Крем для местного применения BPM31510 3,0% у пациентов с буллезным эпидермолизом

Критерии включения:

1. Мужчина или женщина в возрасте не менее 12 лет на момент скрининга.
2. Иметь первичный, гистологически подтвержденный БЭ, подтвержденный иммунофлуоресцентным антигенным картированием (ЭМ) до начала применения исследуемого препарата.
3. Не иметь других дерматологических заболеваний, которые могут неблагоприятно повлиять на заживление ран.
4. Готов воздержаться от использования кремов или лосьонов для местного применения, отличных от исследуемого препарата, на обозначенных участках в течение периода лечения и от мытья обозначенных участков до следующего нанесения.
5. Желание воздерживаться от чрезмерного воздействия прямых солнечных лучей или ультрафиолетового света на время исследования.
6. Лабораторные значения для тестов, перечисленных в расписании исследований, находятся в пределах местных референтных диапазонов, определенных местной лабораторией, или результаты тестов «вне диапазона» клинически приемлемы для исследователя. Приемлемые значения «вне диапазона», как правило, находятся в пределах нормальных исходных уровней пациента из-за одновременного приема лекарств или болезненных процессов, за исключением МНО и ПВ/АЧТВ.
7. Лицо, осуществляющее уход/опекун, или пациент может следовать инструкциям, необходимым для исследования, и, скорее всего, выполнит все требования к учебному визиту.
8. Имеет письменное информированное согласие пациента или законного опекуна, включая согласие на исследование и хранение тканей в отделении дерматологии и кожной хирургии. Если пациенту от 12 до 17 лет, согласие пациента должно быть дано.
9. Компания Guardian предоставила письменное согласие на использование фотографий целевых поражений БЭ как часть данных и документации исследования.
10. Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный результат теста на беременность в моче или сыворотке при скрининге и использовать приемлемую форму контроля над рождаемостью (оральные/имплантатные/инъекционные/трансдермальные контрацептивы, внутриматочную спираль, презерватив, диафрагму, воздержание или моногамные отношения с партнером). кто перенес вазэктомию).
11. Иметь значение МНО 0,8-1,2, а также нормальное ПВ/АЧТВ.
12. По крайней мере, с 1 активной раной БЭ площадью от 2,5 до 50 см2 на негибких поверхностях.

Критерий исключения:

1. За последние 30 дней до визита на исходный уровень получила системную терапию эквивалента живой кожи.
2. Известный или подозреваемый системный рак, такой как лимфома или лейкемия.
3. Доказательства дерматологического заболевания или сопутствующего состояния кожи в области лечения, например, БКР, актинический кератоз, розацеа, псориаз, атопический дерматит, экзема, ксеродермопигментоз, или клинические признаки инфекции.
4. Сопутствующее заболевание или лечение, подавляющее иммунную систему.
5. Любое хроническое заболевание, которое, по мнению исследователя (исследователей), может помешать проведению исследования или подвергнуть пациента неоправданному риску.
6. Известная чувствительность к любому из ингредиентов исследуемого препарата (крем BPM31510 3,0 %).
7. Лечение любыми системными иммуномодуляторами или иммунодепрессантами в течение 2 месяцев до включения в исследование в течение более 2 недель.
8. Использование любых местных иммуномодуляторов, таких как местный такролимус.
9. Использование системных или местных стероидов в течение 30 дней до включения в исследование исключено (разрешены ингаляционные стероиды и глазные капли, содержащие стероиды).
10. Любая плановая или необязательная операция, кроме биопсии по поводу БЭ, или операции для лечения последствий БЭ, такие как установка гастростомической трубки или дилатация пищевода в течение 4 недель до включения в исследование. Выборные процедуры, связанные с пересадкой кожи, не допускаются ни в коем случае.
11. Текущая регистрация в исследовании исследуемого препарата или устройства или участие в таком исследовании в течение 4 недель после регистрации.
12. По мнению исследователя, свидетельство нежелания или неспособности пациента или лица, осуществляющего уход, соблюдать ограничения и завершить исследование.
13. Имеет какое-либо нарушение свертываемости крови или проходит курс лечения любым антикоагулянтом.
14. Любые ненормальные лабораторные показатели или сопутствующие заболевания, которые, по мнению исследователя, должны исключать участие пациента в исследовании.