Crema tópica BPM31510 al 3,0 % en pacientes con epidermólisis ampollosa

Criterios de inclusión:

1. Hombre o mujer de al menos 12 años de edad en el momento de la selección.
2. Tener EB primaria confirmada histológicamente verificada mediante mapeo antigénico inmunofluorescente (EM) antes de comenzar la aplicación del fármaco del estudio
3. No tener otra enfermedad dermatológica que pueda afectar negativamente la cicatrización de heridas.
4. Estar dispuesto a abstenerse de usar cremas o lociones tópicas que no sean el fármaco del estudio en las áreas designadas durante el período de tratamiento y de lavar las áreas designadas hasta que se realice la siguiente aplicación.
5. Dispuesto a abstenerse de exponerse a la luz solar directa excesiva o a la luz ultravioleta durante la duración del estudio.
6. Los valores de laboratorio para las pruebas enumeradas en el programa del estudio están dentro de los rangos de referencia locales definidos por el laboratorio local, o los resultados de las pruebas "fuera de rango" son clínicamente aceptables para el investigador. Los valores "fuera de rango" aceptables son generalmente aquellos dentro de los niveles de referencia normales del paciente debido a medicamentos o procesos de enfermedad concurrentes, con la excepción de INR y PT/APTT.
7. El cuidador/tutor o el paciente puede seguir las instrucciones requeridas por el estudio y es probable que complete todos los requisitos de la visita del estudio.
8. Tiene un consentimiento informado por escrito proporcionado por el paciente o un tutor legal, incluido el consentimiento para que el Departamento de Dermatología y Cirugía Cutánea examine y almacene el tejido. Si el paciente tiene entre 12 y 17 años, debe dar su consentimiento.
9. Guardian ha dado su consentimiento por escrito para permitir que se utilicen fotografías de las lesiones de EB objetivo como parte de los datos y la documentación del estudio.
10. Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en orina o suero negativa en la selección y estar usando una forma aceptable de control de la natalidad (anticonceptivos orales/implantes/inyectables/transdérmicos, dispositivo intrauterino, condón, diafragma, abstinencia o una relación monógama con una pareja). que ha tenido una vasectomía).
11. Tener un valor INR de 0.8-1.2 así como un PT/APTT normal.
12. Con al menos 1 herida EB activa de entre 2,5 y 50 cm2 de tamaño en superficies no flexibles

Criterio de exclusión:

1. Recibió terapia sistémica de injerto equivalente a piel viva en los últimos 30 días antes de la visita inicial.
2. Cáncer sistémico conocido o sospechado, como linfoma o leucemia.
3. Evidencia de enfermedad dermatológica o afección cutánea de confusión en el área de tratamiento, por ejemplo, BCC, queratosis actínica, rosácea, psoriasis, dermatitis atópica, eccema, xerodermapigmentosa o evidencia clínica de infección.
4. Enfermedad o tratamiento concurrente que suprime el sistema inmunitario.
5. Cualquier condición médica crónica que, a juicio de los investigadores, pueda interferir con la realización del estudio o pueda poner al paciente en un riesgo indebido.
6. Sensibilidad conocida a cualquiera de los ingredientes del medicamento de prueba (BPM31510 3.0% Cream
7. Tratamiento con inmunomoduladores o inmunosupresores sistémicos dentro de los 2 meses anteriores a la inscripción, por una duración superior a 2 semanas.
8. Uso de cualquier inmunomodulador tópico como tacrolimus tópico.
9. Se excluye el uso de esteroides sistémicos o tópicos dentro de los 30 días anteriores a la inscripción (se permiten esteroides inhalados y gotas oftálmicas que contienen esteroides).
10. Cualquier cirugía electiva o no electiva que no sea una biopsia para EB, o cirugías para el tratamiento de las secuelas de EB, como la colocación de una sonda gástrica o la dilatación esofágica dentro de las 4 semanas anteriores a la inscripción durante el estudio. Los procedimientos electivos relacionados con el injerto de piel no se permitirán en ningún momento.
11. Inscripción actual en un estudio de dispositivo o medicamento en investigación o participación en dicho estudio dentro de las 4 semanas posteriores a la inscripción.
12. En opinión del investigador, evidencia de falta de voluntad o incapacidad del paciente o cuidador para seguir las restricciones y completar el estudio.
13. Tiene algún trastorno de la coagulación o está siendo tratado con algún anticoagulante.
14. Cualquier valor de laboratorio anormal o enfermedad concurrente que, en opinión del investigador, deba impedir la participación del paciente en el estudio.