Topische BPM31510 3,0% crème bij patiënten met epidermolysis bullosa

Inclusiecriteria:

1. Man of vrouw minstens 12 jaar oud op het moment van screening.
2. Laat primaire, histologisch bevestigde EB verifiëren door middel van immunofluorescente antigene mapping (EM) voorafgaand aan het starten van de toepassing van het onderzoeksgeneesmiddel
3. Geen andere dermatologische ziekte hebben die de wondgenezing negatief kan beïnvloeden.
4. Bereid zijn af te zien van het gebruik van actuele crèmes of lotions anders dan het onderzoeksgeneesmiddel op de aangewezen plaatsen tijdens de behandelingsperiode en van het wassen van de aangewezen plaatsen totdat de volgende toepassing is gedaan.
5. Bereid om gedurende het onderzoek af te zien van blootstelling aan overmatig direct zonlicht of ultraviolet licht.
6. Laboratoriumwaarden voor de tests vermeld in het Studieschema vallen binnen de lokale referentiebereiken zoals gedefinieerd door het lokale laboratorium, of "buiten bereik" testresultaten zijn klinisch aanvaardbaar voor de onderzoeker. Aanvaardbare waarden "buiten bereik" zijn over het algemeen waarden die binnen de normale basislijnwaarden van de patiënt liggen als gevolg van gelijktijdige medicatie of ziekteprocessen, met uitzondering van INR en PT/APTT.
7. Verzorger/voogd of patiënt is in staat om de voor het onderzoek vereiste instructies op te volgen en zal waarschijnlijk aan alle vereisten voor het studiebezoek voldoen.
8. Heeft een verstrekte schriftelijke geïnformeerde toestemming van de patiënt of een wettelijke voogd, inclusief toestemming voor weefselonderzoek en opslag door de afdeling Dermatologie en Cutane Chirurgie. Als de patiënt tussen de 12 en 17 jaar oud is, moet de patiënt toestemming geven.
9. Guardian heeft schriftelijke toestemming gegeven om toe te staan ​​dat foto's van de beoogde EB-laesie(s) worden gebruikt als onderdeel van de onderzoeksgegevens en -documentatie.
10. Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten bij de screening een negatieve urine- of serumzwangerschapstest hebben en een aanvaardbare vorm van anticonceptie gebruiken (orale/implantaire/injecteerbare/transdermale anticonceptiva, spiraaltje, condoom, pessarium, onthouding of een monogame relatie met een partner die een vasectomie heeft ondergaan).
11. Heb een INR-waarde van 0,8-1,2 evenals normale PT/APTT.
12. Met ten minste 1 actieve EB-wond tussen 2,5 en 50 cm2 groot op niet-flexuele oppervlakken

Uitsluitingscriteria:

1. In de afgelopen 30 dagen voorafgaand aan het baselinebezoek systemische therapie ontvangen van levende huidequivalenten.
2. Bekende of vermoede systemische kanker zoals lymfoom of leukemie.
3. Bewijs van dermatologische ziekte of verstorende huidaandoening in het behandelgebied, bijv. BCC, actinische keratose, rosacea, psoriasis, atopische dermatitis, eczeem, xerodermapigmentosa of klinisch bewijs van infectie.
4. Gelijktijdige ziekte of behandeling die het immuunsysteem onderdrukt.
5. Elke chronische medische aandoening die, naar het oordeel van de onderzoeker(s), de uitvoering van het onderzoek kan verstoren of de patiënt onnodig in gevaar kan brengen.
6. Bekende gevoeligheid voor een van de ingrediënten in de proefmedicatie (BPM31510 3,0% crème
7. Behandeling met eventuele systemische immunomodulatoren of immunosuppressiva binnen de 2 maanden voorafgaand aan inschrijving, voor een periode langer dan 2 weken.
8. Gebruik van lokale immunomodulatoren zoals lokale tacrolimus.
9. Gebruik van systemische of topische steroïden binnen 30 dagen voorafgaand aan inschrijving is uitgesloten (steroïden voor inhalatie en oogdruppels die steroïden bevatten zijn toegestaan).
10. Elke electieve of niet-electieve operatie anders dan biopsie voor EB, of operaties voor de behandeling van gevolgen van EB, zoals plaatsing van een g-tube of slokdarmdilatatie binnen 4 weken voorafgaand aan inschrijving tijdens het onderzoek. Electieve procedures met betrekking tot huidtransplantatie zijn op geen enkel moment toegestaan.
11. Huidige inschrijving in een onderzoek naar geneesmiddelen of hulpmiddelen of deelname aan een dergelijke studie binnen 4 weken na inschrijving.
12. Naar de mening van de onderzoeker, bewijs van onwil of onvermogen van de patiënt of verzorger om de beperkingen op te volgen en het onderzoek te voltooien.
13. Heeft een stollingsstoornis of wordt behandeld met een antistollingsmiddel.
14. Elke abnormale laboratoriumwaarde of gelijktijdige ziekte die, naar de mening van de onderzoeker, de deelname van de patiënt aan het onderzoek zou moeten uitsluiten.