- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT02772679
Imunoterapie T1DM pomocí polyklonálních Tregs + IL-2 (TILT)
Fáze 1 studie CD4+CD127lo/-CD25+ polyklonální Treg adoptivní imunoterapie s interleukinem-2 pro léčbu diabetu 1. typu
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Výzkumníci předpokládají, že ex vivo expandované lidské autologní CD4+CD127lo/-CD25+ polyklonální regulační T buňky (Polyclonal Tregs) plus Interleukin-2 (IL-2) podávané pacientům s diabetes mellitus 1. typu (T1DM) budou bezpečné a biologicky aktivní. Fáze I studie s touto buněčnou terapií plus IL-2 povede k fázi II studií, které testují účinnost založenou na zachování C-peptidu, snížení exogenních požadavků na inzulín a zlepšené glykemické kontrole.
Toto je Fáze I studie bezpečnosti/dávkování Polyklonálních Tregs + IL-2 u pacientů s T1DM.
Tregs budou rozšířeny pomocí zavedeného protokolu využívajícího kuličky anti-CD3/anti-CD28 plus IL-2. Studie bude zahrnovat 2 dávkové kohorty po 6-8 pacientech s T1DM. Primárním cílem této studie je posoudit bezpečnost Tregs + IL-2 a přežití Tregs u pacientů s nedávným nástupem T1DM, kteří dostávají infuze autologních Tregs + IL-2. Studie také posoudí potenciální účinky Tregs na funkci beta buněk a autoimunitní odpověď.
Subjekty dostanou Polyklonální Tregs v dávkách 3 nebo 20x10^6 buněk/kg. Dávka přípravku Treg se vybírá na základě kombinace úvah o výrobní kapacitě, předpokládané účinné dávce a dostupných bezpečnostních údajích o přípravku Treg, který je v současnosti v klinických studiích. Dávka IL-2 bude 1 x 10^6 IU subkutánně, podávaná denně po dobu 5 po sobě jdoucích dnů po dokončení buněčné infuze a znovu po 1 měsíci. Tato dávka je založena na nedávných studiích Klatzmanna et al. u T1DM, kde bylo zjištěno, že dávka je účinná při selektivní expanzi Treg, je dobře tolerována a bez akutního poklesu funkce beta buněk (Rosenzwajg et al., 2015).
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
California
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94143
- University of California, San Francisco Medical Center
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06519
- Yale University
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnóza T1DM během >3 a <24 měsíců ode dne 0 podle standardních kritérií American Diabetes Association.
- 18 až 45 let v den screeningové návštěvy.
- Pozitivní na alespoň jednu autoprotilátku z ostrůvkových buněk (glutamát dekarboxyláza; inzulín, pokud byl získán do 10 dnů od zahájení inzulínové terapie; ICA 512-protilátka; a/nebo ZnT8).
- Maximální hladina stimulovaného C-peptidu >0,2 pmol/ml (0,6 ng/ml) po MMTT.
- Hmotnost >= 40 kg a <=90,7 kg
- Adekvátní žilní přístup k podpoře odběru krve 5 ml/kg až do maximálně 400 ml plné krve a pozdější infuze hodnocené terapie
Kritéria vyloučení:
- Hemoglobin <10,0 g/dl; leukocyty <3 000/μl; neutrofily <1 500/μl; lymfocyty <800μL; krevní destičky <100 000/μl
- Jakékoli známky významné chronické aktivní infekce (např. hepatitida, tuberkulóza, EBV nebo CMV) nebo screeningový laboratorní důkaz konzistentní s významnou chronickou aktivní infekcí (jako je pozitivní na HIV, PPD nebo HBsAg).
- Předpokládané pokračující užívání léků na diabetes jiných než inzulín, které ovlivňují homeostázu glukózy, jako je metformin, sulfonylmočoviny, thiazolidindiony, mimetika glukagonu podobného peptidu 1 (GLP-1), inhibitory dipeptidylpeptidázy IV (DPP-IV), inhibitory SGLT2 nebo amylin.
- Chronické užívání systémových glukokortikoidů nebo jiných imunosupresivních látek nebo biologických imunomodulátorů během 6 měsíců před vstupem do studie. Konkrétně budou vyloučeni jedinci, kteří dostávali více než 7 dní léčby 7,5 mg prednisonu (nebo ekvivalentu) během 6 měsíců před vstupem do studie.
