Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label studie van perhexiline bij patiënten met hypertrofische cardiomyopathie en matig tot ernstig hartfalen

2 augustus 2017 bijgewerkt door: Heart Metabolics Limited

Een fase 2, multicenter, open-label onderzoek met oplopende dosis naar de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van perhexiline bij patiënten met hypertrofische cardiomyopathie en matig tot ernstig hartfalen met behoud van linkerventrikelfunctie

Het doel van deze studie is het evalueren van het effect van perhexiline op inspanningsprestaties (werkzaamheid) en veiligheid bij patiënten met hypertrofische cardiomyopathie en matig tot ernstig hartfalen na dosering gedurende 16 weken.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Patiënten met hypertrofische cardiomyopathie en symptomen zonder ernstige uitstroomobstructie komen in aanmerking voor deelname. Inschrijving is beperkt tot proefpersonen die niet in staat zijn om 75% van hun maximale voorspelde MVO2 te bereiken bij cardiopulmonale inspanningstesten. Proefpersonen met genetisch bewijs van CYP2D6 slechte metaboliseerderstatus zullen worden uitgesloten.

Proefpersonen ondergaan functionele tests bij baseline met CPEX-testen en 6 minuten lopen-afstandstests. Ze zullen perhexiline oraal beginnen en de dosis zal worden aangepast aan de hand van plasmaspiegeltesten. Voor de eerste periode van 8 weken zal het beoogde therapeutische bereik 100-300 ng/ml zijn, en voor de tweede periode van 8 weken zal het bereik 300-500 ng/ml zijn. Aan het einde van beide periodes wordt het functioneel testen herhaald.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

35

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Stanford, California, Verenigde Staten
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten
        • Johns Hopkins
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten
        • University of Maryland
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Verenigde Staten
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Hypertrofische cardiomyopathie met symptomen van matig tot ernstig hartfalen
  • Linkerventrikelhypertrofie met maximale LV-wanddikte ≥ 15 mm
  • Linkerventrikelejectiefractie ≥ 50%
  • In staat om inspanningstests uit te voeren, maar niet in staat om 75% van het voorspelde voor leeftijd aangepaste maximumniveau te overschrijden

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • CYP2D6 Poor Metabolizer (PM)-status
  • Geschiedenis van een bekende chronische leverziekte
  • ALAT, ASAT, alkalische fosfatase of LDH > 1,5 x bovengrens van normaal
  • Totaal bilirubine > 2,0 x bovengrens van normaal
  • Ernstige obstructie van de LV-uitstroom
  • Asymptomatische patiënten of cardiomyopathie-gerelateerde criteria volgens protocol
  • QT-intervalgerelateerde criteria volgens protocol

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Perhexiline
Perhexiline wordt oraal toegediend. De dosering zal worden bepaald op basis van monitoring van de plasmaspiegel. Voor de eerste periode van 8 weken zal het streefbereik 100-300 ng/ml zijn, voor de tweede periode van 8 weken zal het streefbereik 300-500 ng/ml zijn.
Geneesmiddel: Perhexiline
Periode 1 (week 1-8) en periode 2 (week 9-16): dosis getitreerd tot twee verschillende plasmaspiegels van perhexiline
Apparaat: Gebruik van bioanalytische assay om plasmaspiegels van perhexiline te controleren
De bioanalytische test is het apparaat dat wordt onderzocht. Het zal worden gebruikt om plasmaspiegels van perhexiline te controleren. De gegevens die uit deze analyse worden verkregen, zullen worden gebruikt om dosisaanpassingen van perhexiline te begeleiden.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering vanaf baseline van VO2MAX na 16 weken
Tijdsspanne: einde periode 2 (week 16)
Aan het einde van 16 weken behandeling met perhexiline werd MVO2 gemeten met behulp van CPEX en vergeleken met MVO2 gemeten bij baseline.
einde periode 2 (week 16)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van basislijn van VO2MAX aan het einde van periode 1
Tijdsspanne: einde periode 1 (week 8)
Aan het einde van 8 weken behandeling met perhexiline werd MVO2 gemeten met behulp van CPEX en vergeleken met MVO2 gemeten bij baseline.
einde periode 1 (week 8)
Verandering ten opzichte van baseline in de zes minuten durende looptest aan het einde van periode 2
Tijdsspanne: einde periode 2 (week 16)
Aan het einde van 16 weken behandeling met perhexiline werd 6MWD gemeten en vergeleken met 6MWD gemeten bij baseline.
einde periode 2 (week 16)
Verandering ten opzichte van baseline in de zes minuten durende looptest aan het einde van periode 1
Tijdsspanne: einde periode 1 (week 8)
Aan het einde van 8 weken behandeling met perhexiline werd 6MWD gemeten en vergeleken met 6MWD gemeten bij baseline.
einde periode 1 (week 8)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Heart Metabolics Limited

Onderzoekers

  • Studie stoel: Mark Midei, MD, Heart Metabolics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

1 augustus 2016

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

28 april 2017

Studie voltooiing (WERKELIJK)

22 mei 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 augustus 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 augustus 2016

Eerst geplaatst (SCHATTING)

11 augustus 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

31 augustus 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 augustus 2017

Laatst geverifieerd

1 augustus 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • HML-PHX-005

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren