BPM31510 Tópico Creme 3,0% em Pacientes com Epidermólise Bolhosa

Critério de inclusão:

1. Homem ou mulher com pelo menos 12 anos de idade no momento da triagem.
2. Ter EB primária, confirmada histologicamente, verificada por mapeamento antigênico imunofluorescente (EM) antes de iniciar a aplicação do medicamento em estudo
3. Não tem nenhuma outra doença dermatológica que possa afetar adversamente a cicatrização de feridas.
4. Disposto a abster-se de usar cremes ou loções tópicos que não sejam o medicamento do estudo nas áreas designadas durante o período de tratamento e de lavar as áreas designadas até que a próxima aplicação seja feita.
5. Disposto a abster-se de exposição à luz solar direta excessiva ou à luz ultravioleta durante o estudo.
6. Os valores laboratoriais para os testes listados no Cronograma do Estudo estão dentro dos intervalos de referência locais, conforme definido pelo laboratório local, ou os resultados dos testes "fora do intervalo" são clinicamente aceitáveis ​​para o investigador. Os valores "fora do intervalo" aceitáveis ​​são geralmente aqueles dentro dos níveis basais normais do paciente devido a medicações concomitantes ou processos patológicos, com exceção de INR e PT/APTT.
7. O cuidador/responsável ou paciente é capaz de seguir as instruções exigidas pelo estudo e provavelmente cumprirá todos os requisitos da visita do estudo.
8. Tem um consentimento informado por escrito fornecido pelo paciente ou um responsável legal, incluindo consentimento para que o tecido seja examinado e armazenado pelo Departamento de Dermatologia e Cirurgia Cutânea. Se o paciente tiver entre 12 e 17 anos, o consentimento deve ser dado pelo paciente.
9. O guardião forneceu consentimento por escrito para permitir que as fotografias da(s) lesão(ões) alvo de EB sejam usadas como parte dos dados e documentação do estudo.
10. As mulheres em idade fértil devem ter um teste de gravidez de urina ou soro negativo na triagem e estar usando uma forma aceitável de controle de natalidade (anticoncepcionais orais/implante/injetáveis/transdérmicos, dispositivo intrauterino, preservativo, diafragma, abstinência ou relacionamento monogâmico com um parceiro quem fez vasectomia).
11. Ter um valor INR de 0,8-1,2, bem como PT/APTT normal.
12. Com pelo menos 1 ferida EB ativa entre 2,5 e 50 cm2 de tamanho em superfícies não flexíveis

Critério de exclusão:

1. Recebeu terapia sistêmica de enxerto equivalente de pele viva nos últimos 30 dias antes da consulta inicial.
2. Câncer sistêmico conhecido ou suspeito, como linfoma ou leucemia.
3. Evidência de doença dermatológica ou condição cutânea de confusão na área de tratamento, por exemplo, CBC, ceratose actínica, rosácea, psoríase, dermatite atópica, eczema, xerodermapigmentosa ou evidência clínica de infecção.
4. Doença ou tratamento concomitante que suprime o sistema imunológico.
5. Qualquer condição médica crônica que, no julgamento do(s) investigador(es), possa interferir no desempenho do estudo ou colocar o paciente em risco indevido.
6. Sensibilidade conhecida a qualquer um dos ingredientes do medicamento experimental (BPM31510 3,0% Creme
7. Tratamento com quaisquer imunomoduladores sistêmicos ou imunossupressores nos 2 meses anteriores à inscrição, por um período superior a 2 semanas.
8. Uso de qualquer imunomodulador tópico, como tacrolimus tópico.
9. O uso de esteróides sistêmicos ou tópicos dentro de 30 dias antes da inscrição está excluído (esteróides inalatórios e gotas oftálmicas contendo esteróides são permitidos).
10. Qualquer cirurgia eletiva ou não eletiva, exceto biópsia para EB, ou cirurgias para o tratamento de sequelas de EB, como colocação de tubo g ou dilatação esofágica dentro de 4 semanas antes da inscrição durante o estudo. Procedimentos eletivos referentes a enxerto de pele não serão permitidos em nenhum momento.
11. Inscrição atual em um estudo de medicamento ou dispositivo experimental ou participação em tal estudo dentro de 4 semanas após a inscrição.
12. Na opinião do investigador, evidência de falta de vontade ou incapacidade do paciente ou cuidador de seguir as restrições e concluir o estudo.
13. Tem algum distúrbio de coagulação ou está sendo tratado com qualquer anticoagulante.
14. Qualquer valor laboratorial anormal ou doença concomitante que, na opinião do investigador, deva impedir a participação do paciente no estudo.