Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Open-label undersøgelse af perhexilin hos patienter med hypertrofisk kardiomyopati og moderat til svær hjertesvigt

2. august 2017 opdateret af: Heart Metabolics Limited

Et fase 2, multicenter, åbent, stigende dosisstudie om effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet af perhexilin hos patienter med hypertrofisk kardiomyopati og moderat til svær hjertesvigt med bevaret venstre ventrikelfunktion

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effekten af ​​perhexilin på træningspræstation (effektivitet) og sikkerhed hos patienter med hypertrofisk kardiomyopati og moderat til svær hjertesvigt efter dosering i 16 uger.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Patienter med hypertrofisk kardiomyopati og symptomer uden alvorlig udstrømningsobstruktion vil være berettiget til at deltage. Tilmelding vil være begrænset til forsøgspersoner, der ikke er i stand til at opnå 75 % af deres maksimale forudsagte MVO2 ved kardiopulmonal træningstest. Forsøgspersoner med genetisk evidens for CYP2D6 dårlig metaboliseringsstatus vil blive udelukket.

Forsøgspersonerne vil gennemgå funktionstest ved baseline med CPEX-test og 6 minutters gangdistancetest. De vil begynde perhexilin oralt, og dosis vil blive justeret i henhold til plasmaniveautestning. For den første 8-ugers periode vil det terapeutiske mål være 100-300 ng/ml, og for den anden 8-ugers periode vil området være 300-500 ng/ml. Funktionstestning vil blive gentaget i slutningen af ​​begge perioder.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

35

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Stanford, California, Forenede Stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater
        • Johns Hopkins
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater
        • University of Maryland
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Forenede Stater
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Hypertrofisk kardiomyopati med symptomer på moderat til svær hjertesvigt
  • Venstre ventrikelhypertrofi med maksimal LV-vægtykkelse ≥ 15 mm
  • Venstre ventrikel ejektionsfraktion ≥ 50 %
  • I stand til at udføre træningstest, men ude af stand til at overstige 75 % af det forudsagte aldersjusterede maksimale niveau

Nøgleekskluderingskriterier:

  • CYP2D6 dårlig metabolisator (PM) status
  • Anamnese med en kendt kronisk leversygdom
  • ALT, AST, alkalisk fosfatase eller LDH > 1,5 x øvre normalgrænse
  • Total bilirubin > 2,0 x øvre normalgrænse
  • Alvorlig blokering af LV-udløb
  • Asymptomatiske patienter eller kardiomyopati-relaterede kriterier i henhold til protokol
  • QT-intervalrelaterede kriterier i henhold til protokol

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Perhexilin
Perhexilin vil blive indgivet oralt. Dosis vil blive bestemt baseret på plasmaniveaumonitorering. For den første 8 ugers periode vil målområdet være 100-300 ng/ml, for den anden 8 ugers periode vil målområdet være 300-500 ng/ml.
Medicin: Perhexilin
Periode 1 (uge 1-8) og periode 2 (uge 9-16): dosis titreret til to forskellige plasmaniveauer af perhexilin
Enhed: Brug af bioanalytisk assay til at overvåge plasmaniveauer af perhexilin
Det bioanalytiske assay er den enhed, der undersøges. Det vil blive brugt til at overvåge plasmaniveauer af perhexilin. Data opnået fra denne analyse vil blive brugt til at vejlede dosisjusteringer af perhexilin.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline af VO2MAX efter 16 uger
Tidsramme: slutningen af ​​periode 2 (uge 16)
Ved afslutningen af ​​16 ugers perhexilinbehandling blev MVO2 målt ved hjælp af CPEX og sammenlignet med MVO2 målt ved baseline.
slutningen af ​​periode 2 (uge 16)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline for VO2MAX ved slutningen af ​​periode 1
Tidsramme: slutningen af ​​periode 1 (uge 8)
Ved afslutningen af ​​8 ugers perhexilinbehandling blev MVO2 målt ved hjælp af CPEX og sammenlignet med MVO2 målt ved baseline.
slutningen af ​​periode 1 (uge 8)
Skift fra baseline i seks-minutters gangtesten i slutningen af ​​periode 2
Tidsramme: slutningen af ​​periode 2 (uge 16)
Ved afslutningen af ​​16 ugers perhexilinbehandling blev 6MWD målt og sammenlignet med 6MWD målt ved baseline.
slutningen af ​​periode 2 (uge 16)
Skift fra baseline i seks-minutters gangtesten ved slutningen af ​​periode 1
Tidsramme: slutningen af ​​periode 1 (uge 8)
Ved afslutningen af ​​8 ugers perhexilinbehandling blev 6MWD målt og sammenlignet med 6MWD målt ved baseline.
slutningen af ​​periode 1 (uge 8)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Heart Metabolics Limited

Efterforskere

  • Studiestol: Mark Midei, MD, Heart Metabolics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

1. august 2016

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

28. april 2017

Studieafslutning (FAKTISKE)

22. maj 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. august 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. august 2016

Først opslået (SKØN)

11. august 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

31. august 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. august 2017

Sidst verificeret

1. august 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HML-PHX-005

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Perhexilin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Hungary

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner