Stres endoplazmatického retikula a rezistence na léčbu u Ph-negativních myeloproliferativních novotvarů (PhiNESS)
18. června 2020 aktualizováno: University Hospital, Bordeaux
Cílem této studie je vyhodnotit stresové markery endoplazmatického retikula jako prediktivní pro odpověď na hydroxyureu u polycythemia vera (PV) a esenciální trombocytémie (ET).
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Nedávný objev mutací kalretikulinu u myeloproliferativních novotvarů ukazuje na neočekávanou roli biologie endoplazmatického retikula v patofyziologii těchto onemocnění.
Jinak je na rozdíl od hematologických malignit dobře zdokumentováno spojení stresu endoplazmatického retikula se solidními nádory, zejména v rezistenci na chemoterapii.
Cílem studie je vyhodnotit stresové markery endoplazmatického retikula jako prediktory odpovědi na hydroxymočovinu u pacientů s polycytemií vera a esenciální trombocytémií.
Hlavním cílem je korelovat stres endoplazmatického retikula (definovaný jako sestřih XBP1 nad 30 %) s mírou kompletní odpovědi po 6 měsících podle kritérií ELN z roku 2009.
Jedná se o observační retrospektivní studii.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
148
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Angers, Francie
- CHU Angers
-
Bayonne, Francie
- CH de la Côte Basque
-
Bordeaux, Francie
- CHU de Bordeaux
-
Bordeaux, Francie
- Crlcc Bergonie
-
Brest, Francie
- CHU de Brest
-
DAX, Francie
- CH de Dax
-
Libourne, Francie
- CH de Libourne
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Ukázka pravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti s Polycythemia Vera nebo Esenciální trombocytémie
Popis
Kritéria pro zařazení:
- ET nebo PV pacienti diagnostikovaní před akcelerační fází a léčení hydroxyureou s obdobím sledování alespoň 6 měsíců po zahájení léčby.
Kritéria pro diagnostiku PV:
Kritéria WHO pro PV s:
- Získaná mutace JAK2V617F > 5 %
- Absence zjevné příčiny sekundární polycytémie
Kritéria pro diagnostiku ET:
- Počet krevních destiček > 450 G/L
- Absence PV nebo chronické myeloidní leukémie
- Upřednostňuje se biopsie kostní dřeně, ale není nutná při absenci reakčních příčin (hladiny CRP a feritinu normální) a/nebo přítomnosti získaného JAK2V617F, CALR exonu 9 nebo MPL exonu 10
- Dostupnost vzorku RNA celkových leukocytů před zahájením léčby.
Kritéria vyloučení:
V nepřítomnosti markeru klonality přítomnost sekundární příčiny:
Trombocytóza:
- Zánětlivý syndrom (zvýšené CRP nebo SV)
- Nedostatek železa (snížená hladina feritinu nebo zvýšená hladina rozpustného transferinového receptoru)
Polycytémie:
Zvýšená nebo normální hladina EPO v souvislosti s:
- Hypoxie, respirační insuficience
- Syndrom spánkové apnoe
- Hyperafinní hemoglobin
- Absence léčby hydroxymočovinou
- Léčba anagrelidem, P32, pipobromanem, interferonem bez následné léčby hydroxyureou.
- Souběžná léčba jinou chemoterapií rakoviny (například v kontextu solidní rakoviny).
- Diagnostika během transformace na akutní leukémii
- Léčba hydroxyureou po dobu kratší než 6 měsíců
- Špatné dodržování cytotoxické léčby
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Retrospektivní
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Pacienti
Pacienti s ET nebo PV diagnostikovaní před akcelerační fází a léčení hydroxyureou s obdobím sledování alespoň 6 měsíců po zahájení léčby, přičemž je k dispozici vzorek RNA celkových leukocytů před zahájením léčby
|
Vzorek RNA celkových leukocytů před zahájením léčby
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Korelovat stres endoplazmatického retikula (definovaný jako sestřih XBP1 nad 30 %) s mírou kompletní odpovědi po 6 měsících podle kritérií ELN z roku 2009
Časové okno: Po 6 měsících léčby
|
Po 6 měsících léčby
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Olivier MANSIER, Doctor, University Hospital, Bordeaux
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
27. dubna 2017
Primární dokončení (Aktuální)
27. dubna 2019
Dokončení studie (Aktuální)
27. dubna 2019
Termíny zápisu do studia
První předloženo
24. června 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
5. července 2016
První zveřejněno (Odhad)
6. července 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
19. června 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
18. června 2020
Naposledy ověřeno
1. června 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CHUBX 2014/27
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .