Stres retikulum endoplazmatycznego i oporność na leczenie w nowotworach mieloproliferacyjnych Ph-ujemnych (PhiNESS)
18 czerwca 2020 zaktualizowane przez: University Hospital, Bordeaux
Celem tego badania jest ocena markerów stresu retikulum endoplazmatycznego jako czynników predykcyjnych odpowiedzi na hydroksymocznik w czerwienicy prawdziwej (PV) i nadpłytkowości samoistnej (ET).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Niedawne odkrycie mutacji kalretikuliny w nowotworach mieloproliferacyjnych wskazuje na nieoczekiwaną rolę biologii retikulum endoplazmatycznego w patofizjologii tych chorób.
Poza tym związek stresu retikulum endoplazmatycznego z nowotworami litymi, w szczególności z opornością na chemioterapię, jest dobrze udokumentowany, w przeciwieństwie do nowotworów hematologicznych.
Badanie ma na celu ocenę markerów stresu retikulum endoplazmatycznego jako predyktorów odpowiedzi na hydroksymocznik u pacjentów z czerwienicą prawdziwą i nadpłytkowością samoistną.
Głównym celem jest skorelowanie stresu retikulum endoplazmatycznego (zdefiniowanego jako splicing XBP1 powyżej 30%) z odsetkiem całkowitej odpowiedzi po 6 miesiącach zgodnie z kryteriami ELN z 2009 roku.
Jest to retrospektywne badanie obserwacyjne.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
148
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Angers, Francja
- CHU Angers
-
Bayonne, Francja
- CH de la Côte Basque
-
Bordeaux, Francja
- CHU de Bordeaux
-
Bordeaux, Francja
- Crlcc Bergonie
-
Brest, Francja
- CHU de Brest
-
DAX, Francja
- CH de Dax
-
Libourne, Francja
- CH de Libourne
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Metoda próbkowania
Próbka prawdopodobieństwa
Badana populacja
Pacjenci z czerwienicą prawdziwą lub nadpłytkowością samoistną
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci z ET lub PV zdiagnozowani przed fazą akceleracji i leczeni hydroksymocznikiem z okresem obserwacji co najmniej 6 miesięcy po rozpoczęciu leczenia.
Kryteria diagnostyczne PV:
Kryteria WHO dotyczące PV z:
- Nabyta mutacja JAK2V617F > 5%
- Brak ewidentnej przyczyny czerwienicy wtórnej
Kryteria rozpoznania ET:
- Liczba płytek krwi > 450 G/l
- Brak PV lub przewlekłej białaczki szpikowej
- Biopsja szpiku kostnego preferowana, ale niekonieczna w przypadku braku przyczyn odczynowych (stężenia CRP i ferrytyny w normie) i/lub obecności nabytej JAK2V617F, eksonu 9 CALR lub eksonu 10 MPL
- Dostępność próbki RNA wszystkich leukocytów przed rozpoczęciem leczenia.
Kryteria wyłączenia:
W przypadku braku markera klonalności obecność wtórnej przyczyny:
Trombocytoza:
- Zespół zapalny (podwyższone CRP lub SV)
- Niedobór żelaza (obniżony poziom ferrytyny lub zwiększony poziom rozpuszczalnego receptora transferyny)
Czerwienica:
Zwiększony lub normalny poziom EPO w kontekście:
- Niedotlenienie, niewydolność oddechowa
- Zespół bezdechu sennego
- Hemoglobina hiperafinowa
- Brak leczenia hydroksymocznikiem
- Leczenie anagrelidem, P32, pipobromanem, interferonem bez późniejszego leczenia hydroksymocznikiem.
- Jednoczesne leczenie inną chemioterapią przeciwnowotworową (na przykład w kontekście raka litego).
- Diagnostyka podczas transformacji w ostrą białaczkę
- Leczenie hydroksymocznikiem przez mniej niż 6 miesięcy
- Złe przestrzeganie leczenia cytotoksycznego
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Z mocą wsteczną
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Pacjenci
Pacjenci z ET lub PV rozpoznani przed fazą akceleracji i leczeni hydroksymocznikiem z okresem obserwacji co najmniej 6 miesięcy po rozpoczęciu leczenia, z próbką RNA wszystkich leukocytów przed rozpoczęciem leczenia dostępną
|
Próbka RNA wszystkich leukocytów przed rozpoczęciem leczenia
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Aby skorelować stres retikulum endoplazmatycznego (zdefiniowany jako splicing XBP1 powyżej 30%) z odsetkiem całkowitej odpowiedzi po 6 miesiącach zgodnie z kryteriami ELN z 2009 r.
Ramy czasowe: Po 6 miesiącach leczenia
|
Po 6 miesiącach leczenia
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Olivier MANSIER, Doctor, University Hospital, Bordeaux
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
27 kwietnia 2017
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
27 kwietnia 2019
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
27 kwietnia 2019
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
24 czerwca 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
5 lipca 2016
Pierwszy wysłany (Oszacować)
6 lipca 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
19 czerwca 2020
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
18 czerwca 2020
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2020
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Nowotwory według lokalizacji
- Choroby szpiku kostnego
- Choroby hematologiczne
- Zaburzenia krwotoczne
- Zaburzenia krzepnięcia krwi
- Zaburzenia płytek krwi
- Nowotwory szpiku kostnego
- Nowotwory hematologiczne
- Nowotwory
- Trombocytoza
- Nadpłytkowość, niezbędna
- Zaburzenia mieloproliferacyjne
- Czerwienica prawdziwa
- Czerwienica
Inne numery identyfikacyjne badania
- CHUBX 2014/27
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .