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Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie der AAV-Gentherapie bei Patienten mit CNGB3-Achromatopsie (eine klinische Studie von Clarity)

20. Juli 2022 aktualisiert von: Applied Genetic Technologies Corp

Eine Phase-1/2-Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie an mehreren Standorten eines rekombinanten Adeno-assoziierten Virusvektors, der CNGB3 bei Patienten mit kongenitaler Achromatopsie exprimiert, die durch Mutationen im CNGB3-Gen verursacht wird

Dies wird eine nicht randomisierte, offene Phase-1/2-Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von AGTC-401 sein, das einem Auge durch subretinale Injektion bei Personen mit Achromatopsie verabreicht wird, die durch Mutationen im CNGB3-Gen verursacht wird. Der primäre Studienendpunkt ist die Sicherheit und der sekundäre Studienendpunkt die Wirksamkeit.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies wird eine nicht randomisierte, offene Phase-1/2-Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von AGTC-401 sein, das einem Auge durch subretinale Injektion bei Personen mit Achromatopsie verabreicht wird, die durch Mutationen im CNGB3-Gen verursacht wird. Der primäre Studienendpunkt ist die Sicherheit und der sekundäre Studienendpunkt die Wirksamkeit.

Die Probanden werden nacheinander in sieben Dosierungsgruppen eingeschrieben. Die Probanden in den Gruppen 1, 2, 3, 4, 5 und 6 sind mindestens 18 Jahre alt und erhalten unterschiedliche Dosierungen des Studienwirkstoffs. Die Probanden in Gruppe 4a sind 6 bis 17 Jahre alt und erhalten die gleiche Dosis wie Gruppe 4. Probanden in den Gruppen 5a und 7 sind zwischen 4 und 8 Jahre alt. Probanden in Gruppe 5a erhalten die gleiche Dosis wie Gruppe 5, und Probanden in Gruppe 7 erhalten die maximal verträgliche Dosis, die in den Gruppen 1, 2, 3, 4, 4a, 5, 5a und 6 identifiziert wurde.

Die Sicherheit wird durch Bewertung okulärer und nicht okulärer unerwünschter Ereignisse sowie hämatologischer und klinisch-chemischer Parameter überwacht. Zu den Wirksamkeitsparametern gehören Sehschärfe, Lichtempfindlichkeitstests, Farbsehen, statisches Gesichtsfeld, ERG, Netzhautbildgebung mit adaptiver Optik, funktionelle MRT (fMRI), Farbhelligkeitstest und OCT.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

32

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32607
        • VitreoRetinal Associates
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60608
        • Pangere Center for Inherited Retinal Diseases, The Chicago Lighthouse for People Who Are Blind or Visually Imp
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke Eye Center, Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45242
        • Cincinnati Eye Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health and Sciences University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Monate und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Zu den Einschlusskriterien gehören:

  1. Männliche oder weibliche Probanden mit dokumentierten Mutationen in beiden Allelen des CNGB3-Gens;
  2. Netzhauterkrankung im Einklang mit einer klinischen Diagnose von Achromatopsie;
  3. Mindestens 18 Jahre alt für die Gruppen 1, 2, 3, 4, 5 und 6. Mindestalter 6 Jahre für die Gruppe 4a und 4-8 Jahre für die Gruppen 5a und 7;
  4. Kann Tests der Seh- und Netzhautfunktion durchführen;
  5. Sehschärfe im Studienauge nicht besser als 55 ETDRS-Buchstaben (Snellen-Äquivalent 20/80), basierend auf dem Durchschnitt von zwei Untersuchungen bei der Grunduntersuchung;
  6. Akzeptable Laborparameter;
  7. Für Frauen im gebärfähigen Alter: Ein negativer Schwangerschaftstest innerhalb von 2 Tagen vor Verabreichung des Studienmittels.

Ausschlusskriterien sind:

  1. Bestkorrigierter Visusunterschied zwischen den beiden Augen von > 15 ETDRS-Buchstaben (3 Zeilen);
  2. Nachweis einer degenerativen Kurzsichtigkeit im Studienauge;
  3. Vorbestehende Augenerkrankungen, die zu einem Sehverlust in einem der Augen beitragen oder das Risiko einer subretinalen Injektion in das Studienauge erhöhen würden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Gruppe 1: 2,0 x 10^11 vg/ml AGTC-401
Probanden ab 18 Jahren, die mit 2,0 x 10^11 vg/ml des Studienmedikaments rAAV2tYF-PR1/7-hCNGB3 behandelt wurden.
Biologisch: rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3
rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3 ist ein nicht-replizierender, rep/cap-deletierter, rekombinanter Adeno-assoziierter Virusvektor, der das CNGB3-Gen exprimiert.
Andere Namen:
  • AGTC-401
Experimental: Gruppe 2: 4,0 x 10^10 vg/ml AGTC-401
Probanden ab 18 Jahren, die mit 4,0 x 10^10 vg/ml des Studienmedikaments rAAV2tYF-PR1/7-hCNGB3 behandelt wurden.
Biologisch: rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3
rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3 ist ein nicht-replizierender, rep/cap-deletierter, rekombinanter Adeno-assoziierter Virusvektor, der das CNGB3-Gen exprimiert.
Andere Namen:
  • AGTC-401
Experimental: Gruppe 3: 1,2 x 10^11 vg/ml AGTC-401
Probanden ab 18 Jahren, die mit 1,2 x 10^11 vg/ml des Studienmedikaments rAAV2tYF-PR1/7-hCNGB3 behandelt wurden.
Biologisch: rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3
rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3 ist ein nicht-replizierender, rep/cap-deletierter, rekombinanter Adeno-assoziierter Virusvektor, der das CNGB3-Gen exprimiert.
Andere Namen:
  • AGTC-401
Experimental: Gruppe 4: 3,6 x 10^11 vg/ml AGTC-401
Probanden ab 18 Jahren, die mit 3,6 x 10^11 vg/ml des Studienmedikaments rAAV2tYF-PR1/7-hCNGB3 behandelt wurden.
Biologisch: rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3
rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3 ist ein nicht-replizierender, rep/cap-deletierter, rekombinanter Adeno-assoziierter Virusvektor, der das CNGB3-Gen exprimiert.
Andere Namen:
  • AGTC-401
Experimental: Gruppe 4a: 3,6 x 10^11 vg/ml AGTC-401
Probanden im Alter von 6 bis 17 Jahren, die mit 3,6 x 10^11 vg/ml des Studienmedikaments rAAV2tYF-PR1/7-hCNGB3 behandelt wurden.
Biologisch: rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3
rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3 ist ein nicht-replizierender, rep/cap-deletierter, rekombinanter Adeno-assoziierter Virusvektor, der das CNGB3-Gen exprimiert.
Andere Namen:
  • AGTC-401
Experimental: Gruppe 5: 1,1 x 10^12 vg/ml AGTC-401
Probanden ab 18 Jahren, die mit 1,1 x 10^12 vg/ml des Studienmedikaments rAAV2tYF-PR1/7-hCNGB3 behandelt wurden.
Biologisch: rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3
rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3 ist ein nicht-replizierender, rep/cap-deletierter, rekombinanter Adeno-assoziierter Virusvektor, der das CNGB3-Gen exprimiert.
Andere Namen:
  • AGTC-401
Experimental: Gruppe 5a: 1,1 x 10^12 vg/ml AGTC-401
Probanden im Alter von 4 bis 8 Jahren, die mit 1,1 x 10^12 vg/ml des Studienmedikaments rAAV2tYF-PR1/7-hCNGB3 behandelt wurden.
Biologisch: rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3
rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3 ist ein nicht-replizierender, rep/cap-deletierter, rekombinanter Adeno-assoziierter Virusvektor, der das CNGB3-Gen exprimiert.
Andere Namen:
  • AGTC-401
Experimental: Gruppe 6: 3,2 x 10^12 vg/ml AGTC-401
Probanden ab 18 Jahren, die mit 3,2 x 10^12 vg/ml des Studienmedikaments rAAV2tYF-PR1/7-hCNGB3 behandelt wurden.
Biologisch: rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3
rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3 ist ein nicht-replizierender, rep/cap-deletierter, rekombinanter Adeno-assoziierter Virusvektor, der das CNGB3-Gen exprimiert.
Andere Namen:
  • AGTC-401
Experimental: Gruppe 7: MTD von AGTC-401
Probanden im Alter von 4 bis 8 Jahren, die mit einer maximal tolerierten Dosis des rAAV2tYF-PR1/7-hCNGB3-Studienmedikaments behandelt wurden, bestimmt durch die Gruppen 1-6.
Biologisch: rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3
rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3 ist ein nicht-replizierender, rep/cap-deletierter, rekombinanter Adeno-assoziierter Virusvektor, der das CNGB3-Gen exprimiert.
Andere Namen:
  • AGTC-401

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Nebenwirkungen
Zeitfenster: 1 Jahr
Anteil der Teilnehmer, bei denen unerwünschte Ereignisse Grad 3 oder höher auftraten
1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sehschärfe
Zeitfenster: 1 Jahr
Veränderungen der bestkorrigierten Sehschärfe im Vergleich zur Vorbehandlung
1 Jahr
Leichte Abneigung
Zeitfenster: 1 Jahr
Änderungen beim Test auf leichtes Unbehagen im Vergleich zur Vorbehandlung
1 Jahr
Farbsehen
Zeitfenster: 1 Jahr
Änderungen beim Farbsehtest im Vergleich zur Vorbehandlung
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Applied Genetic Technologies Corp

Mitarbeiter

National Eye Institute (NEI)

Ermittler

  • Studienleiter: David Jacobs, MD, MBA, Applied Genetic Technologies Corporation

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

11. April 2016

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Juli 2022

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Juli 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. November 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. November 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

9. November 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. Juli 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. Juli 2022

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AGTC_CNGB3-001
  • R24EY022023 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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