- Malignita v anamnéze (včetně spinocelulárního karcinomu kůže nebo děložního čípku) s výjimkou adekvátně léčeného bazaliomu
- Těhotné nebo kojící ženy nebo ženy, které nejsou ochotny používat spolehlivou a účinnou formu antikoncepce po dobu 1 roku po podání přípravku Treg +/- IL-2, a každý muž, který není ochoten používat spolehlivou a účinnou formu antikoncepce po dobu 3 let. měsíců po podání Treg +/- IL-2
- Jakákoli podmínka, která podle názoru zkoušejícího může ohrozit účast ve studii nebo může zmást interpretaci výsledků studie.
- Pacienti, kteří nejsou ochotni souhlasit s tím, že se nebudou účastnit další klinické studie, což podle názoru zkoušejícího může zmást výsledky této studie, po dobu alespoň 1 roku po infuzi Treg.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: PolyTregs+IL-2
Pacienti s diabetes mellitus 1. typu dostanou ex vivo expandované lidské autologní polyklonální regulační T buňky plus IL-2
|
PolyTregs bude pacientovi podán v jedné infuzi.
První kohorta obdrží 3 x 10^6 buněk.
Druhá kohorta obdrží 20x10^6 buněk.
Po 0. dni infuze polyklonálních Tregs dostanou subjekty dvě 5denní kúry IL-2 (1 x 106 IU denně), první ve dnech 3-7 a druhou ve dnech 38-42.
Podávání druhého cyklu IL-2 může být odloženo nebo pozastaveno v závislosti na prahových kritériích pro frekvence Treg periferní krve a hladiny C-peptidu stimulovaného MMTT stanovenými 28. den.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Nežádoucí události
Časové okno: do 3 let
|
Nežádoucí účinky zvláštního zájmu: včetně infekcí, malignit, bezpečnosti infuzí Treg a místních a systémových reakcí na IL-2.
|
do 3 let
|
|
Přežití Tregs
Časové okno: do 3 let
|
Srovnání přežití odstupňovaných dávek Tregs a IL-2.
Výpočet poločasu života infuzí podaných deuteriem značených Tregs v periferní cirkulaci bude použit k posouzení přežití Tregs.
|
do 3 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
C-peptidová odpověď
Časové okno: do 3 let
|
Změna funkce beta buněk v průběhu času, jak byla hodnocena změnou plochy C-peptidu pod křivkou v reakci na sériové testy tolerance smíšeného jídla.
Analýza bude zahrnovat srovnání s nedávnými údaji dostupnými od subjektů léčených placebem TrialNet.
|
do 3 let
|
|
Užívání inzulínu
Časové okno: do 3 let
|
Použití inzulínu v jednotkách na kilogram tělesné hmotnosti za den
|
do 3 let
|
|
Hladiny HbA1c
Časové okno: do 3 let
|
do 3 let
|
|
|
Těžké hypoglykemické příhody
Časové okno: do 3 let
|
Těžké hypoglykemické příhody definované neschopností samoléčby a/nebo požadavkem na injekci glukagonu
|
do 3 let
|
|
Podíl subjektů, které dosáhly alespoň 13týdenního snížení dávky inzulinu na < 0,5 jednotky/kg v každém léčebném rameni
Časové okno: do 3 let
|
do 3 let
|
|
|
Analýza účinků IL-2 na kinetiku a fenotyp Treg
Časové okno: do 3 let
|
do 3 let
|
|
|
Hladiny nemethylované inzulínové DNA (test smrti beta buněk)
Časové okno: do 3 let
|
do 3 let
|
|
|
Analýza autoprotilátek, počítání a fenotypy ostrůvkový antigen tetramer+ CD8, intracelulární cytokinové barvení T buněk, sérová proteomika, cytokiny a Treg fenotypování a funkční testy
Časové okno: do 3 let
|
do 3 let
|
|
|
Analýza obecné imunitní odpovědi hodnocené například virovými tetramerovými+ CD8 buňkami a účinky infuzí Treg na buňky periferní krve měřené průtokovou cytometrií včetně podskupin T buněk, B buněk a dalších vrozených podskupin buněk
Časové okno: do 3 let
|
do 3 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- Chatenoud L, Bluestone JA. CD3-specific antibodies: a portal to the treatment of autoimmunity. Nat Rev Immunol. 2007 Aug;7(8):622-32. doi: 10.1038/nri2134. Epub 2007 Jul 20.
