Zkouška účinnosti inhalace GM-CSF s plicní alveolární proteinózou v Japonsku

Kritéria pro zařazení:

1. Věk nad 16 let a méně než 80 let (k datu registrace).
2. Může poskytnout podepsaný informovaný souhlas.
3. Ochota a schopnost dodržovat plánované návštěvy, plán léčby, laboratorní testy a další studijní postupy uvedené v protokolu (včetně krátkodobého přijetí do nemocnice).
4. Autoimunitní plicní alveolární proteinóza diagnostikovaná jak HR-CT, tak biopsií a/nebo BAL, stejně jako GM-CSF protilátky v séru pozitivní.
5. PaO2 < 70 mmHg po 5 minutách poloha páteře na vzduchu v místnosti nebo PaO2 < 75 mmHg po 5 minutách poloha páteře na vzduchu v místnosti a se symptomy včetně kašle, sputa a námahové dušnosti

Kritéria vyloučení:

1. Diagnostikována jako sekundární nebo dědičná plicní alveolární proteinóza
2. WBC 12 000/mm3 nebo více
3. Horečka 38 stupňů Celsia nebo více
4. Silný edém
5. Anamnéza maligního onemocnění v posledních 5 letech (nevztahuje se na léčené případy děložního karcinomu in situ a lokálního bazaliomu)
6. Komplikace kardiovaskulárních onemocnění včetně městnavého srdečního selhání, anginy pectoris, sklonu ke krvácení atd. s těžkým stavem.
7. Komplikace respiračních onemocnění, jako je plicní infekční onemocnění (vč. plicní tuberkulóza), bronchiální astma, plicní fibróza, intersticiální pneumonitida nebo bronchiektázie, u kterých je hodnocení bezpečnosti a účinnosti terapie GM-CSF považováno za obtížné.
8. Anamnéza nebo komplikace infekčních onemocnění, které vyžadují systémové podávání antibiotik, antimykotik nebo antivirotik během posledních 2 týdnů.
9. Léčba jinými cytokiny
10. Těhotné nebo možná těhotné ženy, kojící ženy a ženy, které si přejí otěhotnět během období studie
11. Pacienti, kteří byli léčeni výplachem celých plic, opakovaným výplachem segmentových plic nebo rituximabem během 6 měsíců před zahájením studie (toto kritérium se nevztahuje na pacienty, u kterých uplynulo 6 měsíců nebo více od poslední laváže nebo rituximabu )
12. Těžká jaterní dysfunkce (AST > 100 IU/L a/nebo ALT > 100 IU/L a/nebo T-bil > 3,0 mg/dl)
13. Těžká renální dysfunkce (Ccr < 30 ml/min, vypočteno podle Cockcroft-Gaultova (CG) vzorce)
14. Předchozí zkušenost se závažnými a nevysvětlitelnými vedlejšími účinky při aerosolové aplikaci jakéhokoli druhu léčivého přípravku
15. Léčba perorálním nebo intravenózním podáváním nebo inhalací kortikosteroidů.
16. Léčba jinými inhalačními léky.
17. Dříve léčeni GM-CSF před začátkem studie.
18. Prokázat přecitlivělost na látku GM-CSF.
19. Ostatní pacienti, které ošetřující lékař vyhodnotil jako nevhodné pro studii (např. pacienti, u kterých je nepravděpodobné, že dokončí léčbu nebo kteří nespolupracují).