Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Perheksiliinin avoin tutkimus potilailla, joilla on hypertrofinen kardiomyopatia ja kohtalainen tai vaikea sydämen vajaatoiminta

keskiviikko 2. elokuuta 2017 päivittänyt: Heart Metabolics Limited

Vaihe 2, monikeskus, avoin, nousevan annoksen tutkimus perheksiliinin tehosta, turvallisuudesta ja siedettävyydestä potilailla, joilla on hypertrofinen kardiomyopatia ja kohtalainen tai vaikea sydämen vajaatoiminta, joilla on säilynyt vasemman kammion toiminta

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida perheksiliinin vaikutusta harjoitussuoritukseen (tehoon) ja turvallisuuteen potilailla, joilla on hypertrofinen kardiomyopatia ja keskivaikea tai vaikea sydämen vajaatoiminta 16 viikon annostelun jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Potilaat, joilla on hypertrofinen kardiomyopatia ja oireita ilman vakavaa ulosvirtauksen estoa, voivat osallistua. Ilmoittautuminen rajoitetaan koehenkilöihin, jotka eivät pysty saavuttamaan 75 %:a ennustetusta maksimaalisesta MVO2-arvostaan ​​kardiopulmonaalisessa rasitustestissä. Potilaat, joilla on geneettisesti todisteita CYP2D6:n heikosta metaboloijasta, suljetaan pois.

Koehenkilöille tehdään lähtötilanteessa toimintatestaus CPEX-testillä ja 6 minuutin kävelyetäisyystestillä. He aloittavat perheksiliinin suun kautta, ja annosta säädetään plasmatasotestien mukaan. Ensimmäisen 8 viikon aikana terapeuttinen tavoitealue on 100-300 ng/ml ja toisen 8 viikon jaksolla 300-500 ng/ml. Toiminnalliset testaukset toistetaan molempien jaksojen lopussa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

35

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Stanford, California, Yhdysvallat
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat
        • Johns Hopkins
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat
        • University of Maryland
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Yhdysvallat
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Hypertrofinen kardiomyopatia, jossa on kohtalaisen tai vaikean sydämen vajaatoiminnan oireita
  • Vasemman kammion hypertrofia, jonka LV seinämän paksuus on ≥ 15 mm
  • Vasemman kammion ejektiofraktio ≥ 50 %
  • Pystyy suorittamaan rasitustestejä, mutta ei pysty ylittämään 75 % ennustetusta iän mukaan säädetystä enimmäistasosta

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • CYP2D6:n huono metaboloija (PM) -tila
  • Aiemmin tunnettu krooninen maksasairaus
  • ALT, AST, alkalinen fosfataasi tai LDH > 1,5 x normaalin yläraja
  • Kokonaisbilirubiini > 2,0 x normaalin yläraja
  • Vakava LV-ulosvirtauksen tukos
  • Oireettomat potilaat tai kardiomyopatiaan liittyvät kriteerit protokollan mukaisesti
  • QT-väliin liittyvät kriteerit protokollan mukaisesti

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Perheksiliini
Perheksiliini annetaan suun kautta. Annostus määräytyy plasmapitoisuuden seurannan perusteella. Ensimmäisen 8 viikon jakson tavoitealue on 100-300 ng/ml, toisen 8 viikon jaksolla tavoitealue on 300-500 ng/ml.
Lääke: Perheksiliini
Jakso 1 (viikot 1-8) ja jakso 2 (viikot 9-16): annos titrataan kahdelle erilaiselle perheksiliinitasolle plasmassa
Laite: Bioanalyyttisen määrityksen käyttö perheksiliinin plasmapitoisuuksien seuraamiseen
Bioanalyyttinen määritys on tutkittava laite. Sitä käytetään plasman perheksiliinipitoisuuden seurantaan. Tästä analyysistä saatuja tietoja käytetään perheksiliinin annoksen säätöjen ohjaamiseen.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos VO2MAXin lähtötasosta 16 viikon kohdalla
Aikaikkuna: jakson 2 loppu (viikko 16)
16 viikon perheksiliinihoidon päätteeksi MVO2 mitattiin käyttämällä CPEX:ää ja sitä verrattiin lähtötilanteessa mitattuun MVO2:een.
jakson 2 loppu (viikko 16)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos VO2MAXin lähtötasosta jakson 1 lopussa
Aikaikkuna: jakson 1 loppu (viikko 8)
8 viikon perheksiliinihoidon päätteeksi MVO2 mitattiin CPEX:llä ja sitä verrattiin lähtötilanteessa mitattuun MVO2:een.
jakson 1 loppu (viikko 8)
Muuta lähtötasosta kuuden minuutin kävelytestissä jakson 2 lopussa
Aikaikkuna: jakson 2 loppu (viikko 16)
16 viikon perheksiliinihoidon päätteeksi 6MWD mitattiin ja sitä verrattiin lähtötilanteessa mitattuun 6MWD:hen.
jakson 2 loppu (viikko 16)
Muutos lähtötilanteesta kuuden minuutin kävelytestissä jakson 1 lopussa
Aikaikkuna: jakson 1 loppu (viikko 8)
8 viikon perheksiliinihoidon päätteeksi 6MWD mitattiin ja sitä verrattiin lähtötilanteessa mitattuun 6MWD:hen.
jakson 1 loppu (viikko 8)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Heart Metabolics Limited

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Mark Midei, MD, Heart Metabolics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Maanantai 1. elokuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Perjantai 28. huhtikuuta 2017

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 22. toukokuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 8. elokuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 8. elokuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Torstai 11. elokuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Torstai 31. elokuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 2. elokuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. elokuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HML-PHX-005

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kardiomyopatia, hypertrofinen

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Slovakia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa