Ensayo de eficacia de la inhalación de GM-CSF de proteinosis alveolar pulmonar en Japón

Criterios de inclusión:

1. Mayor de 16 años y menor de 80 años (a la fecha de registro).
2. Puede proporcionar un consentimiento informado firmado.
3. Dispuesto y capaz de cumplir con las visitas programadas, el plan de tratamiento, las pruebas de laboratorio y otros procedimientos del estudio especificados en el protocolo (incluida la hospitalización a corto plazo).
4. Proteinosis alveolar pulmonar autoinmune diagnosticada tanto por HR-CT como por biopsia y/o BAL, así como anticuerpos contra GM-CSF en suero positivo.
5. PaO2 < 70 mmHg después de 5 minutos de posición de la columna al aire ambiente, o PaO2 < 75 mmHg después de 5 minutos de posición de la columna al aire ambiente y con síntomas que incluyen tos, esputo y disnea de esfuerzo

Criterio de exclusión:

1. Diagnosticada como proteinosis alveolar pulmonar secundaria o hereditaria
2. WBC de 12,000/mm3 o más
3. Fiebre de 38 grados centígrados o más
4. Edema severo
5. Antecedentes de enfermedad maligna en los últimos 5 años (no aplicable a los casos tratados de carcinoma uterino in situ y carcinoma basocelular local)
6. Complicación de enfermedades cardiovasculares que incluyen insuficiencia cardíaca congestiva, angina de pecho, tendencia hemorrágica, etc. con afección grave.
7. Complicación de enfermedades respiratorias como enfermedades infecciosas pulmonares (incl. tuberculosis pulmonar), asma bronquial, fibrosis pulmonar, neumonitis intersticial o bronquiectasias, en los que las evaluaciones de seguridad y eficacia de la terapia con GM-CSF se consideran difíciles.
8. Historia o complicación de enfermedades infecciosas que requieran la administración sistémica de antibióticos, agentes antifúngicos o antivirales en las últimas 2 semanas.
9. Tratamiento con otras citoquinas
10. Mujeres embarazadas o posiblemente embarazadas, mujeres lactantes y mujeres que desean quedar embarazadas durante el período de estudio
11. Pacientes que hayan sido tratados con lavado pulmonar total, lavado pulmonar segmentario repetido o rituximab en los 6 meses anteriores al inicio del estudio (este criterio no se aplica a los pacientes en los que hayan transcurrido 6 meses o más desde su último lavado o rituximab). )
12. Disfunción hepática grave (AST > 100 UI/L y/o ALT > 100 UI/L y/o T-bil > 3,0 mg/dL)
13. Disfunción renal grave (Ccr < 30 ml/min, calculado mediante la fórmula de Cockcroft-Gault (CG))
14. Experiencia previa de efectos secundarios graves e inexplicables durante la administración en aerosol de cualquier tipo de medicamento
15. Tratamiento con administración oral o intravenosa o inhalación de corticoides.
16. Tratamiento con otros fármacos inhalados.
17. Previamente tratado con GM-CSF antes del inicio del estudio.
18. Demostrar hipersensibilidad al agente GM-CSF.
19. Otros pacientes que el médico tratante considere inadecuados para el estudio (p. ej., pacientes que es poco probable que completen el tratamiento o que no cooperen).