- Ahmadzadeh M, Rosenberg SA. IL-2 administration increases CD4+ CD25(hi) Foxp3+ regulatory T cells in cancer patients. Blood. 2006 Mar 15;107(6):2409-14. doi: 10.1182/blood-2005-06-2399. Epub 2005 Nov 22.
- Ash S, Yarkoni S, Askenasy N. Lymphopenia is detrimental to therapeutic approaches to type 1 diabetes using regulatory T cells. Immunol Res. 2014 Jan;58(1):101-5. doi: 10.1007/s12026-013-8476-x.
- Atkins MB. Interleukin-2: clinical applications. Semin Oncol. 2002 Jun;29(3 Suppl 7):12-7. doi: 10.1053/sonc.2002.33077.
- Bailey-Bucktrout SL, Martinez-Llordella M, Zhou X, Anthony B, Rosenthal W, Luche H, Fehling HJ, Bluestone JA. Self-antigen-driven activation induces instability of regulatory T cells during an inflammatory autoimmune response. Immunity. 2013 Nov 14;39(5):949-62. doi: 10.1016/j.immuni.2013.10.016.
- Bayer AL, Pugliese A, Malek TR. The IL-2/IL-2R system: from basic science to therapeutic applications to enhance immune regulation. Immunol Res. 2013 Dec;57(1-3):197-209. doi: 10.1007/s12026-013-8452-5.
- Bluestone JA. Regulatory T-cell therapy: is it ready for the clinic? Nat Rev Immunol. 2005 Apr;5(4):343-9. doi: 10.1038/nri1574.
- Buckner JH. Mechanisms of impaired regulation by CD4(+)CD25(+)FOXP3(+) regulatory T cells in human autoimmune diseases. Nat Rev Immunol. 2010 Dec;10(12):849-59. doi: 10.1038/nri2889.
- Castela E, Le Duff F, Butori C, Ticchioni M, Hofman P, Bahadoran P, Lacour JP, Passeron T. Effects of low-dose recombinant interleukin 2 to promote T-regulatory cells in alopecia areata. JAMA Dermatol. 2014 Jul;150(7):748-51. doi: 10.1001/jamadermatol.2014.504.
- Churlaud G, Jimenez V, Ruberte J, Amadoudji Zin M, Fourcade G, Gottrand G, Casana E, Lambrecht B, Bellier B, Piaggio E, Bosch F, Klatzmann D. Sustained stimulation and expansion of Tregs by IL2 control autoimmunity without impairing immune responses to infection, vaccination and cancer. Clin Immunol. 2014 Apr;151(2):114-26. doi: 10.1016/j.clim.2014.02.003. Epub 2014 Feb 19.
- Couri CE, Oliveira MC, Stracieri AB, Moraes DA, Pieroni F, Barros GM, Madeira MI, Malmegrim KC, Foss-Freitas MC, Simoes BP, Martinez EZ, Foss MC, Burt RK, Voltarelli JC. C-peptide levels and insulin independence following autologous nonmyeloablative hematopoietic stem cell transplantation in newly diagnosed type 1 diabetes mellitus. JAMA. 2009 Apr 15;301(15):1573-9. doi: 10.1001/jama.2009.470.
- Diaz-de-Durana Y, Lau J, Knee D, Filippi C, Londei M, McNamara P, Nasoff M, DiDonato M, Glynne R, Herman AE. IL-2 immunotherapy reveals potential for innate beta cell regeneration in the non-obese diabetic mouse model of autoimmune diabetes. PLoS One. 2013 Oct 24;8(10):e78483. doi: 10.1371/journal.pone.0078483. eCollection 2013.
- Dirice E, Kahraman S, Jiang W, El Ouaamari A, De Jesus DF, Teo AK, Hu J, Kawamori D, Gaglia JL, Mathis D, Kulkarni RN. Soluble factors secreted by T cells promote beta-cell proliferation. Diabetes. 2014 Jan;63(1):188-202. doi: 10.2337/db13-0204. Epub 2013 Oct 2.
