Estresse do Retículo Endoplasmático e Resistência a Tratamentos em Neoplasias Mieloproliferativas Ph-negativas (PhiNESS)
18 de junho de 2020 atualizado por: University Hospital, Bordeaux
O objetivo deste estudo é avaliar os marcadores de estresse do retículo endoplasmático como preditivos de resposta à hidroxiureia na policitemia vera (PV) e na trombocitemia essencial (TE).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A recente descoberta de mutações da calreticulina em neoplasias mieloproliferativas aponta para o papel inesperado da biologia do retículo endoplasmático na fisiopatologia dessas doenças.
Por outro lado, a associação do estresse do retículo endoplasmático com cânceres sólidos, em particular na resistência à quimioterapia, está bem documentada, ao contrário das malignidades hematológicas.
O estudo tem como objetivo avaliar marcadores de estresse do retículo endoplasmático como preditores da resposta à hidroxiureia em pacientes com policitemia vera e trombocitemia essencial.
O objetivo principal é correlacionar o estresse do retículo endoplasmático (definido como splicing de XBP1 acima de 30%) com a taxa de resposta completa após 6 meses de acordo com os critérios ELN de 2009.
Este é um estudo observacional retrospectivo.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
148
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Angers, França
- CHU Angers
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Bayonne, França
- CH de la Côte Basque
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Bordeaux, França
- CHU de Bordeaux
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Bordeaux, França
- Crlcc Bergonie
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Brest, França
- CHU de Brest
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DAX, França
- CH de Dax
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Libourne, França
- CH de Libourne
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra de Probabilidade
População do estudo
Pacientes com Policitemia Vera ou Trombocitemia Essencial
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com ET ou PV diagnosticados antes da fase de aceleração e tratados com hidroxiureia com um período de acompanhamento de pelo menos 6 meses após o início do tratamento.
Critérios de diagnóstico de PV:
Critérios da OMS para PV com:
- Mutação JAK2V617F adquirida > 5%
- Ausência de causa evidente de policitemia secundária
Critérios diagnósticos de TE:
- Contagem de plaquetas > 450 G/L
- Ausência de PV ou Leucemia Mielóide Crônica
- A biópsia de medula óssea é preferida, mas não necessária na ausência de causas reacionais (níveis de PCR e ferritina normais) e/ou presença de JAK2V617F adquirido, CALR exon 9 ou MPL exon 10
- Disponibilidade de amostra de RNA de leucócitos totais antes do início do tratamento.
Critério de exclusão:
Na ausência de marcador de clonalidade, presença de causa secundária de:
Trombocitose:
- Síndrome inflamatória (CRP ou SV aumentada)
- Deficiência de ferro (diminuição do nível de ferritina ou aumento do nível do receptor de transferrina solúvel)
Policitemia:
Nível aumentado ou normal de EPO no contexto de:
- Hipóxia, insuficiência respiratória
- Síndrome da apneia do sono
- Hemoglobina hiperafim
- Ausência de tratamento por hidroxiureia
- Tratamento por anagrelide, P32, pipobroman, interferon sem tratamento subsequente com hidroxiureia.
- Tratamento concomitante com outra quimioterapia oncológica (num contexto de cancro sólido por exemplo).
- Diagnóstico durante a transformação para leucemia aguda
- Tratamento por hidroxiureia durante menos de 6 meses
- Má observância do tratamento citotóxico
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Retrospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Pacientes
Pacientes com ET ou PV diagnosticados antes da fase de aceleração e tratados com hidroxiureia com um período de acompanhamento de pelo menos 6 meses após o início do tratamento, com uma amostra de RNA de leucócitos totais antes do início do tratamento disponível
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Amostra de RNA de leucócitos totais antes do início do tratamento
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Correlacionar o estresse do retículo endoplasmático (definido como splicing de XBP1 acima de 30%) com a taxa de resposta completa após 6 meses de acordo com os critérios do ELN de 2009
Prazo: Após 6 meses de tratamento
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Após 6 meses de tratamento
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Olivier MANSIER, Doctor, University Hospital, Bordeaux
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
27 de abril de 2017
Conclusão Primária (Real)
27 de abril de 2019
Conclusão do estudo (Real)
27 de abril de 2019
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
24 de junho de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
5 de julho de 2016
Primeira postagem (Estimativa)
6 de julho de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
19 de junho de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
18 de junho de 2020
Última verificação
1 de junho de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Neoplasias por local
- Doenças da Medula Óssea
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios hemorrágicos
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Distúrbios das plaquetas sanguíneas
- Neoplasias da Medula Óssea
- Neoplasias Hematológicas
- Neoplasias
- Trombocitose
- Trombocitemia Essencial
- Distúrbios mieloproliferativos
- Policitemia Vera
- Policitemia
Outros números de identificação do estudo
- CHUBX 2014/27
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
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