Topisk BPM31510 3,0 % creme hos patienter med epidermolysis Bullosa

Inklusionskriterier:

1. Mand eller kvinde mindst 12 år på screeningstidspunktet.
2. Få primær, histologisk bekræftet EB verificeret ved immunofluorescerende antigen kortlægning (EM) før påbegyndelse af påføring af undersøgelseslægemiddel
3. Har ingen anden dermatologisk sygdom, der kan have en negativ indvirkning på sårheling.
4. Villig til at afstå fra at bruge andre topiske cremer eller lotioner end undersøgelseslægemidlet til de udpegede områder under behandlingsperioden og fra at vaske de udpegede områder, indtil næste påføring er udført.
5. Villig til at afstå fra udsættelse for overdreven direkte sollys eller ultraviolet lys i hele undersøgelsens varighed.
6. Laboratorieværdier for de test, der er anført i undersøgelsesskemaet, er inden for de lokale referenceintervaller som defineret af det lokale laboratorium, eller "uden for rækkevidde" testresultater er klinisk acceptable for investigator. Acceptable "out of range"-værdier er generelt dem inden for patientens normale baseline-niveauer på grund af samtidige medicineringer eller sygdomsprocesser med undtagelse af INR og PT/APTT.
7. Pårørende/værge eller patient er i stand til at følge undersøgelseskrævede instruktioner og vil sandsynligvis opfylde alle undersøgelsesbesøgskrav.
8. Har et givet skriftligt informeret samtykke fra patient eller en juridisk værge, herunder samtykke til, at væv skal undersøges og opbevares af Hud- og Kutankirurgisk Afdeling. Er patienten mellem 12 og 17 år, skal der gives samtykke fra patienten.
9. Guardian har givet skriftligt samtykke til at tillade fotografier af mål-EB-læsioner at blive brugt som en del af undersøgelsens data og dokumentation.
10. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ urin- eller serumgraviditetstest ved screening og bruge en acceptabel form for prævention (orale/implantater/injicerbare/transdermale præventionsmidler, intrauterin enhed, kondom, diafragma, abstinens eller et monogamt forhold til en partner som har fået foretaget en vasektomi).
11. Har en INR-værdi på 0,8-1,2 samt normal PT/APTT.
12. Med mindst 1 aktivt EB sår mellem 2,5 og 50 cm2 i størrelse på ikke-fleksible overflader

Ekskluderingskriterier:

1. Modtog systemisk behandling med levende hudækvivalent transplantation inden for de sidste 30 dage før baseline besøg.
2. Kendt eller mistænkt systemisk cancer såsom lymfom eller leukæmi.
3. Bevis på dermatologisk sygdom eller forvirrende hudtilstand i behandlingsområdet, f.eks. BCC, aktinisk keratose, rosacea, psoriasis, atopisk dermatitis, eksem, xerodermapigmentosa eller kliniske tegn på infektion.
4. Samtidig sygdom eller behandling, der undertrykker immunsystemet.
5. Enhver kronisk medicinsk tilstand, som efter investigator(erne) vurderer, kan forstyrre udførelsen af ​​undersøgelsen eller ville sætte patienten i unødig risiko.
6. Kendt følsomhed over for nogen af ​​ingredienserne i forsøgsmedicinen (BPM31510 3,0 % creme
7. Behandling med systemiske immunmodulatorer eller immunsuppressiva inden for de 2 måneder før indskrivningen, i en varighed på mere end 2 uger.
8. Brug af enhver topisk immunmodulator, såsom topisk tacrolimus.
9. Brug af systemiske eller topiske steroider inden for 30 dage før tilmelding er udelukket (inhalerede steroider og oftalmiske dråber indeholdende steroider er tilladt).
10. Enhver elektiv eller ikke-elektiv operation, bortset fra biopsi for EB, eller operationer til behandling af følgesygdomme af EB, såsom g-tubeplacering eller esophageal dilatation inden for 4 uger før tilmelding under undersøgelsen. Valgfrie procedurer vedrørende hudtransplantation vil ikke være tilladt på noget tidspunkt.
11. Aktuel tilmelding til et lægemiddel- eller udstyrsstudie eller deltagelse i en sådan undersøgelse inden for 4 uger efter tilmelding.
12. Efter investigators mening, bevis for uvilje eller manglende evne hos patienten eller omsorgspersonen til at følge begrænsningerne og fuldføre undersøgelsen.
13. Har en koagulationsforstyrrelse eller er i behandling med et hvilket som helst antikoagulant.
14. Enhver unormal laboratorieværdi eller samtidig sygdom, som efter investigatorens mening bør udelukke patientens deltagelse i undersøgelsen.