Pulmonale alveolaire proteïnose GM-CSF Inhalation Efficacy Trial in Japan

Inclusiecriteria:

1. Leeftijd ouder dan 16 jaar en jonger dan 80 jaar (vanaf de datum van registratie).
2. Kan ondertekende geïnformeerde toestemming geven.
3. Bereid en in staat om te voldoen aan geplande bezoeken, behandelplan, laboratoriumtests en andere onderzoeksprocedures gespecificeerd in het protocol (inclusief kortdurende ziekenhuisopname).
4. Auto-immune pulmonale alveolaire proteïnose gediagnosticeerd door zowel HR-CT als biopsie en/of BAL, evenals GM-CSF-antilichamen in serum positief.
5. PaO2 < 70 mmHg na 5 minuten houding van de wervelkolom in kamerlucht, of PaO2 < 75 mmHg na 5 minuten houding van de wervelkolom in kamerlucht en met symptomen zoals hoesten, sputum en kortademigheid bij inspanning

Uitsluitingscriteria:

1. Gediagnosticeerd als secundaire of erfelijke pulmonale alveolaire proteïnose
2. WBC van 12.000/mm3 of meer
3. Koorts van 38 graden Celsius of meer
4. Ernstig oedeem
5. Voorgeschiedenis van kwaadaardige ziekte in de afgelopen 5 jaar (niet van toepassing op de behandelde gevallen van baarmoedercarcinoom in situ en lokaal basaalcelcarcinoom)
6. Complicatie van hart- en vaatziekten, waaronder congestief hartfalen, angina pectoris, hemorragische neiging, enz. Met een ernstige aandoening.
7. Complicatie van luchtwegaandoeningen zoals longinfectieziekte (incl. longtuberculose), bronchiale astma, longfibrose, interstitiële pneumonitis of bronchiëctasie, waarbij de evaluaties van veiligheid en werkzaamheid van GM-CSF-therapie als moeilijk worden beschouwd.
8. Geschiedenis of complicatie van infectieziekten waarvoor systemische toediening van antibiotica, antischimmel- of antivirale middelen in de afgelopen 2 weken nodig is.
9. Behandeling met andere cytokines
10. Zwangere of mogelijk zwangere vrouwen, vrouwen die borstvoeding geven en vrouwen die tijdens de onderzoeksperiode zwanger willen worden
11. Patiënten die zijn behandeld met volledige longspoeling, herhaalde segmentale longspoeling of rituximab binnen 6 maanden voor aanvang van het onderzoek (dit criterium is niet van toepassing op patiënten bij wie 6 maanden of langer zijn verstreken na hun laatste spoeling of rituximab )
12. Ernstige leverdisfunctie (ASAT > 100 IE/L en/of ALAT > 100 IE/L en/of T-bil >3,0 mg/dL)
13. Ernstige nierfunctiestoornis (Ccr < 30 ml/min, berekend met de formule van Cockcroft-Gault (CG))
14. Eerdere ervaring met ernstige en onverklaarbare bijwerkingen tijdens aerosoltoediening van elk soort geneesmiddel
15. Behandeling met orale of intraveneuze toediening of inhalatie van corticosteroïden.
16. Behandeling met andere inhalatiegeneesmiddelen.
17. Eerder behandeld met GM-CSF voor aanvang van de studie.
18. Demonstreer overgevoeligheid voor GM-CSF-agent.
19. Andere patiënten die door de behandelende arts als ongeschikt voor het onderzoek worden beschouwd (bijv. patiënten bij wie het onwaarschijnlijk is dat ze de behandeling zullen voltooien of die niet meewerken).