- Garg G, Tyler JR, Yang JH, Cutler AJ, Downes K, Pekalski M, Bell GL, Nutland S, Peakman M, Todd JA, Wicker LS, Tree TI. Type 1 diabetes-associated IL2RA variation lowers IL-2 signaling and contributes to diminished CD4+CD25+ regulatory T cell function. J Immunol. 2012 May 1;188(9):4644-53. doi: 10.4049/jimmunol.1100272. Epub 2012 Mar 28.
- Grinberg-Bleyer Y, Baeyens A, You S, Elhage R, Fourcade G, Gregoire S, Cagnard N, Carpentier W, Tang Q, Bluestone J, Chatenoud L, Klatzmann D, Salomon BL, Piaggio E. IL-2 reverses established type 1 diabetes in NOD mice by a local effect on pancreatic regulatory T cells. J Exp Med. 2010 Aug 30;207(9):1871-8. doi: 10.1084/jem.20100209. Epub 2010 Aug 2.
- Hartemann A, Bensimon G, Payan CA, Jacqueminet S, Bourron O, Nicolas N, Fonfrede M, Rosenzwajg M, Bernard C, Klatzmann D. Low-dose interleukin 2 in patients with type 1 diabetes: a phase 1/2 randomised, double-blind, placebo-controlled trial. Lancet Diabetes Endocrinol. 2013 Dec;1(4):295-305. doi: 10.1016/S2213-8587(13)70113-X. Epub 2013 Oct 8.
- Johnson MC, Garland AL, Nicolson SC, Li C, Samulski RJ, Wang B, Tisch R. beta-cell-specific IL-2 therapy increases islet Foxp3+Treg and suppresses type 1 diabetes in NOD mice. Diabetes. 2013 Nov;62(11):3775-84. doi: 10.2337/db13-0669. Epub 2013 Jul 24.
- Liu R, Zhou Q, La Cava A, Campagnolo DI, Van Kaer L, Shi FD. Expansion of regulatory T cells via IL-2/anti-IL-2 mAb complexes suppresses experimental myasthenia. Eur J Immunol. 2010 Jun;40(6):1577-89. doi: 10.1002/eji.200939792.
- Macallan DC, Asquith B, Zhang Y, de Lara C, Ghattas H, Defoiche J, Beverley PC. Measurement of proliferation and disappearance of rapid turnover cell populations in human studies using deuterium-labeled glucose. Nat Protoc. 2009;4(9):1313-27. doi: 10.1038/nprot.2009.117. Epub 2009 Aug 20.
- Malek TR, Pugliese A. Low-dose IL-2 as a therapeutic agent for tolerance induction. Immunotherapy. 2011 Nov;3(11):1281-4. doi: 10.2217/imt.11.120. No abstract available.
- Marek-Trzonkowska N, Mysliwiec M, Dobyszuk A, Grabowska M, Derkowska I, Juscinska J, Owczuk R, Szadkowska A, Witkowski P, Mlynarski W, Jarosz-Chobot P, Bossowski A, Siebert J, Trzonkowski P. Therapy of type 1 diabetes with CD4(+)CD25(high)CD127-regulatory T cells prolongs survival of pancreatic islets - results of one year follow-up. Clin Immunol. 2014 Jul;153(1):23-30. doi: 10.1016/j.clim.2014.03.016. Epub 2014 Apr 1.
- Marek-Trzonkowska N, Mysliwiec M, Dobyszuk A, Grabowska M, Techmanska I, Juscinska J, Wujtewicz MA, Witkowski P, Mlynarski W, Balcerska A, Mysliwska J, Trzonkowski P. Administration of CD4+CD25highCD127- regulatory T cells preserves beta-cell function in type 1 diabetes in children. Diabetes Care. 2012 Sep;35(9):1817-20. doi: 10.2337/dc12-0038. Epub 2012 Jun 20.
- Miller KM, Foster NC, Beck RW, Bergenstal RM, DuBose SN, DiMeglio LA, Maahs DM, Tamborlane WV; T1D Exchange Clinic Network. Current state of type 1 diabetes treatment in the U.S.: updated data from the T1D Exchange clinic registry. Diabetes Care. 2015 Jun;38(6):971-8. doi: 10.2337/dc15-0078.
