Pulmonal alveolar proteinose GM-CSF inhalasjonseffektivitetsforsøk i Japan

Inklusjonskriterier:

1. Alder over 16 år og under 80 år (fra registreringsdatoen).
2. Kan gi signert informert samtykke.
3. Villig og i stand til å overholde planlagte besøk, behandlingsplan, laboratorietester og andre studieprosedyrer spesifisert i protokollen (inkludert korttidsinnleggelse på sykehus).
4. Autoimmun pulmonal alveolar proteinose diagnostisert ved både HR-CT og biopsi og/eller BAL samt GM-CSF antistoffer i serumpositive.
5. PaO2 < 70 mmHg etter 5 minutter ryggradsstilling ved romluft, eller PaO2 < 75 mmHg etter 5 minutters ryggradsstilling ved romluft og med symptom(er) inkludert hoste, oppspytt og anstrengelsesdyspné

Ekskluderingskriterier:

1. Diagnostisert som sekundær eller arvelig pulmonal alveolar proteinose
2. WBC på 12 000/mm3 eller mer
3. Feber på 38 grader celsius eller mer
4. Alvorlig ødem
5. Anamnese med ondartet sykdom i løpet av de siste 5 årene (ikke brukt på de behandlede tilfellene av livmorkarsinom in situ og lokalt basalcellekarsinom)
6. Komplikasjoner av kardiovaskulære sykdommer inkludert kongestiv hjertesvikt, angina pectoris, blødningstendenser osv. med alvorlig tilstand.
7. Komplikasjoner av luftveissykdommer som lungeinfeksjon (inkl. lungetuberkulose), bronkial astma, lungefibrose, interstitiell lungebetennelse eller bronkiektasi, der evalueringer av sikkerhet og effekt av GM-CSF-behandling anses som vanskelige.
8. Anamnese eller komplikasjon av infeksjonssykdommer som krever systemisk administrering av antibiotika, soppdrepende eller antivirale midler i løpet av de siste 2 ukene.
9. Behandling med andre cytokiner
10. Gravide eller muligens gravide kvinner, ammende kvinner og kvinner som ønsker å bli gravide i løpet av studieperioden
11. Pasienter som har blitt behandlet med hellungeskylling, gjentatt segmentell lungeskylling eller rituximab innen 6 måneder før studiestart (dette kriteriet gjelder ikke for pasienter der det har gått 6 måneder eller mer etter siste skylling eller rituximab) )
12. Alvorlig leverdysfunksjon (AST > 100 IE/L og/eller ALT > 100 IE/L og/eller T-bil >3,0 mg/dL)
13. Alvorlig nedsatt nyrefunksjon (Ccr < 30 ml/min, beregnet ved Cockcroft-Gault (CG) formel)
14. Tidligere erfaring med alvorlige og uforklarlige bivirkninger under aerosollevering av alle slags legemidler
15. Behandling med oral eller intravenøs administrering eller inhalasjon av kortikosteroider.
16. Behandling med andre inhalasjonsmedisiner.
17. Tidligere behandlet med GM-CSF før studiestart.
18. Vise overfølsomhet overfor GM-CSF-middel.
19. Andre pasienter som vurderes å være upassende for studien av den behandlende legen (f.eks. pasienter som sannsynligvis ikke vil fullføre behandlingen eller som ikke samarbeider).