Aktuelt BPM31510 3,0 % krem ​​hos pasienter med epidermolysis Bullosa

Inklusjonskriterier:

1. Mann eller kvinne minst 12 år gammel på tidspunktet for screening.
2. Ha primær, histologisk bekreftet EB verifisert ved immunofluorescerende antigenkartlegging (EM) før du starter påføring av studiemedikamentet
3. Har ingen annen dermatologisk sykdom som kan ha en negativ innvirkning på sårheling.
4. Villig til å avstå fra å bruke andre aktuelle kremer eller lotioner enn studiemedisinen til de angitte områdene i løpet av behandlingsperioden og fra å vaske de angitte områdene til neste påføring er gjort.
5. Villig til å avstå fra eksponering for overdreven direkte sollys eller ultrafiolett lys under studiens varighet.
6. Laboratorieverdier for testene oppført i studieplanen er innenfor de lokale referanseområdene som definert av det lokale laboratoriet, eller "utenfor området" testresultater er klinisk akseptable for etterforskeren. Akseptable "out of range"-verdier er generelt de innenfor pasientens normale baseline-nivåer på grunn av samtidige medisiner eller sykdomsprosesser med unntak av INR og PT/APTT.
7. Omsorgsperson/foresatte eller pasient er i stand til å følge instruksjoner som kreves for studien og vil sannsynligvis fullføre alle krav til studiebesøk.
8. Har gitt skriftlig informert samtykke fra pasient eller juridisk verge, inkludert samtykke til at vev skal undersøkes og oppbevares av Hud- og hudkirurgisk avdeling. Dersom pasienten er mellom 12 og 17 år skal samtykke gis av pasienten.
9. Guardian har gitt skriftlig samtykke til å tillate at fotografier av mål-EB-lesjonen(e) kan brukes som en del av studiedataene og dokumentasjonen.
10. Kvinner i fertil alder må ha en negativ urin- eller serumgraviditetstest ved screening og bruke en akseptabel form for prevensjon (orale/implantater/injiserbare/transdermale prevensjonsmidler, intrauterin enhet, kondom, diafragma, avholdenhet eller et monogamt forhold til en partner som har gjennomgått en vasektomi).
11. Ha en INR-verdi på 0,8-1,2 samt normal PT/APTT.
12. Med minst 1 aktivt EB sår mellom 2,5 og 50 cm2 i størrelse på ikke-fleksuelle overflater

Ekskluderingskriterier:

1. Mottok systemisk terapi med levende hudekvivalent transplantasjon de siste 30 dagene før baseline-besøket.
2. Kjent eller mistenkt systemisk kreft som lymfom eller leukemi.
3. Bevis på dermatologisk sykdom eller forvirrende hudtilstand i behandlingsområdet, f.eks. BCC, aktinisk keratose, rosacea, psoriasis, atopisk dermatitt, eksem, xerodermapigmentosa eller kliniske tegn på infeksjon.
4. Samtidig sykdom eller behandling som undertrykker immunsystemet.
5. Enhver kronisk medisinsk tilstand som, etter etterforskerens(e) vurdering, kan forstyrre gjennomføringen av studien eller vil sette pasienten i urimelig risiko.
6. Kjent følsomhet overfor noen av ingrediensene i prøvemedisinen (BPM31510 3,0 % krem
7. Behandling med systemiske immunmodulatorer eller immundempende midler innen 2 måneder før innmelding, i en varighet på mer enn 2 uker.
8. Bruk av aktuelle immunmodulatorer som topisk takrolimus.
9. Bruk av systemiske eller topikale steroider innen 30 dager før registrering er utelukket (inhalerte steroider og oftalmiske dråper som inneholder steroider er tillatt).
10. Enhver elektiv eller ikke-elektiv kirurgi bortsett fra biopsi for EB, eller operasjoner for behandling av følgetilstander av EB, slik som plassering av g-rør eller esophageal dilatation innen 4 uker før registrering under studien. Valgfrie prosedyrer knyttet til hudtransplantasjon vil ikke være tillatt på noe tidspunkt.
11. Gjeldende påmelding i en undersøkelse med legemiddel eller utstyrsstudie eller deltakelse i en slik studie innen 4 uker etter påmelding.
12. Etter etterforskerens mening, bevis på manglende vilje eller manglende evne hos pasienten eller omsorgspersonen til å følge restriksjonene og fullføre studien.
13. Har noen koagulasjonsforstyrrelser, eller blir behandlet med antikoagulantia.
14. Enhver unormal laboratorieverdi eller samtidig sykdom som etter utrederens mening bør utelukke pasientens deltakelse i studien.