- Monti P, Heninger AK, Bonifacio E. Differentiation, expansion, and homeostasis of autoreactive T cells in type 1 diabetes mellitus. Curr Diab Rep. 2009 Apr;9(2):113-8. doi: 10.1007/s11892-009-0020-y.
- Putnam AL, Brusko TM, Lee MR, Liu W, Szot GL, Ghosh T, Atkinson MA, Bluestone JA. Expansion of human regulatory T-cells from patients with type 1 diabetes. Diabetes. 2009 Mar;58(3):652-62. doi: 10.2337/db08-1168. Epub 2008 Dec 15.
- Salomon B, Bluestone JA. Complexities of CD28/B7: CTLA-4 costimulatory pathways in autoimmunity and transplantation. Annu Rev Immunol. 2001;19:225-52. doi: 10.1146/annurev.immunol.19.1.225.
- Sitrin J, Ring A, Garcia KC, Benoist C, Mathis D. Regulatory T cells control NK cells in an insulitic lesion by depriving them of IL-2. J Exp Med. 2013 Jun 3;210(6):1153-65. doi: 10.1084/jem.20122248. Epub 2013 May 6.
- Tang Q, Adams JY, Penaranda C, Melli K, Piaggio E, Sgouroudis E, Piccirillo CA, Salomon BL, Bluestone JA. Central role of defective interleukin-2 production in the triggering of islet autoimmune destruction. Immunity. 2008 May;28(5):687-97. doi: 10.1016/j.immuni.2008.03.016. Epub 2008 May 8.
- Tang Q, Bluestone JA. Regulatory T-cell physiology and application to treat autoimmunity. Immunol Rev. 2006 Aug;212:217-37. doi: 10.1111/j.0105-2896.2006.00421.x.
- Tang Q, Bluestone JA. The Foxp3+ regulatory T cell: a jack of all trades, master of regulation. Nat Immunol. 2008 Mar;9(3):239-44. doi: 10.1038/ni1572.
- Tang Q, Boden EK, Henriksen KJ, Bour-Jordan H, Bi M, Bluestone JA. Distinct roles of CTLA-4 and TGF-beta in CD4+CD25+ regulatory T cell function. Eur J Immunol. 2004 Nov;34(11):2996-3005. doi: 10.1002/eji.200425143.
- Tang Q, Henriksen KJ, Bi M, Finger EB, Szot G, Ye J, Masteller EL, McDevitt H, Bonyhadi M, Bluestone JA. In vitro-expanded antigen-specific regulatory T cells suppress autoimmune diabetes. J Exp Med. 2004 Jun 7;199(11):1455-65. doi: 10.1084/jem.20040139.
- Waldron-Lynch F, Kareclas P, Irons K, Walker NM, Mander A, Wicker LS, Todd JA, Bond S. Rationale and study design of the Adaptive study of IL-2 dose on regulatory T cells in type 1 diabetes (DILT1D): a non-randomised, open label, adaptive dose finding trial. BMJ Open. 2014 Jun 4;4(6):e005559. doi: 10.1136/bmjopen-2014-005559.
- Bluestone JA, Buckner JH, Fitch M, Gitelman SE, Gupta S, Hellerstein MK, Herold KC, Lares A, Lee MR, Li K, Liu W, Long SA, Masiello LM, Nguyen V, Putnam AL, Rieck M, Sayre PH, Tang Q. Type 1 diabetes immunotherapy using polyclonal regulatory T cells. Sci Transl Med. 2015 Nov 25;7(315):315ra189. doi: 10.1126/scitranslmed.aad4134.
- Dong S, Hiam-Galvez KJ, Mowery CT, Herold KC, Gitelman SE, Esensten JH, Liu W, Lares AP, Leinbach AS, Lee M, Nguyen V, Tamaki SJ, Tamaki W, Tamaki CM, Mehdizadeh M, Putnam AL, Spitzer MH, Ye CJ, Tang Q, Bluestone JA. The effect of low-dose IL-2 and Treg adoptive cell therapy in patients with type 1 diabetes. JCI Insight. 2021 Sep 22;6(18). pii: e147474. doi: 10.1172/jci.insight.147474.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 16-19632
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .