Prova di efficacia per inalazione di proteinosi alveolare polmonare GM-CSF in Giappone

Criterio di inclusione:

1. Età superiore a 16 anni e inferiore a 80 anni (alla data di registrazione).
2. Può fornire il consenso informato firmato.
3. Disponibilità e capacità di rispettare le visite programmate, il piano di trattamento, i test di laboratorio e altre procedure di studio specificate nel protocollo (incluso il ricovero ospedaliero a breve termine).
4. Proteinosi alveolare polmonare autoimmune diagnosticata sia da HR-CT che da biopsia e/o BAL e anticorpi GM-CSF nel siero positivi.
5. PaO2 < 70 mmHg dopo 5 minuti di posizione della colonna vertebrale all'aria ambiente, o PaO2 < 75 mmHg dopo 5 minuti di posizione della colonna vertebrale all'aria ambiente e con sintomi tra cui tosse, espettorato e dispnea da sforzo

Criteri di esclusione:

1. Diagnosi di proteinosi alveolare polmonare secondaria o ereditaria
2. WBC di 12.000/mm3 o più
3. Febbre di 38 gradi Celsius o più
4. Edema grave
5. Storia di malattia maligna negli ultimi 5 anni (non applicata ai casi trattati di carcinoma uterino in situ e carcinoma basocellulare locale)
6. Complicazione di malattie cardiovascolari tra cui insufficienza cardiaca congestizia, angina pectoris, tendenza emorragica, ecc. con condizioni gravi.
7. Complicanza di malattie respiratorie come malattie infettive polmonari (incl. tubercolosi polmonare), asma bronchiale, fibrosi polmonare, polmonite interstiziale o bronchiectasie, in cui le valutazioni di sicurezza ed efficacia della terapia con GM-CSF sono considerate difficili.
8. Storia o complicazione di malattie infettive che richiedono la somministrazione sistemica di antibiotici, agenti antimicotici o antivirali nelle ultime 2 settimane.
9. Trattamento con altre citochine
10. Donne incinte o potenzialmente incinte, donne che allattano e donne che desiderano una gravidanza durante il periodo di studio
11. Pazienti che sono stati trattati con lavaggio polmonare intero, lavaggio polmonare segmentale ripetuto o rituximab entro 6 mesi prima dell'inizio dello studio (questo criterio non si applica ai pazienti per i quali sono trascorsi 6 mesi o più dall'ultimo lavaggio o rituximab )
12. Disfunzione epatica grave (AST > 100 UI/L e/o ALT > 100 UI/L e/o T-bil > 3,0 mg/dL)
13. Disfunzione renale grave (Ccr < 30 mL/min, calcolata con la formula di Cockcroft-Gault (CG))
14. Precedente esperienza di effetti collaterali gravi e inspiegabili durante la somministrazione per aerosol di qualsiasi tipo di medicinale
15. Trattamento con somministrazione orale o endovenosa o inalazione di corticosteroidi.
16. Trattamento con altri farmaci per via inalatoria.
17. Precedentemente trattato con GM-CSF prima dell'inizio dello studio.
18. Dimostrare ipersensibilità all'agente GM-CSF.
19. Altri pazienti giudicati inappropriati per lo studio dal medico curante (ad es. pazienti che difficilmente completeranno il trattamento o che non collaborano).