Paikallinen BPM31510 3,0 % voide potilaille, joilla on Epidermolysis Bullosa
sunnuntai 14. kesäkuuta 2020 päivittänyt: Shasa Hu
Vaiheen 1 tutkimus paikallisen BPM31510 3,0 % emulsiovoiteen turvallisuuden, farmakokinetiikan ja terapeuttisen vaikutuksen arvioimiseksi potilailla, joilla on Epidermolysis Bullosa
Tämä on yhden keskuksen tutkimus, jossa tutkitaan paikallisen voiteen vaikutuksia 12-vuotiailla ja sitä vanhemmilla potilailla, joilla on diagnosoitu epidermolysis bullosa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Koe suoritetaan potilailla, joilla on missä tahansa muodossa Epidermolysis Bullosa (EB), joilla on vähintään yksi aktiivinen EB-haava, jonka koko on 2,5–50 cm2 tai enintään 10 % kehon pinta-alasta. Tutkijat tunnistavat "indeksivaurion" ja muut vauriot hoitoa varten. Tutkimusvoiteella käsitellään myös ihoaluetta, jossa ei ole vaikutusta. Niitä käytetään testaamiseen tuottamalla pieniä rakkuloita, jotta alla olevaa kudosta voidaan tutkia erityisellä mikroskoopilla.
Potilaat levittävät tutkimusvoidetta
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
11
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- University Of Miami Department of Dermatology
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai nainen vähintään 12-vuotias seulontahetkellä.
- Ensisijainen, histologisesti vahvistettu EB on tarkistettu immunofluoresoivalla antigeenikartoituksella (EM) ennen tutkimuslääkkeen käytön aloittamista
- Sinulla ei ole muita ihosairauksia, jotka voivat vaikuttaa haitallisesti haavan paranemiseen.
- Valmis pidättäytymään muiden paikallisesti käytettävien voiteiden tai emulsioiden kuin tutkimuslääkkeen käytöstä hoitojakson aikana ja pesemästä määrättyjä alueita seuraavaan käyttökertaan asti.
- Halukas pidättäytymään altistumisesta liialliselle suoralle auringonvalolle tai ultraviolettivalolle tutkimuksen ajan.
- Tutkimusaikataulussa lueteltujen testien laboratorioarvot ovat paikallisen laboratorion määrittelemien paikallisten vertailualueiden sisällä tai "alueen ulkopuolella" olevat testitulokset ovat tutkijan kliinisesti hyväksyttäviä. Hyväksyttäviä "alueen ulkopuolella" olevia arvoja ovat yleensä potilaan normaalin lähtötason sisällä samanaikaisista lääkityksistä tai sairausprosesseista johtuvia INR- ja PT/APTT-arvoja lukuun ottamatta.
- Omaishoitaja/huoltaja tai potilas pystyy noudattamaan tutkimuksen edellyttämiä ohjeita ja todennäköisesti suorittamaan kaikki opintokäynnin vaatimukset.
- Hänellä on potilaan tai laillisen huoltajan antama kirjallinen tietoinen suostumus, mukaan lukien suostumus siihen, että ihotauti- ja ihokirurgian osasto tutkii ja säilyttää kudoksen. Jos potilas on 12–17-vuotias, hänen on annettava suostumus.
- Guardian on antanut kirjallisen suostumuksen sallia kohde-EB-leesion (-leesioiden) valokuvien käyttämisen osana tutkimustietoja ja asiakirjoja.
- Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen virtsan tai seerumin raskaustesti seulonnassa ja heidän on käytettävä hyväksyttävää ehkäisymenetelmää (oraaliset/implantti-/injektio-/transdermaaliset ehkäisyvälineet, kohdunsisäinen väline, kondomi, kalvo, raittius tai monogaminen suhde kumppanin kanssa jolle on tehty vasektomia).
- INR-arvo on 0,8-1,2 sekä normaali PT/APTT.
- Vähintään 1 aktiivinen EB-haava, jonka koko on 2,5–50 cm2 ei-flexuaalisilla pinnoilla
Poissulkemiskriteerit:
- Sai systeemistä hoitoa elävää ihoa vastaavalla siirteellä viimeisten 30 päivän aikana ennen peruskäyntiä.
- Tunnettu tai epäilty systeeminen syöpä, kuten lymfooma tai leukemia.
- Todisteet dermatologisesta sairaudesta tai hämmentävästä ihosairaudesta hoidettavalla alueella, esim. BCC, aktiininen keratoosi, ruusufinni, psoriaasi, atooppinen ihottuma, ekseema, xerodermapigmentosa tai kliininen infektion näyttö.
- Samanaikainen sairaus tai hoito, joka heikentää immuunijärjestelmää.
- Mikä tahansa krooninen sairaus, joka tutkijan (tutkijien) arvion mukaan voi häiritä tutkimuksen suorittamista tai saattaa potilaan kohtuuttoman riskin.
- Tunnettu herkkyys jollekin koelääkkeen aineosalle (BPM31510 3,0 % Cream
- Hoito millä tahansa systeemisellä immunomodulaattorilla tai immunosuppressantilla 2 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista, yli 2 viikon ajan.
- Minkä tahansa paikallisen immunomodulaattorin, kuten paikallisen takrolimuusin, käyttö.
- Systeemisten tai paikallisten steroidien käyttö 30 päivän sisällä ennen ilmoittautumista on poissuljettu (inhaloitavat steroidit ja steroideja sisältävät silmätipat ovat sallittuja).
- Kaikki valinnaiset tai ei-elektiiviset leikkaukset, lukuun ottamatta EB:n biopsiaa tai EB:n jälkioireiden, kuten g-putken sijoittelun tai ruokatorven laajenemisen, hoitoon tehdyt leikkaukset 4 viikon sisällä ennen osallistumista tutkimuksen aikana. Ihonsiirtoon liittyviä valinnaisia toimenpiteitä ei sallita missään vaiheessa.
- Nykyinen ilmoittautuminen tutkittavaan lääke- tai laitetutkimukseen tai osallistuminen tällaiseen tutkimukseen 4 viikon sisällä ilmoittautumisesta.
- Tutkijan mielestä näyttöä potilaan tai hoitajan haluttomuudesta tai kyvyttömyydestä noudattaa rajoituksia ja suorittaa tutkimus.
- Onko sinulla jokin hyytymishäiriö tai häntä hoidetaan millä tahansa antikoagulantilla.
- Mikä tahansa poikkeava laboratorioarvo tai samanaikainen sairaus, jonka pitäisi tutkijan mielestä estää potilaan osallistuminen tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Paikallinen BPM31510 3,0 % kerma
Potilaat/hoitajat levittävät paikallista BPM31510 3,0 % -voidetta joka toinen päivä - kahdesti viikossa haavoittuneelle iholle ja joka päivä koskemattomalle iholle enintään 12 viikon ajan. Peitettävä alue saa olla enintään 10 % BSA mukaan lukien ehjä ihoalue ja muut vauriot.
|
Lääkkeen käyttö epidermolysis bullosan vaurioihin
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on poikkeavia laboratorioarvoja ja/tai hoitoon liittyviä haittavaikutuksia
Aikaikkuna: 16 viikkoa
|
Laboratorioarvojen ja/tai haittavaikutusten analyysi
|
16 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
BPM31510:n huippupitoisuus plasmassa
Aikaikkuna: Päivä 1, päivä 3, viikko 8.
|
Veri otetaan ennen tutkimuslääkkeen antoa päivänä 1 ja tutkimuksen jälkeisenä lääkeaineen levityksenä päivänä 3 ja viikolla 8
|
Päivä 1, päivä 3, viikko 8.
|
|
VAS Pain Scale -kyselylomakkeen lasku
Aikaikkuna: Perustaso, 16 viikkoa
|
Tutkittavan täyttämä kyselylomake arvioi .kipua
jokaisella vierailulla.
|
Perustaso, 16 viikkoa
|
|
Muutos Epidermolysis Bullosa Disease Disease -aktiivisuudessa ja arpeutumisindeksissä (EBDASI)
Aikaikkuna: Perustaso, 16 viikkoa
|
Tutkijat voivat käyttää (EBDASI) haavojen paranemista ja arpeutumista jokaisella käynnillä.
|
Perustaso, 16 viikkoa
|
|
Muutos Lansky Performance Scalen ja Children's Dermatology Life Quality -indeksissä
Aikaikkuna: Perustaso, 16 viikkoa
|
Tutkittavien täyttämät kyselylomakkeet täytetään jokaisella käynnillä.
|
Perustaso, 16 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Keskiviikko 10. elokuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Maanantai 26. elokuuta 2019
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Maanantai 26. elokuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 18. toukokuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 3. kesäkuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Keskiviikko 8. kesäkuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Tiistai 16. kesäkuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 14. kesäkuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 20151103
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .