Topický BPM31510 3,0% krém u pacientů s bulózní epidermolýzou

Kritéria pro zařazení:

1. Muž nebo žena ve věku nejméně 12 let v době screeningu.
2. Nechte si primární, histologicky potvrzenou EB ověřit imunofluorescenčním antigenním mapováním (EM) před zahájením aplikace studovaného léku
3. Nemá žádné jiné dermatologické onemocnění, které by mohlo nepříznivě ovlivnit hojení ran.
4. Ochota zdržet se používání topických krémů nebo mlék jiných než studovaný lék na určených místech během období léčby a mytí určených oblastí až do provedení další aplikace.
5. Ochota zdržet se vystavení nadměrnému přímému slunečnímu záření nebo ultrafialovému světlu po dobu trvání studie.
6. Laboratorní hodnoty pro testy uvedené v Harmonogramu studie jsou v lokálních referenčních rozmezích definovaných místní laboratoří nebo výsledky testů „mimo rozmezí“ jsou pro zkoušejícího klinicky přijatelné. Přijatelné hodnoty „mimo rozsah“ jsou obecně hodnoty v rámci normálních výchozích hladin pacienta v důsledku souběžné medikace nebo chorobných procesů s výjimkou INR a PT/APTT.
7. Ošetřovatel/opatrovník nebo pacient je schopen dodržovat pokyny požadované studie a pravděpodobně splní všechny požadavky studijní návštěvy.
8. Má poskytnutý písemný informovaný souhlas pacienta nebo zákonného zástupce, včetně souhlasu s vyšetřením a uložením tkáně na Klinice kožní a kožní chirurgie. Pokud je pacientovi mezi 12 a 17 lety, musí souhlas vydat pacient.
9. Guardian poskytl písemný souhlas s tím, že fotografie cílové EB léze (lézí) mohou být použity jako součást údajů a dokumentace studie.
10. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test v moči nebo séru při screeningu a musí používat přijatelnou formu antikoncepce (orální/implantát/injekce/transdermální antikoncepce, nitroděložní tělísko, kondom, bránice, abstinence nebo monogamní vztah s partnerem který prodělal vazektomii).
11. Mějte hodnotu INR 0,8-1,2 stejně jako normální PT/APTT.
12. S alespoň 1 aktivní EB ránou o velikosti 2,5 až 50 cm2 na neohybných površích

Kritéria vyloučení:

1. Během posledních 30 dnů před vstupní návštěvou obdrželi systémovou terapii štěpování ekvivalentu živé kůže.
2. Známá nebo suspektní systémová rakovina, jako je lymfom nebo leukémie.
3. Důkaz dermatologického onemocnění nebo matoucího stavu kůže v ošetřované oblasti, např. BCC, aktinická keratóza, růžovka, psoriáza, atopická dermatitida, ekzém, xerodermapigmentóza nebo klinický důkaz infekce.
4. Souběžné onemocnění nebo léčba, která potlačuje imunitní systém.
5. Jakýkoli chronický zdravotní stav, který podle úsudku zkoušejícího (zkoušejících) může narušovat provádění studie nebo by mohl pacienta vystavit nepřiměřenému riziku.
6. Známá citlivost na kteroukoli složku zkušebního léku (BPM31510 3,0% krém
7. Léčba jakýmikoli systémovými imunomodulátory nebo imunosupresivy během 2 měsíců před zařazením do studie po dobu delší než 2 týdny.
8. Použití jakýchkoli lokálních imunomodulátorů, jako je topický takrolimus.
9. Použití systémových nebo topických steroidů během 30 dnů před zařazením je vyloučeno (inhalační steroidy a oční kapky obsahující steroidy jsou povoleny).
10. Jakýkoli elektivní nebo neelektivní chirurgický zákrok jiný než biopsie pro EB nebo chirurgické zákroky pro léčbu následků EB, jako je umístění g-trubice nebo dilatace jícnu během 4 týdnů před zařazením do studie. Volitelné procedury týkající se kožního štěpu nebudou kdykoli povoleny.
11. Aktuální zařazení do studie zkoumaného léku nebo zařízení nebo účast v takové studii do 4 týdnů od zařazení.
12. Podle názoru zkoušejícího důkaz neochoty nebo neschopnosti pacienta nebo pečovatele dodržovat omezení a dokončit studii.
13. Má nějakou poruchu srážlivosti nebo se léčí nějakým antikoagulantem.
14. Jakákoli abnormální laboratorní hodnota nebo souběžné onemocnění, které by podle názoru zkoušejícího mělo zabránit účasti pacienta ve studii.