Pulmonal alveolær proteinose GM-CSF inhalationseffektivitetsforsøg i Japan

Inklusionskriterier:

1. Alder over 16 år og under 80 år (fra registreringsdatoen).
2. Kan give underskrevet informeret samtykke.
3. Villig og i stand til at overholde planlagte besøg, behandlingsplan, laboratorietests og andre undersøgelsesprocedurer specificeret i protokollen (inklusive korttidsindlæggelse på hospitalet).
4. Autoimmun pulmonal alveolær proteinose diagnosticeret ved både HR-CT og biopsi og/eller BAL samt GM-CSF antistoffer i serumpositive.
5. PaO2 < 70 mmHg efter 5 minutters rygsøjleposition ved rumluft, eller PaO2 < 75 mmHg efter 5 minutters rygsøjleposition ved rumluft og med symptom(er) inklusive hoste, opspyt og anstrengelsesdyspnø

Ekskluderingskriterier:

1. Diagnosticeret som sekundær eller arvelig pulmonal alveolær proteinose
2. WBC på 12.000/mm3 eller mere
3. Feber på 38 grader celsius eller mere
4. Alvorligt ødem
5. Anamnese med malign sygdom inden for de seneste 5 år (ikke anvendt på de behandlede tilfælde af livmoderkarcinom in situ og lokalt basalcellekarcinom)
6. Komplikation af hjerte-kar-sygdomme, herunder kongestiv hjertesvigt, angina pectoris, hæmoragisk tendens osv. med alvorlig tilstand.
7. Komplikation af luftvejssygdomme såsom lungeinfektionssygdom (inkl. lungetuberkulose), bronkial astma, lungefibrose, interstitiel pneumonitis eller bronkiektasi, hvor evalueringer af sikkerhed og effektivitet af GM-CSF-behandling anses for at være vanskelige.
8. Anamnese eller komplikation af infektionssygdomme, som kræver systemisk administration af antibiotika, svampedræbende eller antivirale midler inden for de seneste 2 uger.
9. Behandling med andre cytokiner
10. Gravide eller muligvis gravide kvinder, ammende kvinder og kvinder, der ønsker at blive gravide i løbet af undersøgelsesperioden
11. Patienter, der er blevet behandlet med hellungeskylning, gentagen segmental-lungeskylning eller rituximab inden for 6 måneder før studiets start (dette kriterium gælder ikke for patienter, for hvem der er forløbet 6 måneder eller mere efter deres sidste skylning eller rituximab )
12. Alvorlig leverdysfunktion (AST > 100 IE/L og/eller ALT > 100 IE/L og/eller T-bil >3,0 mg/dL)
13. Alvorlig nyreinsufficiens (Ccr < 30 ml/min, beregnet ved Cockcroft-Gault (CG) formel)
14. Tidligere erfaring med alvorlige og uforklarlige bivirkninger under aerosolafgivelse af enhver form for lægemiddel
15. Behandling med oral eller intravenøs administration eller inhalation af kortikosteroider.
16. Behandling med andre inhalationspræparater.
17. Tidligere behandlet med GM-CSF inden studiets start.
18. Demonstrere overfølsomhed over for GM-CSF-middel.
19. Andre patienter vurderet til at være uegnede til undersøgelsen af ​​den behandlende læge (f.eks. patienter, der er usandsynligt, at de fuldfører behandlingen eller er usamarbejdsvillige).