Легочный альвеолярный протеиноз Испытание ингаляционной эффективности GM-CSF в Японии

Критерии включения:

1. Возраст старше 16 лет и младше 80 лет (на дату регистрации).
2. Может предоставить подписанное информированное согласие.
3. Желание и способность соблюдать запланированные визиты, план лечения, лабораторные анализы и другие процедуры исследования, указанные в протоколе (включая краткосрочную госпитализацию).
4. Аутоиммунный легочный альвеолярный протеиноз, диагностированный с помощью HR-CT и биопсии и/или БАЛ, а также антител к GM-CSF в положительной сыворотке.
5. PaO2 < 70 мм рт. ст. через 5 минут в положении позвоночника при комнатной температуре или PaO2 < 75 мм рт. ст. после 5 минут в положении позвоночника при комнатной температуре и с симптомами, включая кашель, мокроту и одышку при физической нагрузке.

Критерий исключения:

1. Диагноз: вторичный или наследственный легочный альвеолярный протеиноз.
2. WBC 12 000/мм3 или более
3. Лихорадка 38 градусов Цельсия и выше
4. Сильный отек
5. Злокачественное заболевание в анамнезе в течение последних 5 лет (не относится к леченым случаям рака матки in situ и местного базально-клеточного рака)
6. Осложнение сердечно-сосудистых заболеваний, включая застойную сердечную недостаточность, стенокардию, склонность к геморрагии и др. с тяжелым течением.
7. Осложнение респираторных заболеваний, таких как легочная инфекционная болезнь (в т.ч. туберкулез легких), бронхиальная астма, фиброз легких, интерстициальный пневмонит или бронхоэктатическая болезнь, при которых оценка безопасности и эффективности терапии ГМ-КСФ считается сложной.
8. История или осложнение инфекционных заболеваний, которые требуют системного введения антибиотиков, противогрибковых или противовирусных препаратов в течение последних 2 недель.
9. Лечение другими цитокинами
10. Беременные или, возможно, беременные женщины, кормящие женщины и женщины, желающие забеременеть в период исследования.
11. Пациенты, которые получали лаваж всего легкого, повторный сегментарный лаваж легких или ритуксимаб в течение 6 месяцев до начала исследования (этот критерий не применяется к пациентам, для которых прошло 6 месяцев или более после их последнего лаважа или ритуксимаба). )
12. Тяжелая дисфункция печени (АСТ > 100 МЕ/л и/или АЛТ > 100 МЕ/л и/или Т-бил > 3,0 мг/дл)
13. Тяжелая почечная дисфункция (ККр < 30 мл/мин, рассчитано по формуле Кокрофта-Голта (КГ))
14. Предыдущий опыт тяжелых и необъяснимых побочных эффектов при аэрозольной доставке любого вида лекарственного средства
15. Лечение пероральным или внутривенным введением или ингаляцией кортикостероидов.
16. Лечение другими ингаляционными препаратами.
17. Ранее лечились GM-CSF перед началом исследования.
18. Продемонстрируйте гиперчувствительность к агенту GM-CSF.
19. Другие пациенты, признанные лечащим врачом неподходящими для исследования (например, пациенты, которые вряд ли завершат лечение или отказываются сотрудничать).