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Estudo Aberto de Perhexilina em Pacientes com Cardiomiopatia Hipertrófica e Insuficiência Cardíaca Moderada a Grave

2 de agosto de 2017 atualizado por: Heart Metabolics Limited

Estudo de Fase 2, Multicêntrico, Aberto, de Dose Ascendente sobre a Eficácia, Segurança e Tolerabilidade da Perhexilina em Pacientes com Cardiomiopatia Hipertrófica e Insuficiência Cardíaca Moderada a Grave com Função Ventricular Esquerda Preservada

O objetivo deste estudo é avaliar o efeito da perhexilina no desempenho do exercício (eficácia) e segurança em pacientes com cardiomiopatia hipertrófica e insuficiência cardíaca moderada a grave após administração por 16 semanas.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Pacientes com cardiomiopatia hipertrófica e sintomas sem obstrução grave do fluxo de saída serão elegíveis para participar. A inscrição será limitada a indivíduos incapazes de atingir 75% de seu MVO2 máximo previsto no teste de exercício cardiopulmonar. Indivíduos com evidência genética de status de metabolizador deficiente de CYP2D6 serão excluídos.

Os indivíduos serão submetidos a testes funcionais na linha de base com teste CPEX e teste de distância de caminhada de 6 minutos. Eles começarão a perexilina por via oral e a dose será ajustada de acordo com o teste de nível plasmático. Para o primeiro período de 8 semanas, o intervalo terapêutico alvo será de 100-300 ng/mL e, para o segundo período de 8 semanas, o intervalo será de 300-500 ng/mL. Os testes funcionais serão repetidos no final de ambos os períodos.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

35

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Stanford, California, Estados Unidos
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos
        • Johns Hopkins
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos
        • University of Maryland
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Estados Unidos
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Cardiomiopatia hipertrófica com sintomas de insuficiência cardíaca moderada a grave
  • Hipertrofia ventricular esquerda com espessura máxima da parede do VE ≥ 15 mm
  • Fração de ejeção ventricular esquerda ≥ 50%
  • Capaz de realizar o teste de esforço, mas incapaz de exceder 75% do nível máximo previsto ajustado para a idade

Principais Critérios de Exclusão:

  • Status do Metabolizador Fraco (PM) do CYP2D6
  • História de uma doença hepática crônica conhecida
  • ALT, AST, fosfatase alcalina ou LDH > 1,5 x limite superior do normal
  • Bilirrubina total > 2,0 x limite superior do normal
  • Obstrução grave do fluxo de saída do VE
  • Pacientes assintomáticos ou critérios relacionados à cardiomiopatia de acordo com o protocolo
  • Critérios relacionados ao intervalo QT de acordo com o protocolo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: Perexilina
A perhexilina será administrada por via oral. A dosagem será determinada com base no monitoramento do nível plasmático. Para o primeiro período de 8 semanas, o intervalo alvo será de 100-300 ng/mL, para o segundo período de 8 semanas, o intervalo alvo será de 300-500 ng/mL.
Medicamento: Perexilina
Período 1 (Semanas 1-8) e Período 2 (Semanas 9-16): dose titulada para dois níveis plasmáticos diferentes de perhexilina
Dispositivo: Uso de ensaio bioanalítico para monitorar níveis plasmáticos de perhexilina
O ensaio bioanalítico é o dispositivo sob investigação. Ele será usado para monitorar os níveis plasmáticos de perhexilina. Os dados obtidos a partir desta análise serão utilizados para orientar os ajustes de dose de perhexilina.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base do VO2MAX em 16 semanas
Prazo: final do Período 2 (Semana 16)
Na conclusão de 16 semanas de tratamento com perhexilina, o MVO2 foi medido usando CPEX e comparado ao MVO2 medido no início do estudo.
final do Período 2 (Semana 16)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base do VO2MAX no final do período 1
Prazo: final do Período 1 (Semana 8)
Na conclusão de 8 semanas de tratamento com perhexilina, o MVO2 foi medido usando CPEX e comparado ao MVO2 medido na linha de base.
final do Período 1 (Semana 8)
Mudança da linha de base no teste de caminhada de seis minutos no final do período 2
Prazo: final do Período 2 (Semana 16)
Na conclusão de 16 semanas de tratamento com perhexilina, 6MWD foi medido e comparado com 6MWD medido na linha de base.
final do Período 2 (Semana 16)
Mudança da linha de base no teste de caminhada de seis minutos no final do período 1
Prazo: final do Período 1 (Semana 8)
Na conclusão de 8 semanas de tratamento com perhexilina, 6MWD foi medido e comparado com 6MWD medido na linha de base.
final do Período 1 (Semana 8)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Heart Metabolics Limited

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Mark Midei, MD, Heart Metabolics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

1 de agosto de 2016

Conclusão Primária (REAL)

28 de abril de 2017

Conclusão do estudo (REAL)

22 de maio de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de agosto de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de agosto de 2016

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

11 de agosto de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

31 de agosto de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de agosto de 2017

Última verificação

1 de agosto de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • HML-PHX-005

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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