Bezpečnost intraartikulárního Sc-rAAV2.5IL-1Ra u pacientů se středně těžkou OA kolena (AAVIL-1Ra)

Kritéria pro zařazení

• Věk 18-80 let
• Pohlaví: muži i ženy
• Cílové onemocnění: Střední OA kolena
• Přetrvávající příznaky, navzdory standardním NSAID
• Absence klinicky významných abnormálních hodnot pro následující:
• Kompletní krevní obraz
• Protrombinový čas, Aktivovaný parciální tromboplastinový čas
• Chemické vyšetření krve (glukóza, Na, K, Cl, CO2, BUN, kreatinin, Ca, PO4, hořčík, kyselina močová)
• Testy jaterních funkcí (amyláza, celkový bilirubin, alkalický fosfát, GGT, AST, ALT, celkový protein, albumin)
• Schopný a ochotný vrátit se na kliniku Mayo na následné návštěvy, jak vyžaduje tato studie
• Schopný podstoupit MRI kolena
• Subjekty by měly být schopny poskytnout vhodný souhlas.
• Potenciální subjekty by měly selhat v tříměsíční studii s minimálně dvěma konzervativními terapiemi, než budou zvažovány pro tuto studii. Mezi tyto konzervativní terapie patří: úprava aktivity, hubnutí, fyzikální terapie a protizánětlivá nebo injekční terapie.

Kritéria vyloučení

• Těhotná nebo v současné době kojíte
• Probíhající infekční onemocnění včetně HIV, HTLV, hepatitidy, syfilis nebo tuberkulózy pozitivní
• Jedinci, kteří mají OA jako součást jiného syndromu (např. Ehlerův Danlos, Sticklerův syndrom atd.)
• Systémové, revmatické nebo zánětlivé onemocnění kolena nebo chondrokalcinóza, hemochromatóza, zánětlivá artritida, artropatie kolena spojená s juxtaartikulární Pagetovou chorobou stehenní nebo tibie, ochronóza, hemofilická artropatie, infekční artritida, Charcotův kolenní kloub, villonodulární synovitida a synoviální chondromatóza.
• Klinicky významné kardiovaskulární, ledvinové, jaterní, endokrinní onemocnění, diabetes, rakovina, autoimunitní onemocnění; závažná infekce nebo závažná operace do 30 dnů od zařazení; anamnéza neléčeného psychiatrického onemocnění nebo nedávná anamnéza alkoholismu nebo drogové závislosti.
• V současné době užívá imunosupresiva
• Předpokládaný velký chirurgický zákrok během období studie.
• Jedinci zapojení do jiného intervenčního protokolu nebo byli během posledních 3 měsíců léčeni podle jiného intervenčního protokolu.
• Intraartikulární terapie indexového kolena během předchozích 3 měsíců.
• Operace cílového kolena do 6 měsíců před screeningem.
• Chirurgie jiných kloubů nesoucích váhu, pokud to bude narušovat hodnocení kolena
• Předchozí postupy transplantace kloubů
• Ortopedický hardware nebo implantovatelná zařízení v indexovém koleni
• Před rekonstrukcí cílového kolena do 12 měsíců
• RTG nálezy akutních zlomenin
• Známá závažná ztráta kostní denzity a/nebo závažná kostní nebo kloubní deformita v cílovém koleni.
• Významná cílová infekce kolena nebo překrývající se kožní onemocnění/infekce během předchozích 6 měsíců před zařazením do studie
• K chůzi vyžadovat hůl nebo jiné pomůcky
• Symptomatická OA kyčlí, páteře nebo kotníku, pokud by narušovala hodnocení cílového kolena,
• Anamnéza zdokumentovaného poškození nervů v postižené končetině nebo cévní nedostatečnost,
• Stav vyžadující použití systémových steroidů,
• Porucha koagulace.
• Pacienti s nestabilními koleny
• Teplota nad 99,5 °F.
• Identifikace jako příslušník zranitelné populace.
• BMI vyšší než 40.
• Alergie na lokální anestetika v anamnéze
• V současné době užívají léky proti revmatickým onemocněním (včetně metotrexátu nebo jiných antimetabolitů) během 3 měsíců před vstupem do studie.
• Jakákoli nemoc nebo stav, který podle úsudku zkoušejících naruší pacientovu schopnost dodržovat protokol, ohrozí bezpečnost pacienta nebo naruší interpretaci výsledků studie.