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Estudio abierto de perhexilina en pacientes con miocardiopatía hipertrófica e insuficiencia cardíaca de moderada a grave

2 de agosto de 2017 actualizado por: Heart Metabolics Limited

Estudio de fase 2, multicéntrico, abierto, de dosis ascendente sobre la eficacia, seguridad y tolerabilidad de la perhexilina en pacientes con miocardiopatía hipertrófica e insuficiencia cardíaca de moderada a grave con función ventricular izquierda preservada

El propósito de este estudio es evaluar el efecto de la perhexilina en el rendimiento del ejercicio (eficacia) y la seguridad en pacientes con miocardiopatía hipertrófica e insuficiencia cardíaca de moderada a grave luego de la administración de dosis durante 16 semanas.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los pacientes con miocardiopatía hipertrófica y síntomas sin obstrucción severa del flujo de salida serán elegibles para participar. La inscripción se limitará a sujetos que no puedan alcanzar el 75 % de su MVO2 máximo previsto en la prueba de ejercicio cardiopulmonar. Se excluirán los sujetos con evidencia genética del estado de metabolizador lento de CYP2D6.

Los sujetos se someterán a pruebas funcionales al inicio con pruebas CPEX y pruebas de distancia de caminata de 6 minutos. Comenzarán con perhexilina por vía oral y la dosis se ajustará de acuerdo con las pruebas de nivel plasmático. Para el primer período de 8 semanas, el rango terapéutico objetivo será de 100 a 300 ng/mL, y para el segundo período de 8 semanas, el rango será de 300 a 500 ng/mL. Las pruebas funcionales se repetirán al final de ambos períodos.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

35

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Stanford, California, Estados Unidos
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos
        • Johns Hopkins
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos
        • University of Maryland
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Estados Unidos
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Miocardiopatía hipertrófica con síntomas de insuficiencia cardíaca moderada a grave
  • Hipertrofia ventricular izquierda con grosor máximo de la pared del VI ≥ 15 mm
  • Fracción de eyección del ventrículo izquierdo ≥ 50%
  • Capaz de realizar pruebas de esfuerzo pero incapaz de superar el 75% del nivel máximo ajustado por edad previsto

Criterios clave de exclusión:

  • CYP2D6 Estado del Metabolizador deficiente (PM)
  • Antecedentes de una enfermedad hepática crónica conocida.
  • ALT, AST, fosfatasa alcalina o LDH > 1,5 veces el límite superior de lo normal
  • Bilirrubina total > 2,0 x límite superior de lo normal
  • Obstrucción grave del flujo de salida del VI
  • Pacientes asintomáticos o criterios relacionados con miocardiopatía según protocolo
  • Criterios relacionados con el intervalo QT según el protocolo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Perhexilina
La perhexilina se administrará por vía oral. La dosificación se determinará en función del control de los niveles plasmáticos. Para el primer período de 8 semanas, el rango objetivo será de 100 a 300 ng/mL, para el segundo período de 8 semanas, el rango objetivo será de 300 a 500 ng/mL.
Droga: Perhexilina
Período 1 (Semanas 1-8) y Período 2 (Semanas 9-16): dosis titulada a dos niveles plasmáticos diferentes de perhexilina
Dispositivo: Uso de ensayo bioanalítico para monitorear los niveles plasmáticos de perhexilina
El ensayo bioanalítico es el dispositivo bajo investigación. Se utilizará para controlar los niveles plasmáticos de perhexilina. Los datos obtenidos de este análisis se utilizarán para orientar los ajustes de dosis de perhexilina.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el valor inicial de VO2MAX a las 16 semanas
Periodo de tiempo: final del Período 2 (Semana 16)
Al final de las 16 semanas de tratamiento con perhexilina, se midió el MVO2 mediante CPEX y se comparó con el MVO2 medido al inicio del estudio.
final del Período 2 (Semana 16)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde la línea de base de VO2MAX al final del período 1
Periodo de tiempo: final del Período 1 (Semana 8)
Al final de las 8 semanas de tratamiento con perhexilina, se midió la MVO2 usando CPEX y se comparó con la MVO2 medida al inicio.
final del Período 1 (Semana 8)
Cambio desde el inicio en la prueba de caminata de seis minutos al final del período 2
Periodo de tiempo: final del Período 2 (Semana 16)
Al final de las 16 semanas de tratamiento con perhexilina, se midió la 6MWD y se comparó con la 6MWD medida al inicio.
final del Período 2 (Semana 16)
Cambio desde el inicio en la prueba de caminata de seis minutos al final del período 1
Periodo de tiempo: final del Período 1 (Semana 8)
Al final de las 8 semanas de tratamiento con perhexilina, se midió la 6MWD y se comparó con la 6MWD medida al inicio.
final del Período 1 (Semana 8)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Heart Metabolics Limited

Investigadores

  • Silla de estudio: Mark Midei, MD, Heart Metabolics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

1 de agosto de 2016

Finalización primaria (ACTUAL)

28 de abril de 2017

Finalización del estudio (ACTUAL)

22 de mayo de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de agosto de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de agosto de 2016

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

11 de agosto de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

31 de agosto de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de agosto de 2017

Última verificación

1 de agosto de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • HML-PHX-005

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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