Keuhkojen alveolaarisen proteinoosin GM-CSF:n inhalaatiotehokkuuskoe Japanissa

Sisällyttämiskriteerit:

1. Ikä yli 16 vuotta ja alle 80 vuotta (rekisteröintipäivästä).
2. Voi antaa allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen.
3. Haluaa ja pystyä noudattamaan sovittuja käyntejä, hoitosuunnitelmaa, laboratoriotutkimuksia ja muita protokollassa määriteltyjä tutkimustoimenpiteitä (mukaan lukien lyhytaikainen sairaalahoito).
4. Autoimmuuninen keuhkoalveolaarinen proteinoosi, joka on diagnosoitu sekä HR-CT:llä että biopsialla ja/tai BAL:lla sekä GM-CSF-vasta-aineilla seerumipositiivisissa.
5. PaO2 < 70 mmHg 5 minuutin selkärangan asennon jälkeen huoneilmassa tai PaO2 < 75 mmHg 5 minuutin selkärangan asennon jälkeen huoneilmassa ja oireina, mukaan lukien yskä, yskös ja rasitushengitys

Poissulkemiskriteerit:

1. Diagnosoitu sekundaariseksi tai perinnölliseksi keuhkojen alveolaariseksi proteinoosiksi
2. WBC 12 000/mm3 tai enemmän
3. Kuume 38 astetta tai enemmän
4. Vaikea turvotus
5. Pahanlaatuinen sairaus viimeisten 5 vuoden aikana (ei koske hoidettuja kohdun karsinooman in situ ja paikallisen tyvisolusyövän tapauksia)
6. Sydän- ja verisuonitautien komplikaatio, mukaan lukien kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, angina pectoris, verenvuototaipumus jne. vakava tila.
7. Hengitystiesairauksien komplikaatiot, kuten keuhkoinfektiot (sis. keuhkotuberkuloosi), keuhkoastma, keuhkofibroosi, interstitiaalinen keuhkotulehdus tai keuhkoputkentulehdus, joissa GM-CSF-hoidon turvallisuuden ja tehon arviointia pidetään vaikeana.
8. Aiemmat infektiotaudit tai komplikaatiot, jotka edellyttävät systeemistä antibioottien, sieni- tai viruslääkkeiden antamista viimeisten 2 viikon aikana.
9. Hoito muilla sytokiineilla
10. Raskaana olevat tai mahdollisesti raskaana olevat naiset, imettävät naiset ja naiset, jotka haluavat tulla raskaaksi tutkimusjakson aikana
11. Potilaat, joita on hoidettu koko keuhkojen huuhtelulla, toistuvalla keuhkojen segmenttihuuhtelulla tai rituksimabilla 6 kuukauden sisällä ennen tutkimuksen alkamista (tämä kriteeri ei koske potilaita, joiden viimeisestä huuhtelusta tai rituksimabista on kulunut vähintään 6 kuukautta )
12. Vaikea maksan toimintahäiriö (AST > 100 IU/l ja/tai ALT > 100 IU/l ja/tai T-bil > 3,0 mg/dl)
13. Vaikea munuaisten vajaatoiminta (Ccr < 30 ml/min, laskettu Cockcroft-Gault (CG) -kaavalla)
14. Aikaisempi kokemus vakavista ja selittämättömistä sivuvaikutuksista minkä tahansa lääkkeen aerosoliannostelun aikana
15. Hoito kortikosteroidien oraalisella tai suonensisäisellä annolla tai inhalaatiolla.
16. Hoito muilla inhaloitavilla lääkkeillä.
17. Aiemmin käsitelty GM-CSF:llä ennen tutkimuksen alkamista.
18. Osoita yliherkkyyttä GM-CSF-aineelle.
19. Muut potilaat, jotka hoitava lääkäri arvioi tutkimukseen sopimattomiksi (esim. potilaat, jotka eivät todennäköisesti saa hoitoa loppuun tai jotka eivät ole yhteistyöhaluisia).