Endoplasminen retikulumin stressi ja hoitoresistenssi Ph-negatiivisissa myeloproliferatiivisissa kasvaimissa (PhiNESS)
torstai 18. kesäkuuta 2020 päivittänyt: University Hospital, Bordeaux
Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida endoplasmisen retikulumin stressimarkkereita ennustavina vasteen hydroksiurealle polycythemia verassa (PV) ja essentiaalisessa trombosytemiassa (ET).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Äskettäinen kalretikuliinimutaatioiden löytö myeloproliferatiivisissa kasvaimissa viittaa endoplasmisen retikulumin biologian odottamattomaan rooliin näiden sairauksien patofysiologiassa.
Muuten endoplasmisen retikulumin stressin yhteys kiinteisiin syöpiin, erityisesti vastustuskykyyn kemoterapialle, on hyvin dokumentoitu, toisin kuin hematologiset pahanlaatuiset kasvaimet.
Tutkimuksen tavoitteena on arvioida endoplasmisen verkkokalvon stressimarkkereita, jotka ennustavat hydroksiureavastetta polysytemia vera- ja essentiaalisesti trombosytemiapotilailla.
Päätavoitteena on korreloida endoplasminen verkkokalvon stressi (määritelty XBP1:n silmukoitumiseksi yli 30 %) täydellisen vasteen nopeuteen 6 kuukauden kuluttua vuoden 2009 ELN-kriteerien mukaisesti.
Tämä on havainnollinen retrospektiivinen tutkimus.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
148
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Angers, Ranska
- CHU Angers
-
Bayonne, Ranska
- CH de la Côte Basque
-
Bordeaux, Ranska
- CHU de Bordeaux
-
Bordeaux, Ranska
- Crlcc Bergonie
-
Brest, Ranska
- CHU de Brest
-
DAX, Ranska
- CH de Dax
-
Libourne, Ranska
- CH de Libourne
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Potilaat, joilla on Polycythemia Vera tai Essential Trombosytemia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- ET- tai PV-potilaat, jotka on diagnosoitu ennen kiihdytysvaihetta ja jotka on hoidettu hydroksiurealla, ja seurantajakso on vähintään 6 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen.
PV:n diagnoosikriteerit:
WHO:n PV:n kriteerit:
- Hankittu JAK2V617F-mutaatio > 5 %
- Toissijaisen polysytemian ilmeisen syyn puuttuminen
ET:n diagnoosikriteerit:
- Verihiutalemäärä > 450 G/L
- PV:n tai kroonisen myelooisen leukemian puuttuminen
- Luuydinbiopsia edullinen, mutta ei välttämätön, jos ei ole reaktiota aiheuttavia syitä (CRP- ja ferritiinitasot normaalit) ja/tai hankittu JAK2V617F, CALR-eksoni 9 tai MPL-eksoni 10
- Kokonaisleukosyyttien RNA-näytteen saatavuus ennen hoidon aloittamista.
Poissulkemiskriteerit:
Kloniteettimarkkerin puuttuessa sekundaarisen syyn esiintyminen:
Trombosytoosi:
- Tulehduksellinen oireyhtymä (CRP tai SV lisääntynyt)
- Raudanpuute (alentunut ferritiinitaso tai kohonnut liukoisen transferriinireseptorin taso)
Polysytemia:
EPO:n kohonnut tai normaali taso seuraavissa olosuhteissa:
- Hypoksia, hengitysvajaus
- Uniapnea-oireyhtymä
- Hyperafiini hemoglobiini
- Hydroksiureahoidon puuttuminen
- Hoito anagrelidillä, P32:lla, pipobromaanilla, interferonilla ilman myöhempää hydroksiureakäsittelyä.
- Samanaikainen hoito muulla syövän kemoterapialla (esimerkiksi kiinteän syövän yhteydessä).
- Diagnostiikka akuuttiin leukemiaan siirtymisen aikana
- Hoito hydroksiurealla alle 6 kuukauden ajan
- Sytotoksisen hoidon huono noudattaminen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Takautuva
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Potilaat
ET- tai PV-potilaat, jotka on diagnosoitu ennen kiihdytysvaihetta ja jotka on hoidettu hydroksiurealla, seurantajaksolla vähintään 6 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen, ja saatavilla on RNA-näyte leukosyyttien kokonaismäärästä ennen hoidon aloittamista
|
Kokonaisleukosyyttien RNA-näyte ennen hoidon aloittamista
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Korreloida endoplasminen retikulumin stressi (määritelty XBP1:n silmukoitumiseksi yli 30 %) täydellisen vasteen nopeuteen 6 kuukauden kuluttua vuoden 2009 ELN-kriteerien mukaisesti
Aikaikkuna: 6 kuukauden hoidon jälkeen
|
6 kuukauden hoidon jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Olivier MANSIER, Doctor, University Hospital, Bordeaux
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 27. huhtikuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 27. huhtikuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 27. huhtikuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 24. kesäkuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 5. heinäkuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 6. heinäkuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 19. kesäkuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 18. kesäkuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CHUBX 2014/27
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .