Otevřená studie perhexilinu u pacientů s hypertrofickou kardiomyopatií a středně těžkým až těžkým srdečním selháním
2. srpna 2017 aktualizováno: Heart Metabolics Limited
Fáze 2, multicentrická, otevřená studie se stoupající dávkou o účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti perhexilinu u pacientů s hypertrofickou kardiomyopatií a středně těžkým až těžkým srdečním selháním se zachovanou funkcí levé komory
Účelem této studie je vyhodnotit účinek perhexilinu na výkon (účinnost) a bezpečnost u pacientů s hypertrofickou kardiomyopatií a středně těžkým až těžkým srdečním selháním po dávkování po dobu 16 týdnů.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Detailní popis
Zúčastnit se budou pacienti s hypertrofickou kardiomyopatií a symptomy bez závažné obstrukce odtoku. Zápis bude omezen na subjekty, které nejsou schopny dosáhnout 75 % svého maximálního předpokládaného MVO2 při testování kardiopulmonální zátěže. Subjekty s genetickým průkazem stavu pomalého metabolizátoru CYP2D6 budou vyloučeny.
Subjekty podstoupí funkční testování na začátku s testováním CPEX a testováním vzdálenosti 6 minut chůze. Perhexilin začnou perorálně a dávka se upraví podle testování hladiny v plazmě. Pro období prvních 8 týdnů bude cílové terapeutické rozmezí 100-300 ng/ml a pro druhé období 8 týdnů bude rozmezí 300-500 ng/ml. Funkční testování se bude opakovat na konci obou období.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
35
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
Stanford, California, Spojené státy
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy
- Johns Hopkins
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy
- University of Maryland
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Spojené státy
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Spojené státy
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Spojené státy
-
-
Tennessee
-
Germantown, Tennessee, Spojené státy
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Spojené státy
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Hypertrofická kardiomyopatie s příznaky středně těžkého až těžkého srdečního selhání
- Hypertrofie levé komory s maximální tloušťkou stěny LK ≥ 15 mm
- Ejekční frakce levé komory ≥ 50 %
- Je schopen provádět zátěžové testy, ale není schopen překročit 75 % předpokládané maximální úrovně přizpůsobené věku
Klíčová kritéria vyloučení:
- Stav špatného metabolismu CYP2D6 (PM).
- Anamnéza známého chronického onemocnění jater
- ALT, AST, alkalická fosfatáza nebo LDH > 1,5 x horní hranice normy
- Celkový bilirubin > 2,0 x horní hranice normálu
- Těžká obstrukce výtoku LV
- Asymptomatičtí pacienti nebo kritéria související s kardiomyopatií podle protokolu
- Kritéria související s QT intervalem podle protokolu
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NA
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Perhexiline
Perhexilin bude podáván perorálně.
Dávkování bude stanoveno na základě monitorování plazmatické hladiny.
Pro prvních 8 týdnů bude cílové rozmezí 100-300 ng/mL, pro druhé 8týdenní období bude cílové rozmezí 300-500 ng/ml.
|
Období 1 (týdny 1-8) a období 2 (týdny 9-16): dávka titrovaná na dvě různé plazmatické hladiny perhexilinu
Bioanalytický test je zkoumaným zařízením.
Bude sloužit ke sledování plazmatických hladin perhexilinu.
Data získaná z této analýzy budou použita jako vodítko pro úpravu dávky perhexilinu.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna výchozí hodnoty VO2MAX za 16 týdnů
Časové okno: konec období 2 (týden 16)
|
Po 16 týdnech léčby perhexilinem byl MVO2 měřen pomocí CPEX a porovnáván s MVO2 naměřeným na začátku.
|
konec období 2 (týden 16)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna výchozí hodnoty VO2MAX na konci období 1
Časové okno: konec období 1 (týden 8)
|
Po 8 týdnech léčby perhexilinem byl MVO2 měřen pomocí CPEX a porovnáván s MVO2 naměřeným na začátku.
|
konec období 1 (týden 8)
|
|
Změna od základní linie v testu šestiminutové chůze na konci období 2
Časové okno: konec období 2 (týden 16)
|
Na závěr 16týdenní léčby perhexilinem bylo změřeno 6MWD a porovnáno s 6MWD naměřeným na začátku.
|
konec období 2 (týden 16)
|
|
Změna od základní linie v testu šestiminutové chůze na konci období 1
Časové okno: konec období 1 (týden 8)
|
Po 8 týdnech léčby perhexilinem bylo změřeno 6MWD a porovnáno s 6MWD naměřeným na začátku.
|
konec období 1 (týden 8)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Mark Midei, MD, Heart Metabolics
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
1. srpna 2016
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
28. dubna 2017
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
22. května 2017
Termíny zápisu do studia
První předloženo
8. srpna 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
8. srpna 2016
První zveřejněno (ODHAD)
11. srpna 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
31. srpna 2017
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
2. srpna 2017
Naposledy ověřeno
1. srpna 2017
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Srdeční choroba
- Kardiovaskulární choroby
- Genetické choroby, vrozené
- Patologické stavy, anatomické
- Onemocnění aortální chlopně
- Onemocnění srdečních chlopní
- Aortální stenóza, subvalvulární
- Stenóza aortální chlopně
- Srdeční selhání
- Hypertrofie
- Kardiomyopatie
- Kardiomyopatie, hypertrofická
- Kardiomyopatie, hypertrofická, familiární
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Vazodilatační činidla
- Membránové transportní modulátory
- Hormony a látky regulující vápník
- Blokátory vápníkových kanálů
- Perhexiline
Další identifikační čísla studie
- HML-PHX-005
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ano
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .