Topische BPM31510 3,0 % Creme bei Patienten mit Epidermolysis bullosa

Einschlusskriterien:

1. Männlich oder weiblich, zum Zeitpunkt des Screenings mindestens 12 Jahre alt.
2. Lassen Sie primäre, histologisch bestätigte EB vor Beginn der Anwendung des Studienmedikaments durch Immunfluoreszenz-Antigenkartierung (EM) verifizieren
3. Sie haben keine andere dermatologische Erkrankung, die die Wundheilung beeinträchtigen könnte.
4. Bereit, während des Behandlungszeitraums keine anderen topischen Cremes oder Lotionen als das Studienmedikament auf die vorgesehenen Bereiche aufzutragen und die vorgesehenen Bereiche bis zur nächsten Anwendung nicht zu waschen.
5. Bereit, sich während der Dauer der Studie keiner übermäßigen direkten Sonneneinstrahlung oder ultraviolettem Licht auszusetzen.
6. Die Laborwerte für die im Studienplan aufgeführten Tests liegen innerhalb der lokalen Referenzbereiche, die vom örtlichen Labor definiert wurden, oder Testergebnisse, die außerhalb des Bereichs liegen, sind für den Prüfer klinisch akzeptabel. Akzeptable „außerhalb des Bereichs“-Werte liegen im Allgemeinen innerhalb der normalen Ausgangswerte des Patienten aufgrund gleichzeitiger Medikamente oder Krankheitsprozesse, mit Ausnahme von INR und PT/APTT.
7. Der Betreuer/Erziehungsberechtigte oder Patient ist in der Lage, die für die Studie erforderlichen Anweisungen zu befolgen und wahrscheinlich alle Anforderungen an den Studienbesuch zu erfüllen.
8. Verfügt über eine schriftliche Einverständniserklärung des Patienten oder eines Erziehungsberechtigten, einschließlich der Einwilligung zur Untersuchung und Lagerung von Gewebe durch die Abteilung für Dermatologie und Hautchirurgie. Wenn der Patient zwischen 12 und 17 Jahre alt ist, muss der Patient sein Einverständnis geben.
9. Guardian hat schriftlich zugestimmt, dass Fotos der Ziel-EB-Läsion(en) als Teil der Studiendaten und -dokumentation verwendet werden dürfen.
10. Frauen im gebärfähigen Alter müssen beim Screening einen negativen Urin- oder Serumschwangerschaftstest haben und eine akzeptable Form der Empfängnisverhütung anwenden (orale/implantierte/injizierbare/transdermale Kontrazeptiva, Intrauterinpessar, Kondom, Zwerchfell, Abstinenz oder eine monogame Beziehung mit einem Partner). wer eine Vasektomie hatte).
11. Sie haben einen INR-Wert von 0,8–1,2 sowie einen normalen PT/APTT.
12. Mit mindestens einer aktiven EB-Wunde mit einer Größe zwischen 2,5 und 50 cm2 auf nicht flexiblen Oberflächen

Ausschlusskriterien:

1. Hat in den letzten 30 Tagen vor dem Basisbesuch eine systemische Therapie mit lebender Hautäquivalenttransplantation erhalten.
2. Bekannter oder vermuteter systemischer Krebs wie Lymphom oder Leukämie.
3. Hinweise auf eine dermatologische Erkrankung oder einen störenden Hautzustand im Behandlungsbereich, z. B. BCC, aktinische Keratose, Rosacea, Psoriasis, atopische Dermatitis, Ekzem, Xerodermapigmentosa, oder klinische Hinweise auf eine Infektion.
4. Gleichzeitige Erkrankung oder Behandlung, die das Immunsystem unterdrückt.
5. Jede chronische Erkrankung, die nach Einschätzung des/der Prüfer die Durchführung der Studie beeinträchtigen kann oder den Patienten einem unangemessenen Risiko aussetzen würde.
6. Bekannte Überempfindlichkeit gegen einen der Inhaltsstoffe des Studienmedikaments (BPM31510 3,0 % Creme).
7. Behandlung mit systemischen Immunmodulatoren oder Immunsuppressiva innerhalb der 2 Monate vor der Einschreibung für einen Zeitraum von mehr als 2 Wochen.
8. Verwendung jeglicher topischer Immunmodulatoren wie topischem Tacrolimus.
9. Die Verwendung systemischer oder topischer Steroide innerhalb von 30 Tagen vor der Einschreibung ist ausgeschlossen (inhalative Steroide und steroidhaltige Augentropfen sind erlaubt).
10. Jede elektive oder nicht elektive Operation außer einer Biopsie bei EB oder Operationen zur Behandlung von Folgen von EB wie der Platzierung eines G-Rohrs oder einer Ösophagusdilatation innerhalb von 4 Wochen vor der Aufnahme in die Studie. Wahlmäßige Eingriffe im Zusammenhang mit Hauttransplantationen sind zu keinem Zeitpunkt zulässig.
11. Aktuelle Einschreibung in eine Prüfpräparat- oder Gerätestudie oder Teilnahme an einer solchen Studie innerhalb von 4 Wochen nach der Einschreibung.
12. Nach Ansicht des Prüfers ein Beweis dafür, dass der Patient oder die Pflegekraft nicht bereit oder nicht in der Lage ist, die Einschränkungen einzuhalten und die Studie abzuschließen.
13. eine Gerinnungsstörung hat oder mit einem Antikoagulans behandelt wird.
14. Jeder abnormale Laborwert oder jede gleichzeitige Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfers die Teilnahme des Patienten an der Studie ausschließen sollte.