Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio in aperto sulla peresilina in pazienti con cardiomiopatia ipertrofica e insufficienza cardiaca da moderata a grave

2 agosto 2017 aggiornato da: Heart Metabolics Limited

Uno studio di fase 2, multicentrico, in aperto, a dosaggio crescente sull'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità della peresilina nei pazienti con cardiomiopatia ipertrofica e insufficienza cardiaca da moderata a grave con funzione ventricolare sinistra preservata

Lo scopo di questo studio è valutare l'effetto della peresilina sulla prestazione fisica (efficacia) e sulla sicurezza nei pazienti con cardiomiopatia ipertrofica e insufficienza cardiaca da moderata a grave dopo la somministrazione per 16 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Saranno ammessi a partecipare i pazienti con cardiomiopatia ipertrofica e sintomi senza grave ostruzione al deflusso. L'arruolamento sarà limitato ai soggetti che non sono in grado di raggiungere il 75% del loro MVO2 massimo previsto al test da sforzo cardiopolmonare. Saranno esclusi i soggetti con evidenza genetica dello stato di metabolizzatore lento del CYP2D6.

I soggetti saranno sottoposti a test funzionali al basale con test CPEX e test della distanza percorsa in 6 minuti. Inizieranno la peresilina per via orale e la dose verrà aggiustata in base ai test del livello plasmatico. Per il primo periodo di 8 settimane, l'intervallo terapeutico target sarà di 100-300 ng/mL e per il secondo periodo di 8 settimane, l'intervallo sarà di 300-500 ng/mL. I test funzionali saranno ripetuti al termine di entrambi i periodi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

35

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Stanford, California, Stati Uniti
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti
        • Johns Hopkins
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti
        • University of Maryland
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Stati Uniti
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Cardiomiopatia ipertrofica con sintomi di insufficienza cardiaca da moderata a grave
  • Ipertrofia ventricolare sinistra con spessore massimo della parete del ventricolo sinistro ≥ 15 mm
  • Frazione di eiezione ventricolare sinistra ≥ 50%
  • In grado di eseguire test da sforzo ma incapace di superare il 75% del livello massimo previsto aggiustato per l'età

Criteri chiave di esclusione:

  • CYP2D6 Stato di metabolizzatore scarso (PM).
  • Storia di una nota malattia epatica cronica
  • ALT, AST, fosfatasi alcalina o LDH > 1,5 volte il limite superiore della norma
  • Bilirubina totale > 2,0 x limite superiore della norma
  • Grave ostruzione al deflusso del ventricolo sinistro
  • Pazienti asintomatici o criteri correlati a cardiomiopatia come da protocollo
  • Criteri relativi all'intervallo QT come da protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Peresilina
Perhexiline sarà somministrato per via orale. Il dosaggio sarà determinato in base al monitoraggio del livello plasmatico. Per il primo periodo di 8 settimane, l'intervallo target sarà di 100-300 ng/mL, per il secondo periodo di 8 settimane, l'intervallo target sarà di 300-500 ng/mL.
Droga: Peresilina
Periodo 1 (settimane 1-8) e periodo 2 (settimane 9-16): dose titolata a due diversi livelli plasmatici di peresilina
Dispositivo: Uso del test bioanalitico per monitorare i livelli plasmatici di peresilina
Il saggio bioanalitico è il dispositivo in esame. Verrà utilizzato per monitorare i livelli plasmatici di peresilina. I dati ottenuti da questa analisi saranno utilizzati per guidare gli aggiustamenti della dose di perexilina.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale di VO2MAX a 16 settimane
Lasso di tempo: fine del periodo 2 (settimana 16)
Al termine delle 16 settimane di trattamento con peresilina, l'MVO2 è stato misurato utilizzando CPEX e confrontato con l'MVO2 misurato al basale.
fine del periodo 2 (settimana 16)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dal basale del VO2MAX alla fine del periodo 1
Lasso di tempo: fine del periodo 1 (settimana 8)
Al termine di 8 settimane di trattamento con peresilina, l'MVO2 è stato misurato utilizzando CPEX e confrontato con l'MVO2 misurato al basale.
fine del periodo 1 (settimana 8)
Variazione rispetto al basale nel test del cammino di sei minuti alla fine del periodo 2
Lasso di tempo: fine del periodo 2 (settimana 16)
Al termine delle 16 settimane di trattamento con peresilina, è stato misurato il 6MWD e confrontato con il 6MWD misurato al basale.
fine del periodo 2 (settimana 16)
Variazione rispetto al basale nel test del cammino di sei minuti alla fine del periodo 1
Lasso di tempo: fine del periodo 1 (settimana 8)
Al termine di 8 settimane di trattamento con peresilina, è stato misurato il 6MWD e confrontato con il 6MWD misurato al basale.
fine del periodo 1 (settimana 8)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Heart Metabolics Limited

Investigatori

  • Cattedra di studio: Mark Midei, MD, Heart Metabolics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

1 agosto 2016

Completamento primario (EFFETTIVO)

28 aprile 2017

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

22 maggio 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 agosto 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 agosto 2016

Primo Inserito (STIMA)

11 agosto 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

31 agosto 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 agosto 2017

Ultimo verificato

1 agosto 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HML-PHX-005

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Vietnam

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi