Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Åpen studie av perhexilin hos pasienter med hypertrofisk kardiomyopati og moderat til alvorlig hjertesvikt

2. august 2017 oppdatert av: Heart Metabolics Limited

En fase 2, multisenter, åpen etikett, stigende dosestudie om effektivitet, sikkerhet og tolerabilitet av perhexilin hos pasienter med hypertrofisk kardiomyopati og moderat til alvorlig hjertesvikt med bevart venstre ventrikkelfunksjon

Formålet med denne studien er å evaluere effekten av perhexilin på treningsytelse (effektivitet) og sikkerhet hos pasienter med hypertrofisk kardiomyopati og moderat til alvorlig hjertesvikt etter dosering i 16 uker.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Pasienter med hypertrofisk kardiomyopati og symptomer uten alvorlig utstrømningsobstruksjon vil være kvalifisert til å delta. Påmelding vil være begrenset til forsøkspersoner som ikke er i stand til å oppnå 75 % av sin maksimale anslåtte MVO2 ved kardiopulmonal treningstesting. Personer med genetisk bevis på CYP2D6 dårlig metaboliseringsstatus vil bli ekskludert.

Forsøkspersonene vil gjennomgå funksjonstesting ved baseline med CPEX-testing og 6 minutters gangavstandstesting. De vil begynne perhexilin oralt, og dosen vil bli justert i henhold til plasmanivåtesting. For den første 8 ukers perioden vil det terapeutiske målet være 100-300 ng/ml, og for den andre 8-ukers perioden vil området være 300-500 ng/ml. Funksjonstesting vil bli gjentatt ved slutten av begge periodene.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

35

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Stanford, California, Forente stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater
        • Johns Hopkins
      • Baltimore, Maryland, Forente stater
        • University of Maryland
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Forente stater
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Hypertrofisk kardiomyopati med symptomer på moderat til alvorlig hjertesvikt
  • Venstre ventrikkelhypertrofi med maksimal LV-veggtykkelse ≥ 15 mm
  • Venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon ≥ 50 %
  • Kan utføre treningstesting, men kan ikke overskride 75 % av det anslåtte aldersjusterte maksimale nivået

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • CYP2D6 dårlig metabolisator (PM) status
  • Historie om en kjent kronisk leversykdom
  • ALT, AST, alkalisk fosfatase eller LDH > 1,5 x øvre normalgrense
  • Total bilirubin > 2,0 x øvre normalgrense
  • Alvorlig LV-utløpshinder
  • Asymptomatiske pasienter eller kardiomyopati-relaterte kriterier i henhold til protokoll
  • QT-intervallrelaterte kriterier i henhold til protokoll

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Perheksilin
Perhexilin vil bli administrert oralt. Dosering vil bli bestemt basert på plasmanivåovervåking. For den første 8-ukersperioden vil målområdet være 100-300 ng/ml, for den andre 8-ukersperioden vil målområdet være 300-500 ng/mL.
Legemiddel: Perheksilin
Periode 1 (uke 1-8) og periode 2 (uke 9-16): dose titrert til to forskjellige plasmanivåer av perheksilin
Enhet: Bruk av bioanalytisk analyse for å overvåke plasmanivåer av perheksilin
Den bioanalytiske analysen er enheten som undersøkes. Det vil bli brukt til å overvåke plasmanivåer av perhexilin. Dataene innhentet fra denne analysen vil bli brukt til å veilede dosejusteringer av perheksilin.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline for VO2MAX ved 16 uker
Tidsramme: slutten av periode 2 (uke 16)
Ved avslutningen av 16 uker med perheksilinbehandling ble MVO2 målt ved bruk av CPEX og sammenlignet med MVO2 målt ved baseline.
slutten av periode 2 (uke 16)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline for VO2MAX ved slutten av periode 1
Tidsramme: slutten av periode 1 (uke 8)
Ved avslutningen av 8 uker med perheksilinbehandling ble MVO2 målt ved bruk av CPEX og sammenlignet med MVO2 målt ved baseline.
slutten av periode 1 (uke 8)
Bytt fra baseline i seks-minutters gangtesten ved slutten av periode 2
Tidsramme: slutten av periode 2 (uke 16)
Ved avslutningen av 16 uker med perheksilinbehandling ble 6MWD målt og sammenlignet med 6MWD målt ved baseline.
slutten av periode 2 (uke 16)
Bytt fra baseline i seks-minutters gangtesten ved slutten av periode 1
Tidsramme: slutten av periode 1 (uke 8)
Ved avslutningen av 8 uker med perheksilinbehandling ble 6MWD målt og sammenlignet med 6MWD målt ved baseline.
slutten av periode 1 (uke 8)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Heart Metabolics Limited

Etterforskere

  • Studiestol: Mark Midei, MD, Heart Metabolics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

1. august 2016

Primær fullføring (FAKTISKE)

28. april 2017

Studiet fullført (FAKTISKE)

22. mai 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. august 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. august 2016

Først lagt ut (ANSLAG)

11. august 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

31. august 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. august 2017

Sist bekreftet

1. august 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HML-PHX-005

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere