp

Collaboratori

National Eye Institute (NEI)

Investigatori

  • Direttore dello studio: David Jacobs, MD, MBA, Applied Genetic Technologies Corporation

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

11 aprile 2016

Completamento primario (Anticipato)

1 luglio 2022

Completamento dello studio (Anticipato)

1 luglio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 novembre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 novembre 2015

Primo Inserito (Stima)

9 novembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 luglio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 luglio 2022

Ultimo verificato

1 luglio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AGTC_CNGB3-001
  • R24EY022023 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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