Badanie skuteczności inhalacji GM-CSF w pęcherzykach płucnych w Japonii

Kryteria przyjęcia:

1. Wiek powyżej 16 lat i poniżej 80 lat (na dzień rejestracji).
2. Może przedstawić podpisaną świadomą zgodę.
3. Chęć i zdolność do przestrzegania zaplanowanych wizyt, planu leczenia, badań laboratoryjnych i innych procedur badawczych określonych w protokole (w tym krótkotrwałego przyjęcia do szpitala).
4. Autoimmunologiczna proteinoza pęcherzyków płucnych rozpoznana zarówno przez HR-CT, jak i biopsję i/lub BAL, jak również przeciwciała GM-CSF w surowicy dodatniej.
5. PaO2 < 70 mmHg po 5 minutach pozycja kręgosłupa w powietrzu pokojowym lub PaO2 < 75 mmHg po 5 minutach pozycja kręgosłupa w powietrzu pokojowym z objawami takimi jak kaszel, plwocina i duszność wysiłkowa

Kryteria wyłączenia:

1. Zdiagnozowana jako wtórna lub dziedziczna proteinoza pęcherzyków płucnych
2. WBC 12 000/mm3 lub więcej
3. Gorączka 38 stopni Celsjusza lub więcej
4. Ciężki obrzęk
5. Historia choroby nowotworowej w ciągu ostatnich 5 lat (nie dotyczy leczonych przypadków raka macicy in situ i miejscowego raka podstawnokomórkowego)
6. Powikłanie chorób sercowo-naczyniowych, w tym zastoinowa niewydolność serca, dusznica bolesna, skłonność do krwotoków itp. z ciężkim stanem.
7. Powikłania chorób układu oddechowego, takie jak choroba zakaźna płuc (w tym gruźlica płuc), astma oskrzelowa, zwłóknienie płuc, śródmiąższowe zapalenie płuc czy rozstrzenie oskrzeli, w których ocena bezpieczeństwa i skuteczności terapii GM-CSF uważana jest za trudną.
8. Historia lub powikłania chorób zakaźnych, które wymagają ogólnoustrojowego podawania antybiotyków, leków przeciwgrzybiczych lub przeciwwirusowych w ciągu ostatnich 2 tygodni.
9. Leczenie innymi cytokinami
10. Kobiety w ciąży lub prawdopodobnie w ciąży, kobiety karmiące piersią i kobiety, które chcą zajść w ciążę w okresie badania
11. Pacjenci, którzy byli leczeni płukaniem całego płuca, wielokrotnym płukaniem segmentu płuca lub rytuksymabem w ciągu 6 miesięcy przed rozpoczęciem badania (to kryterium nie dotyczy pacjentów, u których upłynęło 6 miesięcy lub więcej od ostatniego płukania lub rytuksymabu )
12. Ciężka dysfunkcja wątroby (AspAT > 100 j.m./l i/lub ALT > 100 j.m./l i/lub T-bil > 3,0 mg/dl)
13. Ciężkie zaburzenia czynności nerek (Ccr < 30 ml/min, obliczone według wzoru Cockcrofta-Gaulta (CG))
14. Wcześniejsze doświadczenia z ciężkimi i niewyjaśnionymi działaniami niepożądanymi podczas podawania jakiegokolwiek produktu leczniczego w aerozolu
15. Leczenie polegające na podawaniu doustnym lub dożylnym lub wziewnym kortykosteroidów.
16. Leczenie innymi lekami wziewnymi.
17. Wcześniej leczony GM-CSF przed rozpoczęciem badania.
18. Wykazać nadwrażliwość na czynnik GM-CSF.
19. Inni pacjenci uznani przez lekarza prowadzącego za nieodpowiednich do badania (np. pacjenci, którzy prawdopodobnie nie ukończą leczenia lub nie chcą współpracować).