Lungenalveoläre Proteinose GM-CSF Inhalationswirksamkeitsstudie in Japan

Einschlusskriterien:

1. Alter über 16 Jahre und unter 80 Jahren (zum Zeitpunkt der Registrierung).
2. Kann eine unterschriebene Einverständniserklärung abgeben.
3. Bereit und in der Lage, geplante Besuche, Behandlungspläne, Labortests und andere im Protokoll festgelegte Studienverfahren einzuhalten (einschließlich kurzfristiger Krankenhauseinweisung).
4. Autoimmune pulmonale alveoläre Proteinose, diagnostiziert durch HR-CT und Biopsie und/oder BAL sowie GM-CSF-Antikörper im Serum positiv.
5. PaO2 < 70 mmHg nach 5 Minuten Wirbelsäulenlagerung an Raumluft oder PaO2 < 75 mmHg nach 5 Minuten Wirbelsäulenlagerung an Raumluft und mit Symptomen wie Husten, Auswurf und Belastungsdyspnoe

Ausschlusskriterien:

1. Diagnostiziert als sekundäre oder hereditäre Lungenalveolarproteinose
2. WBC von 12.000/mm3 oder mehr
3. Fieber von 38 Grad Celsius oder mehr
4. Schweres Ödem
5. Vorgeschichte einer bösartigen Erkrankung innerhalb der letzten 5 Jahre (gilt nicht für die behandelten Fälle von Uteruskarzinom in situ und lokalem Basalzellkarzinom)
6. Komplikation von Herz-Kreislauf-Erkrankungen, einschließlich dekompensierter Herzinsuffizienz, Angina pectoris, Blutungsneigung usw. mit schwerem Zustand.
7. Komplikation von Atemwegserkrankungen wie Lungeninfektionskrankheiten (inkl. Lungentuberkulose), Bronchialasthma, Lungenfibrose, interstitielle Pneumonitis oder Bronchiektasen, bei denen die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der GM-CSF-Therapie als schwierig angesehen wird.
8. Vorgeschichte oder Komplikation von Infektionskrankheiten, die innerhalb der letzten 2 Wochen eine systemische Verabreichung von Antibiotika, Antimykotika oder antiviralen Mitteln erfordern.
9. Behandlung mit anderen Zytokinen
10. Schwangere oder möglicherweise schwangere Frauen, stillende Frauen und Frauen, die während des Studienzeitraums schwanger werden möchten
11. Patienten, die innerhalb von 6 Monaten vor Beginn der Studie mit Ganzlungenlavage, wiederholter Lungensegmentlavage oder Rituximab behandelt wurden (dieses Kriterium gilt nicht für Patienten, bei denen seit ihrer letzten Lavage oder Rituximab 6 Monate oder mehr vergangen sind )
12. Schwere Leberfunktionsstörung (AST > 100 IE/l und/oder ALT > 100 IE/l und/oder T-bil > 3,0 mg/dl)
13. Schwere Nierenfunktionsstörung (Ccr < 30 ml/min, berechnet nach Cockcroft-Gault (CG)-Formel)
14. Frühere Erfahrung mit schweren und ungeklärten Nebenwirkungen während der Verabreichung von Aerosolen jeglicher Art von Arzneimitteln
15. Behandlung mit oraler oder intravenöser Verabreichung oder Inhalation von Kortikosteroiden.
16. Behandlung mit anderen inhalativen Arzneimitteln.
17. Vor Beginn der Studie mit GM-CSF behandelt.
18. Demonstrieren Sie eine Überempfindlichkeit gegenüber dem GM-CSF-Mittel.
19. Andere Patienten, die vom behandelnden Arzt als ungeeignet für die Studie beurteilt wurden (z. B. Patienten, die die Behandlung wahrscheinlich nicht abschließen werden oder nicht kooperativ sind).