Endoplasmatisk retikulumstress og modstand mod behandlinger i ph-negative myeloproliferative neoplasmer (PhiNESS)
18. juni 2020 opdateret af: University Hospital, Bordeaux
Formålet med denne undersøgelse er at evaluere de endoplasmatiske retikulums stressmarkører som prædiktive for respons på hydroxyurinstof ved polycytæmi vera (PV) og essentiel trombocytæmi (ET).
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Den nylige opdagelse af calreticulinmutationer i myeloproliferative neoplasmer peger på den uventede rolle af den endoplasmatiske retikulumbiologi i patofysiologien ved disse sygdomme.
Ellers er sammenhængen mellem endoplasmatisk retikulumstress med solide cancerformer, især i resistens over for kemoterapi, veldokumenteret, i modsætning til hæmatologiske maligniteter.
Undersøgelsen har til formål at evaluere endoplasmatiske retikulum stressmarkører som prædiktorer for responsen på hydroxyurinstof hos polycytæmia vera og essentielle trombocytæmipatienter.
Hovedformålet er at korrelere endoplasmatisk retikulumstress (defineret som splejsning af XBP1 over 30%) til frekvensen af fuldstændig respons efter 6 måneder i henhold til 2009 ELN-kriterierne.
Dette er en observationel retrospektiv undersøgelse.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
148
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Angers, Frankrig
- CHU Angers
-
Bayonne, Frankrig
- CH de la côte Basque
-
Bordeaux, Frankrig
- CHU de Bordeaux
-
Bordeaux, Frankrig
- Crlcc Bergonie
-
Brest, Frankrig
- CHU de Brest
-
DAX, Frankrig
- CH de Dax
-
Libourne, Frankrig
- CH de Libourne
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Prøveudtagningsmetode
Sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Patienter med polycytæmi vera eller essentiel trombocytæmi
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- ET- eller PV-patienter diagnosticeret før accelerationsfasen og behandlet med hydroxyurinstof med en opfølgningsperiode på mindst 6 måneder efter behandlingsstart.
Diagnosekriterier for PV:
WHO kriterier for PV med:
- Erhvervet JAK2V617F mutation > 5 %
- Fravær af tydelig årsag til sekundær polycytæmi
Diagnosekriterier for ET:
- Blodpladetal > 450 G/L
- Fravær af PV eller kronisk myeloid leukæmi
- Knoglemarvsbiopsi foretrækkes, men ikke nødvendig i fravær af reaktionelle årsager (CRP og ferritin niveauer normale) og/eller tilstedeværelse af erhvervet JAK2V617F, CALR exon 9 eller MPL exon 10
- Tilgængelighed af RNA-prøve af totale leukocytter før start af behandling.
Ekskluderingskriterier:
I fravær af klonalitetsmarkør, tilstedeværelse af sekundær årsag til:
Trombocytose:
- Inflammatorisk syndrom (CRP eller SV øget)
- Jernmangel (nedsat ferritinniveau eller øget niveau af opløselig transferrinreceptor)
Polycytæmi:
Øget eller normalt niveau af EPO i sammenhæng med:
- Hypoxi, respiratorisk insufficiens
- Søvnapnø syndrom
- Hyperaffin hæmoglobin
- Fravær af behandling med hydroxyurinstof
- Behandling med anagrelid, P32, pipobroman, interferon uden efterfølgende hydroxyurinstofbehandling.
- Samtidig behandling med anden cancerkemoterapi (f.eks. i en sammenhæng med solid cancer).
- Diagnostisk under transformation til akut leukæmi
- Behandling med hydroxyurinstof i mindre end 6 måneder
- Dårlig overholdelse af cellegiftbehandlingen
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Tilbagevirkende kraft
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Patienter
ET- eller PV-patienter diagnosticeret før accelerationsfasen og behandlet med hydroxyurinstof med en opfølgningsperiode på mindst 6 måneder efter behandlingsstart, med en RNA-prøve af totale leukocytter før behandlingsstart tilgængelig
|
RNA-prøve af totale leukocytter før behandlingsstart
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
At korrelere endoplasmatisk retikulumstress (defineret som splejsning af XBP1 over 30%) til hastigheden af fuldstændig respons efter 6 måneder i henhold til 2009 ELN-kriterierne
Tidsramme: Efter 6 måneders behandling
|
Efter 6 måneders behandling
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Olivier MANSIER, Doctor, University Hospital, Bordeaux
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
27. april 2017
Primær færdiggørelse (Faktiske)
27. april 2019
Studieafslutning (Faktiske)
27. april 2019
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
24. juni 2016
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
5. juli 2016
Først opslået (Skøn)
6. juli 2016
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
19. juni 2020
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
18. juni 2020
Sidst verificeret
1. juni 2020
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- CHUBX 2014/27
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Polycytæmi Vera
-
Incyte CorporationRekrutteringMyelofibrose | Myelodysplastisk syndrom | Myeloproliferativ neoplasma | Myelodysplastisk/Myeloproliferativ Neoplasma Overlap Syndrom | Tilbagefaldende eller refraktær primær myelofibrose | Sekundær Myelofibrose (Post-Polycythemia Vera Myelofibrosis, Post-essentiel trombocytæmi Myelofibrosis) | ET...Forenede Stater, Spanien, Japan, Italien, Finland, Det Forenede Kongerige, Canada
-
PharmaEssentia Japan K.K.Rekruttering
-
Novartis PharmaceuticalsAfsluttetPolycytæmi Vera (PV)Forenede Stater
-
PharmaEssentia Japan K.K.Rekruttering
-
PharmaEssentia Japan K.K.Afsluttet
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.RekrutteringFlebotomi afhængig polycytæmi VeraForenede Stater, Canada, Ungarn, Det Forenede Kongerige, Australien, Polen
-
Novartis PharmaceuticalsAfsluttetPrimær myelofibrose | Post-polycytæmi Vera | Post-essentiel trombocytopeniForenede Stater
-
Northwestern UniversityNational Cancer Institute (NCI); Celgene; The Leukemia and Lymphoma SocietyTrukket tilbagePrimær myelofibrose | Polycytæmi Vera, post-polycytæmisk myelofibrosefaseForenede Stater
-
Memorial Sloan Kettering Cancer CenterEli Lilly and Company; Incyte CorporationRekrutteringMyelofibrose på grund af og efter polycytæmi VeraForenede Stater
-
CelgeneRekrutteringPrimær myelofibrose | Myeloproliferative lidelser | Anæmi | Myelofibrose | Post-polycytæmi Vera MyelofibrosisFrankrig, Belgien, Spanien, Australien, Canada, Forenede Stater, Korea, Republikken, Rumænien, Japan, Israel, Italien, Østrig, Kina, Tjekkiet, Tyskland, Grækenland, Irland, Polen, Det Forenede Kongerige, Hong Kong, Ungarn, Libanon, C... og mere