Miejscowy krem ​​BPM31510 3,0% u pacjentów z pęcherzowym oddzielaniem się naskórka

Kryteria przyjęcia:

1. Mężczyzna lub kobieta w wieku co najmniej 12 lat w momencie badania przesiewowego.
2. mieć pierwotne, potwierdzone histologicznie EB zweryfikowane przez immunofluorescencyjne mapowanie antygenowe (EM) przed rozpoczęciem stosowania badanego leku
3. Nie mają innych chorób dermatologicznych, które mogą niekorzystnie wpływać na gojenie się ran.
4. Chęć powstrzymania się od stosowania miejscowych kremów lub balsamów innych niż badany lek na wyznaczonych obszarach w okresie leczenia oraz od mycia wyznaczonych obszarów do czasu zakończenia kolejnej aplikacji.
5. Chęć powstrzymania się od narażenia na nadmierne bezpośrednie światło słoneczne lub światło ultrafioletowe na czas trwania badania.
6. Wartości laboratoryjne dla testów wymienionych w Harmonogramie badań mieszczą się w lokalnych zakresach referencyjnych określonych przez lokalne laboratorium lub wyniki testów „poza zakresem” są klinicznie akceptowalne przez badacza. Akceptowalne wartości „poza zakresem” to na ogół wartości mieszczące się w normalnych poziomach wyjściowych pacjenta z powodu równoczesnych leków lub procesów chorobowych, z wyjątkiem INR i PT/APTT.
7. Opiekun/opiekun lub pacjent jest w stanie postępować zgodnie z instrukcjami wymaganymi w badaniu i prawdopodobnie spełni wszystkie wymagania związane z wizytą w ramach badania.
8. Posiada pisemną świadomą zgodę pacjenta lub opiekuna prawnego, w tym zgodę na badanie i przechowywanie tkanek przez Klinikę Dermatologii i Chirurgii Skóry. Jeśli pacjent ma od 12 do 17 lat, zgodę musi wyrazić sam pacjent.
9. Firma Guardian udzieliła pisemnej zgody na wykorzystanie zdjęć docelowych zmian EB jako części danych i dokumentacji badania.
10. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z moczu lub surowicy podczas badania przesiewowego i stosować akceptowalną formę antykoncepcji (doustne/implanty/wstrzykiwane/przezskórne środki antykoncepcyjne, wkładka wewnątrzmaciczna, prezerwatywa, diafragma, abstynencja lub monogamiczny związek z partnerem) który miał wazektomię).
11. Mieć wartość INR 0,8-1,2, jak również normalny PT/APTT.
12. Z co najmniej 1 aktywnym nawinięciem EB o powierzchni od 2,5 do 50 cm2 na nieelastycznych powierzchniach

Kryteria wyłączenia:

1. Otrzymał terapię ogólnoustrojową polegającą na przeszczepie żywej skóry w ciągu ostatnich 30 dni przed wizytą wyjściową.
2. Znany lub podejrzewany rak układowy, taki jak chłoniak lub białaczka.
3. Dowody na chorobę dermatologiczną lub zaburzający stan skóry w obszarze leczenia, np. BCC, rogowacenie słoneczne, trądzik różowaty, łuszczyca, atopowe zapalenie skóry, egzema, xerodermapigmentosa lub kliniczne objawy infekcji.
4. Współistniejąca choroba lub leczenie osłabiające układ odpornościowy.
5. Dowolny przewlekły stan chorobowy, który w ocenie badacza (badaczy) może zakłócać prowadzenie badania lub narażać pacjenta na nadmierne ryzyko.
6. Znana wrażliwość na którykolwiek ze składników leku próbnego (BPM31510 3,0% krem
7. Leczenie dowolnymi ogólnoustrojowymi immunomodulatorami lub lekami immunosupresyjnymi w ciągu 2 miesięcy przed włączeniem do badania, przez okres dłuższy niż 2 tygodnie.
8. Stosowanie jakichkolwiek miejscowych immunomodulatorów, takich jak miejscowy takrolimus.
9. Wyklucza się stosowanie ogólnoustrojowych lub miejscowych sterydów w ciągu 30 dni przed włączeniem (dozwolone są sterydy wziewne i krople do oczu zawierające sterydy).
10. Wszelkie planowe lub nieplanowe operacje inne niż biopsja EB lub operacje leczenia następstw EB, takie jak umieszczenie rurki g lub poszerzenie przełyku w ciągu 4 tygodni przed włączeniem do badania. Zabiegi planowe związane z przeszczepem skóry nie będą dozwolone w żadnym momencie.
11. Bieżąca rejestracja do badania eksperymentalnego leku lub urządzenia lub udział w takim badaniu w ciągu 4 tygodni od rejestracji.
12. W opinii badacza dowód na niechęć lub niezdolność pacjenta lub opiekuna do przestrzegania ograniczeń i ukończenia badania.
13. Ma jakiekolwiek zaburzenia krzepnięcia lub jest leczony jakimkolwiek antykoagulantem.
14. Każda nieprawidłowa wartość laboratoryjna lub współistniejąca choroba, która w opinii badacza powinna wykluczyć pacjenta z udziału w badaniu.