大疱性表皮松解症患者外用 BPM31510 3.0% 乳膏

纳入标准：

1. 筛选时至少年满 12 岁的男性或女性。
2. 在开始应用研究药物之前，已通过免疫荧光抗原图谱 (EM) 验证经组织学证实的原发性 EB
3. 没有其他可能对伤口愈合产生不利影响的皮肤病。
4. 愿意在治疗期间避免在指定区域使用研究药物以外的外用乳膏或乳液，并且在下一次应用完成之前不清洗指定区域。
5. 愿意在研究期间避免暴露在过多的直射阳光或紫外线下。
6. 研究计划中列出的测试的实验室值在当地实验室定义的当地参考范围内，或者“超出范围”的测试结果在临床上为研究者所接受。 可接受的“超出范围”值通常是由于并发药物治疗或疾病过程而在患者正常基线水平内的值，但 INR 和 PT/APTT 除外。
7. 看护者/监护人或患者能够遵循研究要求的说明并可能完成所有研究访视要求。
8. 已获得患者或法定监护人的书面知情同意书，包括同意由皮肤科和皮肤外科部门检查和储存组织。 如果患者的年龄在 12 至 17 岁之间，则必须征得患者的同意。
9. Guardian 已提供书面同意，允许将目标 EB 病变的照片用作研究数据和文件的一部分。
10. 有生育能力的女性在筛查时必须有阴性尿液或血清妊娠试验，并使用可接受的避孕措施（口服/植入/注射/透皮避孕药、宫内节育器、避孕套、隔膜、禁欲或与伴侣保持一夫一妻制关系）谁进行了输精管结扎术）。
11. 具有 0.8-1.2 的 INR 值以及正常的 PT/APTT。
12. 在非弯曲表面上至少有 1 个活性 EB 伤口在 2.5 到 50 cm2 之间

排除标准：

1. 在基线访问之前的过去 30 天内接受过活体皮肤等效移植的全身治疗。
2. 已知或疑似全身性癌症，如淋巴瘤或白血病。
3. 治疗区域存在皮肤病或混杂皮肤病症的证据，例如基底细胞癌、光化性角化病、酒渣鼻、牛皮癣、特应性皮炎、湿疹、色素性皮肤病或感染的临床证据。
4. 抑制免疫系统的并发疾病或治疗。
5. 根据研究者的判断，任何慢性疾病可能会干扰研究的进行或将患者置于不适当的风险之中。
6. 已知对试验药物中任何成分的敏感性（BPM31510 3.0% 乳膏
7. 在入组前 2 个月内接受任何全身性免疫调节剂或免疫抑制剂治疗，持续时间超过 2 周。
8. 使用任何外用免疫调节剂，例如外用他克莫司。
9. 排除在入组前 30 天内使用全身或局部类固醇（允许吸入类固醇和含有类固醇的眼药水）。
10. 研究期间入组前 4 周内除 EB 活检以外的任何选择性或非选择性手术，或治疗 EB 后遗症的手术，例如 g 管放置或食管扩张术。 任何时候都不允许进行与皮肤移植有关的择期手术。
11. 当前参加研究性药物或设备研究或在参加后 4 周内参与此类研究。
12. 研究者认为，患者或护理人员不愿意或不能遵守限制条件并完成研究的证据。
13. 有任何凝血障碍，或正在接受任何抗凝血剂治疗。
14. 研究者认为应排除患者参与研究的任何异常实验室值或并发疾病。