Protéinose alvéolaire pulmonaire Essai d'efficacité de l'inhalation de GM-CSF au Japon

Critère d'intégration:

1. Âge supérieur à 16 ans et inférieur à 80 ans (à la date d'inscription).
2. Peut fournir un consentement éclairé signé.
3. Volonté et capable de se conformer aux visites prévues, au plan de traitement, aux tests de laboratoire et aux autres procédures d'étude spécifiées dans le protocole (y compris l'hospitalisation à court terme).
4. Protéinose alvéolaire pulmonaire auto-immune diagnostiquée à la fois par CT-HR et biopsie et/ou BAL ainsi que par les anticorps GM-CSF dans le sérum positif.
5. PaO2 < 70 mmHg après 5 minutes de position de la colonne vertébrale à l'air ambiant, ou PaO2 < 75 mmHg après 5 minutes de position de la colonne vertébrale à l'air ambiant et avec symptôme(s) incluant toux, crachats et dyspnée d'effort

Critère d'exclusion:

1. Diagnostiqué comme protéinose alvéolaire pulmonaire secondaire ou héréditaire
2. WBC de 12 000/mm3 ou plus
3. Fièvre de 38 degrés Celsius ou plus
4. Œdème sévère
5. Antécédents de maladie maligne au cours des 5 dernières années (non appliqué aux cas traités de carcinome utérin in situ et de carcinome basocellulaire local)
6. Complication des maladies cardiovasculaires, y compris l'insuffisance cardiaque congestive, l'angine de poitrine, la tendance hémorragique, etc. avec un état grave.
7. Complication de maladies respiratoires telles que les maladies infectieuses pulmonaires (incl. la tuberculose pulmonaire), l'asthme bronchique, la fibrose pulmonaire, la pneumonie interstitielle ou la bronchectasie, dans lesquelles les évaluations de l'innocuité et de l'efficacité de la thérapie GM-CSF sont considérées comme difficiles.
8. Antécédents ou complications de maladies infectieuses nécessitant l'administration systémique d'antibiotiques, d'agents antifongiques ou antiviraux au cours des 2 dernières semaines.
9. Traitement avec d'autres cytokines
10. Femmes enceintes ou éventuellement enceintes, femmes allaitantes et femmes qui souhaitent tomber enceintes pendant la période d'étude
11. Patients ayant été traités par lavage pulmonaire total, lavage segmentaire répété ou rituximab dans les 6 mois précédant le début de l'étude (ce critère ne s'applique pas aux patients pour lesquels 6 mois ou plus se sont écoulés après leur dernier lavage ou rituximab )
12. Dysfonctionnement hépatique sévère (AST > 100 UI/L et/ou ALT > 100 UI/L et/ou T-bil > 3,0 mg/dL)
13. Insuffisance rénale sévère (Ccr < 30 mL/min, calculée par la formule de Cockcroft-Gault (CG))
14. Expérience antérieure d'effets secondaires graves et inexpliqués lors de l'administration d'aérosols de tout type de médicament
15. Traitement par administration orale ou intraveineuse ou inhalation de corticostéroïdes.
16. Traitement avec d'autres médicaments inhalés.
17. Précédemment traité avec GM-CSF avant le début de l'étude.
18. Démontrer une hypersensibilité à l'agent GM-CSF.
19. Autres patients jugés inappropriés pour l'étude par le médecin traitant (par exemple, les patients qui ont peu de chances de terminer le traitement ou qui ne coopèrent pas).