Crema topica BPM31510 3,0% in pazienti con epidermolisi bollosa

Criterio di inclusione:

1. Maschio o femmina di almeno 12 anni di età al momento dello screening.
2. Avere EB primario confermato istologicamente verificato mediante mappatura antigenica immunofluorescente (EM) prima di iniziare l'applicazione del farmaco in studio
3. Non avere altre malattie dermatologiche che potrebbero influire negativamente sulla guarigione delle ferite.
4. Disponibilità ad astenersi dall'utilizzare creme o lozioni topiche diverse dal farmaco in studio nelle aree designate durante il periodo di trattamento e dal lavare le aree designate fino al completamento dell'applicazione successiva.
5. Disposto ad astenersi dall'esposizione a luce solare diretta eccessiva o luce ultravioletta per la durata dello studio.
6. I valori di laboratorio per i test elencati nel Programma di studio rientrano negli intervalli di riferimento locali definiti dal laboratorio locale, oppure i risultati dei test "fuori intervallo" sono clinicamente accettabili per lo sperimentatore. I valori "fuori range" accettabili sono generalmente quelli entro i normali livelli basali del paziente a causa di farmaci concomitanti o processi patologici con l'eccezione di INR e PT/APTT.
7. Il caregiver/tutore o il paziente è in grado di seguire le istruzioni richieste dallo studio ed è probabile che completi tutti i requisiti della visita di studio.
8. Ha un consenso informato scritto fornito dal paziente o da un tutore legale, incluso il consenso per l'esame e la conservazione del tessuto da parte del Dipartimento di Dermatologia e Chirurgia Cutanea. Se il paziente ha un'età compresa tra i 12 ei 17 anni, il consenso deve essere fornito dal paziente.
9. Il tutore ha fornito il consenso scritto per consentire l'utilizzo di fotografie della/e lesione/i EB target come parte dei dati e della documentazione dello studio.
10. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza su siero o urina negativo allo screening e utilizzare una forma accettabile di controllo delle nascite (contraccettivi orali/impianti/iniettabili/transdermici, dispositivo intrauterino, preservativo, diaframma, astinenza o relazione monogama con un partner chi ha subito una vasectomia).
11. Avere un valore INR di 0,8-1,2 così come PT/APTT normale.
12. Con almeno 1 ferita EB attiva di dimensioni comprese tra 2,5 e 50 cm2 su superfici non flessibili

Criteri di esclusione:

1. - Ricevuta terapia sistemica di innesto equivalente di pelle vivente negli ultimi 30 giorni prima della visita basale.
2. Cancro sistemico noto o sospetto come linfoma o leucemia.
3. Evidenza di malattia dermatologica o condizione cutanea confondente nell'area di trattamento, ad es. BCC, cheratosi attinica, rosacea, psoriasi, dermatite atopica, eczema, xerodermapigmentosa o evidenza clinica di infezione.
4. Malattia concomitante o trattamento che sopprime il sistema immunitario.
5. Qualsiasi condizione medica cronica che, a giudizio dello sperimentatore(i), possa interferire con l'esecuzione dello studio o esporrebbe il paziente a un rischio eccessivo.
6. Sensibilità nota a uno qualsiasi degli ingredienti del farmaco sperimentale (BPM31510 3,0% Cream
7. Trattamento con eventuali immunomodulatori sistemici o immunosoppressori nei 2 mesi precedenti l'arruolamento, per una durata superiore a 2 settimane.
8. Uso di qualsiasi immunomodulatore topico come il tacrolimus topico.
9. È escluso l'uso di steroidi sistemici o topici entro 30 giorni prima dell'arruolamento (sono consentiti steroidi per via inalatoria e colliri oftalmici contenenti steroidi).
10. Qualsiasi intervento chirurgico elettivo o non elettivo diverso dalla biopsia per EB o interventi chirurgici per il trattamento di sequele di EB come posizionamento del tubo g o dilatazione esofagea entro 4 settimane prima dell'arruolamento durante lo studio. Le procedure elettive relative all'innesto cutaneo non saranno mai consentite.
11. Iscrizione corrente a uno studio sperimentale su farmaci o dispositivi o partecipazione a tale studio entro 4 settimane dall'arruolamento.
12. A giudizio dello sperimentatore, evidenza di riluttanza o incapacità del paziente o del caregiver di seguire le restrizioni e completare lo studio.
13. Ha qualche disturbo della coagulazione o è in trattamento con qualsiasi anticoagulante.
14. Qualsiasi valore di laboratorio anormale o malattia concomitante che, a parere dello sperimentatore, dovrebbe precludere la partecipazione del paziente allo studio.