Ensaio de Eficácia da Inalação de GM-CSF de Proteinose Alveolar Pulmonar no Japão

Critério de inclusão:

1. Idade superior a 16 anos e inferior a 80 anos (a partir da data de registo).
2. Pode fornecer consentimento informado assinado.
3. Disposto e capaz de cumprir as consultas agendadas, plano de tratamento, exames laboratoriais e outros procedimentos do estudo especificados no protocolo (incluindo internação hospitalar de curto prazo).
4. Proteinose alveolar pulmonar autoimune diagnosticada por HR-CT e biópsia e/ou BAL, bem como anticorpos GM-CSF em soropositivo.
5. PaO2 < 70 mmHg após 5 minutos de posição da coluna em ar ambiente, ou PaO2 < 75 mmHg após 5 minutos de posição da coluna em ar ambiente e com sintoma(s) incluindo tosse, escarro e dispneia aos esforços

Critério de exclusão:

1. Diagnosticado como proteinose alveolar pulmonar secundária ou hereditária
2. WBC de 12.000/mm3 ou mais
3. Febre de 38 graus Celsius ou mais
4. Edema grave
5. História de doença maligna nos últimos 5 anos (não se aplica aos casos tratados de carcinoma uterino in situ e carcinoma basocelular local)
6. Complicação de doenças cardiovasculares, incluindo insuficiência cardíaca congestiva, angina pectoris, tendência hemorrágica, etc, com condição grave.
7. Complicação de doenças respiratórias, como doença infecciosa pulmonar (incl. tuberculose pulmonar), asma brônquica, fibrose pulmonar, pneumonite intersticial ou bronquiectasia, nas quais as avaliações de segurança e eficácia da terapia com GM-CSF são consideradas difíceis.
8. História ou complicação de doenças infecciosas que requerem administração sistêmica de antibióticos, agentes antifúngicos ou antivirais nas últimas 2 semanas.
9. Tratamento com outras citocinas
10. Mulheres grávidas ou possivelmente grávidas, mulheres lactantes e mulheres que desejam engravidar durante o período do estudo
11. Pacientes que foram tratados com lavagem pulmonar total, lavagem pulmonar segmentar repetida ou rituximabe 6 meses antes do início do estudo (este critério não se aplica a pacientes para os quais 6 meses ou mais se passaram após a última lavagem ou rituximabe )
12. Disfunção hepática grave (AST > 100 UI/L e/ou ALT > 100 UI/L e/ou T-bil >3,0mg/dL)
13. Disfunção renal grave (Ccr < 30 mL/min, calculado pela fórmula de Cockcroft-Gault (CG))
14. Experiência anterior de efeitos colaterais graves e inexplicados durante a administração de aerossóis de qualquer tipo de medicamento
15. Tratamento com administração oral ou intravenosa ou inalação de corticosteróides.
16. Tratamento com outras drogas inaladas.
17. Previamente tratados com GM-CSF antes do início do estudo.
18. Demonstrar hipersensibilidade ao agente GM-CSF.
19. Outros pacientes considerados inadequados para o estudo pelo médico assistente (por exemplo, pacientes com pouca probabilidade de concluir o tratamento ou que não cooperam).